CRISPR首次在美国启动临床试验！用于治疗多发性骨髓瘤 | 医麦猛爆料

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2019年4月18日/医麦客 eMedClub/--近日，美国宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究团队宣布，已经开启了基于CRISPR治疗癌症的临床试验。现已有两名癌症患者接受了基于CRISPR技术改造过的T细胞疗法的治疗，其中一名患有多发性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。

这是美国首批接受基于CRISPR疗法的患者！

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该临床试验由Carl June博士联合创建的Tmunity公司、Facebook创始人之一Sean Parker先生创建的帕克癌症免疫疗法研究所以及宾夕法尼亚大学联合进行。

此次临床试验的主要负责人是肿瘤学家Edward A. Stadtmauer。试验将在多种实体瘤和血癌患者身上检验经过CRISPR技术编辑的T细胞疗法的安全性和疗效。

Edward A. Stadtmauer教授（图片来源：宾大官网）

这款新型T细胞疗法称为NYCE T细胞疗法。Stadtmauer团队从符合条件的癌症患者的血液中过滤、分离出T细胞，然后在体外利用基因编辑技术敲除T细胞表面的3个受体（内源性TCRα、TCRβ和PD-1），同时利用慢病毒载体插入一个名为NY-ESO-1的受体基因。

NY-ESO-1抗原是一种癌症睾丸抗原（CTA），它通常只在睾丸或卵巢组织中表达，然而在多种癌症中，这种抗原会重新开始表达。因此，它为T细胞疗法提供了一种特异性强，而毒副作用弱的靶标抗原。

试验信息（图片来源：ClinicalTrials.gov）

这款疗法与众不同之处在于，在表达靶向NY-ESO-1抗原的TCR同时，研究人员使用CRISPR技术敲除了T细胞原有的TCR和PD-1受体！抑制PD-1蛋白功能的免疫检查点抑制剂已经在治疗多种癌症方面获得了出色的疗效。研究人员希望，在去掉抑制TCR细胞疗法活性“刹车”的PD-1受体之后，能够进一步增强这款TCR疗法攻击癌症的能力。

经过改造的T细胞会在实验室培养几周以扩增。患者在接受短暂的化疗之后，会注入这些改造的T细胞。据悉，Stadtmauer团队将陆续在18名癌症患者身上进行试验，相关研究结果将通过医学会议报告或同行评审的出版物分享。

我们期待，Stadtmauer教授团队在后续试验过程中，能够展示出优秀的数据！为后来者提供宝贵的数据参考与试验经验！

参考资料：

https://www.the-scientist.com/news-opinion/two-patients-treated-with-crispred-cells-in-immunotherapy-trial-65744?utm_campaign=TS_DAILY%20NEWSLETTER_2019&utm_source=hs_email&utm_medium=email&utm_content=71839300&_hsenc=p2ANqtz-_SbUqwaVtHuuaeDDK2sSK537SqLn-1_R-OcehOc4A7NFZdhiSqofuvWBErVcx6822qkL4vZjMDdzV16BuKTLoCZff8zQ&_hsmi=71839300

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