Mesoblast同种异体间充质干细胞治疗呼吸机依赖性新冠肺炎患者生存率达83％丨医麦猛爆料

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2020年4月25日/医麦客新闻 eMedClub News/--总部位于澳大利亚墨尔本的Mesoblast Limited宣布，在一项针对COVID-19的中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的研究中，两次静脉输注该公司的实验性同种异体间充质干细胞Ryoncil（remestemcel-L）可存活83％ 。

Ryoncil目前正在接受FDA的优先审查，以治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主疾病（急性GVHD），也包括其他罕见疾病。

在该研究中，每12名患者中有9名（即75％）在10天内成功脱下了呼吸机，而83％的数字是指患者在前5天内就已经脱下了呼吸机。同时有7名患者已经出院。所有患者在接受remestemcel-L之前均已接受其他实验疗法。他们在紧急情况下通过了IND申请，计划在纽约西奈山医院通过研究性新药IND扩展访问协议进行治疗。

相比之下，Mesoblast指出，在纽约市一家大型转诊医院中，在呼吸机上的445例COVID-19患者中，只有38例（即9％）在接受同期标准护理时足以脱离呼吸机。在纽约市的第二家大型转诊医院中，依赖呼吸机的COVID-19患者中只有12％的生存率（320例中有38例）。这些很低的存活率与中国早期发表的研究一致，据报道，中国的COVID-19和中重度ARDS患者的死亡率超过80％。

这些重症患者的显著临床结果继续突显了remestemcel-L作为抗炎药在与高死亡率相关的细胞因子释放综合征（包括急性移植物抗宿主病和COVID-19 ARDS）中的潜在益处。

▲ 首席执行官兼董事总经理Silviu Itescu（图片来源：cdn.newsapi.com.au）

Mesoblast首席执行官Itescu说：“我们打算在COVID-19 ARDS患者中快速完成随机安慰剂对照的II / III期临床试验，以严格确认remestemcel-L可以改善这些危重患者的生存率。”

Mesoblast的技术专注于在多个组织中发现的专有的间充质谱系成体干细胞（MLC），它们在维持组织健康方面发挥着作用。它们是起源于血管周围的稀有细胞，可对与组织损伤有关的信号作出反应，并分泌促进组织修复和调节免疫反应的分子。

据信，Remestemcel-L通过下调促炎细胞因子并增加抗炎细胞因子的产生来抵消炎性条件下的炎性过程。在几项临床试验中，已对1,100多名患者进行了该疗法的安全性和有效性评估，其中包括成功的儿童类固醇难治性aGVHD的III期试验。对60例慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者进行的一项研究的事后分析表明，该疗法显着改善了具有与COVID-19 ARDS患者相同的炎症生物标志物的患者的呼吸功能。

该公司首席医疗官Fred Grossman表示：“迫切需要改善进展为ARDS且需要呼吸机的COVID-19患者的不良生存结果。我们已按照FDA的建议，在II / III期试验中进行了可靠的统计分析，以最大程度地评估remestemcel-L是否在中度/重度COVID-19 ARDS中提供生存获益。”

同种异体（现货）细胞药物领军企业

Mesoblast成立于2004年，在开发同种异体（现货）细胞药物方面处于世界领先地位。Mesoblast在墨尔本，纽约，新加坡和德克萨斯州设有据点，并在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市。

该公司利用其专有的细胞疗法技术平台建立了广泛的商业产品和后期产品候选产品组合，目前拥有两款商业化产品，以及三款处于III期临床的候选产品。该公司正在开发一系列来自其专有的间充质谱系细胞的再生产品，包括间充质前体细胞(MPCs)和间充质干细胞(MSCs)。

▲ 图片来源：mesoblast

2010年，Mesoblast自主研发的干细胞产品Mesenchymal Precursor Cell(MPC)获得澳大利亚的上市批准，这是一种自体MPC，用于受损组织的修复和再生；2013年，该公司因接盘赛诺菲放弃的美国Osiris公司干细胞药物Prochymal和Chondrogen而名声大振。Prochymal是异体骨髓来源的间充质干细胞，已获加拿大和新西兰批准用于治疗类固醇难治性的急性移植物抗宿主病(aGVHD)儿童患者。

Mesoblast作为异基因细胞药物的全球领先者，Mesoblast在研的治疗晚期心力衰竭(Revascor)、慢性下腰疼痛症(MPC-06-ID)的干细胞候选产品都已经进入了III期临床。

▲ Mesoblast研发管线（图片来源：mesoblast）

拥有的两款已商品化的产品已经在日本和欧洲商业化，并且已在欧洲和中国建立了某些第三阶段资产的商业合作伙伴关系。日本JCR制药公司获得Prochymal在日本的销售权，并于2014年以Temcell的产品名向日本厚生劳动省提出新药申报，2015年9月获得生产批文。2016年2月24日起，JCR制公司开始销售Temcell，定价为1袋86万日元(约人民币5万元)，一个疗程为每周输2袋，共4周8袋。值得注意的是，Temcell是第一个在日本获得完全监管批准的同种异体细胞产品。

2015年4月，美国生物技术巨头Celgene就与Mesoblast达成了一项战略合作，意在扩大干细胞和再生医疗领域的管线资产。据报道Mesoblast从Celgene获得了6000万美元投资。作为回报，Celgene获得了Mesoblast公司横跨急性移植物与宿主病（GVHD）、特定肿瘤学疾病、炎症性肠病、器官移植排斥反应的一系列干细胞项目的优先购买权，该笔干细胞合作当时备受业界关注。

2018年，国内上市公司天士力制药集团公告称，公司与Mesoblast签署《投资协议》、《产品开发商业化协议》等相关协议，天士力认购其2000万美元的普通股，并引进其两款分别处于FDA临床III期及Ⅱ期试验的干细胞产品。其中，Revascor(MPC-150-IM)用于治疗充血性心力衰竭，MPC-25-IC用于治疗急性心肌梗死。根据相关协议，天士力将有偿获得合作干细胞产品在中国(包括香港、澳门)的独家开发、生产及商业化权益。

2020年4月2日，Mesoblast公司宣布，FDA已接受其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将于今年9月30日前做出回复。

间充质谱系成体干细胞(MLCs)

Mesoblast专有的制造工艺可实现工业规模，基于间充质谱系细胞平台技术的冷冻，现成的细胞药物。Mesoblast专有的间充质谱系成体干细胞(MLCs)存在于多种组织中，它们在维持组织健康方面发挥着重要作用。MLCs是在血管周围发现的罕见细胞，可响应与组织损伤相关的信号；分泌促进组织修复和调节免疫反应的介质和生长因子。MLC技术平台能够开发基于不同细胞类型的广泛产品系列。临床前研究表明，MLCs对受损组织分泌的生物分子的生物活性包括血管功能和再生、组织修复和免疫调节。

▲ MLC的抗炎特性（图片来源：mesoblast）

基于MLC的产品具有两种不同的技术特性，可以用于“现成的”或同种异体的目的，这意味着来自一个捐赠者的细胞可以应用于治疗许多不相关的接受者。首先，Mesoblast开发了专有方法，可以大规模扩展专有MLC。

其次，与其他类别的干细胞或成熟细胞谱系不同，MLC具有免疫特权，因为它们不表达特定的细胞表面共刺激分子，可以防止免疫排斥。

参考出处：

https://www.biospace.com/article/mesoblast-ltd-s-stem-cell-therapy-shows-83-percent-survival-in-covid-19-patients/

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