AAV基因疗法初创公司获8050万美元A轮融资，常见慢性疾病或迎新策略丨医麦猛爆料

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

2020年5月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，初创公司Kriya Therapeutics宣布，该公司已在A轮融资中筹集了8050万美元，用以开发针对高度流行性严重疾病的基因疗法。

Kriya Therapeutics的共同创始人，董事长兼首席执行官Shankar Ramaswamy博士说：“我们期待利用本轮融资筹集的资金加快我们管线内疗法和平台技术的开发。我认为下一波基因疗法的浪潮将集中在如何将基因疗法提升到一个新的水平上。在早期先驱公司已经取得的巨大成功基础之上，现在正是建立下一代基因治疗公司的正确时机。”

该A轮融资由QVT，Dexcel Pharma，Foresite Capital，Bluebird Ventures，Narya Capital，Amplo，Paul Manning和Asia Alpha领投。

一流的领导团队

尽管Kriya公司成立时间很短，于2019年第四季度成立，但是其拥有一支行业领先的基因疗法开发和管理团队，其创始人和领导团队在成功的基因疗法和生物药的设计，开发和制造方面拥有丰富的经验，其中包括Spark Therapeutics，AveXis，Sangamo Therapeutics和其他公司的前高管。

▲ （从左至右）Ramaswamy博士，Jeffs博士，Fraser Wright博士，Rhodes博士（图片来源：kriyatherapeutics）

Kriya公司的联合创始人，董事长兼首席执行官Shankar Ramaswamy博士，是Roivant Sciences早期团队的前成员，Axovant Gene Therapies的首席业务官，以及另一位生物科技传奇Vivek Ramaswamy的兄弟。

Kriya公司的联合创始人兼副董事长Roger Jeffs博士，是United Therapeutics的前联合首席执行官，Sangamo Therapeutics前董事会成员。

Kriya公司的科学联合创始人兼首席科学顾问John Fraser Wright博士，是斯坦福大学权威和治疗医学中心儿科教授，Spark Therapeutics的联合创始人和前首席技术官。

Kriya公司的首席开发官Melissa Rhodes博士，是Altavant Sciences和Aerami Therapeutics的前首席开发官。

此外，值得一提的是，Kriya公司在成立之初就和领先的学术和研究机构建立了合作伙伴关系，包括巴塞罗那自治大学（UAB）和美国国立卫生研究院（NIH）。

专注于开发常见疾病的基因疗法

Kriya专注于开发针对影响数百万患者的疾病的基因疗法，将基因疗法的领域扩展到罕见的单基因疾病之外。Kriya旨在设计出合理的一次性基因疗法，在人体组织中持久表达治疗性蛋白质，以达到治疗疾病的目的。

Ramaswamy博士说：“近年来，针对罕见的单基因疾病的基因疗法获得了众多成功。我们看到了扩大该领域并将基因治疗应用于高度流行的严重疾病的巨大潜力。我们致力于使用算法工具，可扩展的基础结构，和专有技术来设计基因疗法，以优化治疗的有效性和持久性。”

同时，Ramaswamy博士也表示尽管Kriya的任务是利用基因疗法来治疗更多的流行疾病，但是并不打算承担任何生物学上的风险，这意味着Kriya将选择已有治疗性相关蛋白的疾病作为开发领域。

▲ Kriya公司的研发管线（图片来源：kriyatherapeutics）

目前，Kriya公司的产品线包括多种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，可用于治疗1型和2型糖尿病，严重肥胖症和其他适应症。

KT-A112是其开发的一款通过肌肉注射给药的基因疗法，它可以产生治疗1型和2型糖尿病患者所需胰岛素和葡萄糖激酶。

KT-A522是一款通过唾液腺注射给药的疗法，它能够产生一种胰高血糖素样肽1 （GLP-1）受体激动剂，用于治疗2型糖尿病和严重肥胖症患者。

KT-A832是一种通过胰腺内注射给药的疗法，它能够产生经修饰的胰岛素生长因子1（IGF-1），治疗1型糖尿病患者。

KT-A112是Kriya的第一个资产，其针对糖尿病的研究可以追溯到2009年Bosch对狗狗的研究。该研究用化学方法诱导小猎犬进入糖尿病状态，然后给他们注射一种腺相关病毒（AAV），该病毒携带能够产生胰岛素和和葡萄糖激酶的基因。2017年，长达八年的研究中两只狗狗功能恢复正常，“就像从来没患上过糖尿病一样”。

Ramaswamy博士表示，Kriya的目标是在2022年至少在一家诊所投入使用我们的候选产品。Ramaswamy博士说：“据我所知，这是基因疗法中存在的最长期的数据集之一，但我们仍然需要一些关键要素以将其转化为临床试验，这是Kriya真正需要考虑的地方——需要对病毒载体进行哪些其它的修饰、如何大规模生产病毒载体以及如何通过复杂的法规。”

本次募集所获得的现金将用来推进这三款AAV基因疗法的临床开发，同时，Ramaswamy博士在新闻稿中指出，本轮A轮融资筹集的资金，也将用于平台技术开发和GMP制造能力的发展。

病毒载体的GMP生产

资本市场如火如荼，研究者又当如何快速推进开发进程，国内领先的细胞和基因治疗CDMO企业宜明细胞，联合美国CDMO先行者Vigene Biosciences公司，从新药研发生产的关键环节出发，即慢病毒和AAV载体的GMP生产，为大家呈现中美两国监管体系下我们该如何开展中美两国IND申报工作。

两家公司均积累了丰富的大规模工艺开发经验，熟悉两国的法规要求，以期帮助众多研究者在新药开发过程中少走弯路，让这一鼓舞人心的疗法更早更好的服务于人类健康。

▼

▼

▼

• 讲师介绍

朴顺福  宜明细胞  生产总监

报告题目：GMP慢病毒规模化开发/生产经验分享

个人简介：韩国釜山国立大学药科大学药学博士，韩国国家BK21项目博士后，新加坡新星科技研究局分子和细胞生物学研究所博士后。朴顺福博士曾任职维真生物研发生产总监，带领技术团队完成3万单以上的质粒、病毒载体的开发生产工作。目前领导宜明细胞技术团队成功完成多单GMP质粒、慢病毒、AAV载体的开发、生产工作，在基因药物规模化生产领域积累了丰富的经验。

Jeffrey Hung, Ph.D 

Vigene Biosciences（America） CMO 

报告题目：GMP AAV规模化开发/生产经验分享

个人简介：北京大学学士，康奈尔大学基因学博士，加州大学伯克利分校MBA；Jeffrey曾在EXELIXIS公司任职研究员期间，发现药物的靶点及验证，申请了6项发明专利，在cell等著名期刊发表文章十余篇。先后在HARVARD BIOSCIENCE、INVITROGEN、SuperArray、QIAGEN、American Type Culture Collection、GenScript等世界著名生物公司先后担任高级营销总监及副总裁，带领营销团队实现销售收入高达200%的持续增长。

参考资料：

1.https://kriyatherapeutics.com/kriya-therapeutics-announces-80-million-series-a-financing/

2.https://kriyatherapeutics.com/

3.https://endpts.com/vivek-ramaswamys-brother-shankar-spins-out-on-his-own-launching-audacious-gene-therapy-play/

4.https://www.fiercebiotech.com/biotech/kriya-snags-80-5m-to-push-gene-therapy-beyond-rare-disease

5.https://www.biospace.com/article/kriya-therapeutics-to-focus-on-gene-therapy-with-80-5m-in-funding/

医麦客近期热门报道

点击“阅读原文”，获取重磅干货！