多款同种异体CAR-T步入临床阶段，国内玩家不落人后丨星耀研究院
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2020年6月22日/医麦客新闻 eMedClub News/--标准CAR-T疗法是从癌症患者身上提取血液，分离T细胞，对其进行专门的基因改造，然后注入患者体内。这是有效的，但耗时，昂贵，并由于病人的T细胞可能受到损害，其效力会发生变化。
国外同种异体CAR-T的几大开发商
Cellectis：“现货”CAR-T大佬
纵观全球，临床进展最快的通用CAR-T产品掌握在法国Cellectis公司手上，其开发了基于TALEN基因编辑技术开发的同种异体CAR-T技术平台。Cellectis正在开发四种通用CAR-T疗法，利用TALEN改造来源于健康供体的T细胞，其中UCART123、UCART22、UCARTCS1正处于临床试验阶段。
Allogene Therapeutics
CRISPR Therapeutics开发了三种基于CRISPR/Cas9基因编辑的同种异体CAR-T疗法，公司官网上显示均已进入临床试验。其中包括：用于治疗B细胞恶性肿瘤的CTX110；用于治疗多发性骨髓瘤的CTX120；用于表达CD70的血液系统恶性肿瘤(如某些淋巴瘤)和实体瘤(如RCC)的CTX130。
目前，Precision BioSciences在三个创新领域积极开发候选产品：同种异体CAR-T免疫疗法、体内基因校正和食品。Precision的同种异体CAR-T来源于健康捐赠者，并基于专有的ARCUS基因编辑平台进行编辑和改造，旨在克服传统自体CAR-T疗法的制造限制，针对更广泛的恶性肿瘤，并增加可能获益的患者数量。
目前，该公司拥有三款进入临床试验的同种异体的CAR-T候选产品：PBCAR0191（靶向CD19）、PBCAR20A（靶向CD20）、PBCAR269A（靶向BCMA）。
国内“现货”CAR-T的竞争格局
而在这样的背景下，国内也涌现了一批“现货”CAR-T玩家，例如亘喜生物、邦耀生物、北恒生物、隆耀生物、克睿基因等，它们有的专注于此，有的则自体、同种异体疗法两不误。
其中亘喜生物斩获国内首个同种异体CAR-T的临床批件。2020年4月3日，亘喜生物宣布：NMPA已批准了其GC007g供者来源的靶向CD19 CAR-T产品的临床试验申请（IND），用来治疗经异基因移植后复发的B淋巴细胞白血病（B-ALL）。 同时也是国内首个异体CD19 CAR-T细胞产品临床批件。
亘喜生物
总部位于苏州的亘喜生物成立于2017年，致力于解决细胞基因治疗行业面临的主要挑战，包括生产成本高、制造过程长、缺乏现成产品以及治疗效果持续时间短。
亘喜生物已经开发出FasT™ CAR技术和off-the-shelf CAR-T技术，其中FasT™ CAR技术能在一天生产出CAR-T细胞，而off-the-shelf CAR-T技术则是从健康的供者获得的T细胞制作成百上千个剂量的CAR-T细胞。目前，由这两个技术平台所开发的两款产品（GC027和GC007g）已经进入到了临床研究阶段。
2020年4月27日，亘喜生物在2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议上报告其通用型TruUCAR™ GC027产品的一项Ⅰ期临床试验数据，该首次人体试验旨在验证GC027治疗复发或难治(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的可行性。
结果表明：经单次输注GC027后，输注GC027在80％的患者中显示强大的CAR-T细胞增殖能力，并获得持续MRD-CR，并且无需使用其他生物制剂作为预处理疗法或与HSCT桥接疗法。GC027作为针对成人r/r T-ALL的首次人体的通用CAR-T疗法显示出出色的临床疗效和诱导的深度反应，且具有可接受的安全性。
隆耀生物
邦耀生物
邦耀生物依托在基因编辑、免疫学领域的强大技术实力和科研团队，现已成功构建通用型CAR-T的研发转化平台，并拥有两个1000m2独立的GMP中试基地，用于开展基因与细胞治疗的系列转化研究与生产。
事实上，早在2017年，邦耀生物就已经启动了通用型人源化CD19-CAR-T免疫细胞治疗的系列临床试验(NCT03229876)。此外，靶向BCMA的BCMA- UCART也已经进入了临床试验（NCT03752541）。
北恒生物
北恒生物是一家专注于通用型细胞治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，创始团队来自中国科学院、宾夕法尼亚大学、新加坡国立大学、伦敦政治经济学院等国内外知名学府。其研发团队师从全球首款免疫治疗产品Kymriah发明者-宾夕法尼亚大学Carl June教授。
目前该公司同种异体CAR-T产品CTA101正在进行针对弥漫性大B细胞淋巴瘤的临床试验（NCT04026100）。
公司拥有数项自主发明专利和免疫细胞制备核心技术，建有6800平GMP级细胞制备和研发转化中心；并在细胞改造及扩增、提升细胞治疗安全性及有效性、工业化生产质控等方面拥有领先技术并积累了丰富经验。目前，公司拥有数个在研细胞治疗产品，未来有望在肿瘤及免疫疾病的免疫细胞治疗领域取得突破。
2019年2月14日，南京北恒生物科技有限公司宣布完成约1亿元人民币A轮融资，本次融资由德诚资本独家完成。通过本轮融资，北恒生物与德诚资本达成深度合作，继续完善人才引进及GMP设施建设，同时推进通用型肿瘤免疫产品开发及临床转化。
克睿基因
自成立以来，克睿基因一直致力于将包括基因编辑在内的基因工程技术应用于细胞治疗领域，开发通用型细胞治疗药物。目前，克睿基因有多个正在进行临床前开发的通用型CAR-T（即UCAR-T）项目。
2019年4月，克睿基因新建成基因工程与细胞治疗研发中心，并正式投入使用。研发中心位于苏州工业园区，总建筑面积约3000平方米，其中包含细胞治疗生产车间和研发实验平台，用于制备通用型细胞治疗药物和相关生物原料，以及产品早期研发和质量控制体系建立。
森朗生物
森朗生物成立于2016年，是河北省第一家以CAR-T技术为核心的高科技生物企业。目前森朗拥有华北地区最大面积的CAR-T技术研究中心，可实现CAR-T技术研发、CAR-T产品标准化生产、肿瘤精准检测等系统功能，全面覆盖免疫治疗上下游产业链。
公司已成功建立了三大细胞生产技术平台：1）自体CAR-T/TCR-T细胞技术；2）通用型CAR-GDT细胞(uCAR-GDT)技术；3）基于造血干细胞体外扩增和基因修饰的CAR-HSPC-NK技术。
据悉，森朗生物的通用型CAR-γδT技术正处于临床前研究阶段。该技术有望使得本来只能用于一人使用的一份100ml外周血生产15份细胞产品，为至少10位患者提供治疗。这无疑大大降低了治疗成本，并且其即取即用的优势，不需肿瘤患者再等待2周左右的制备时间。
茂行生物
苏州茂行生物科技有限公司2017年12月成立于苏州工业园区，由基因编辑和免疫治疗领域技术专家与生物企业资深运营管理人士共同创立。
改公司目前重点开发靶向CD19、BCMA等靶点的同种异体CAR-T细胞产品。与国内多家知名三甲教学医院建立了临床研究合作，与湖北省人民医院共建了湖北省精准肿瘤医学研究中心，依托院内一个近千平米的临床研究实验室，为CAR-T产品的临床试验研究提供了保障。公司入选2018年苏州市“姑苏创新创业领军人才计划”。
2019年4月的BIO KOREA 2019国际年会上，公司CEO尚小云博士在年会论坛上发表了报告演讲，介绍了该团队利用上述基因编辑工具开发同种异体CAR-T细胞的最新进展。在大会上与同行交流过程中，尚小云博士还透露了茂行生物靶向CD19同种异体CAR-T产品将于2020年申报IND的计划。
桑尼赛尔生物
延安必康参股的西安桑尼赛尔生物医药有限公司(Sunnycell Therapeutics) 成立于2017年6月，是一家基于前沿基因编辑技术，驾驭人体免疫细胞治疗癌症的研发型公司，致力于通用CAR-T细胞治疗的研发与生产。
2018年5月，西北大学生命科学学院与桑尼赛尔签署协议，成立肿瘤免疫治疗联合研究中心。
中盛溯源生物
安徽中盛溯源生物科技有限公司(Nuwacell Ltd)由全球著名科学家、人类诱导多能干细胞(hiPSC)发明者之一俞君英博士领衔创建，是一家专注于hiPSC基础研究与临床转化的高科技企业，致力于为科研人员提供hiPSC领域专业的技术支持和科研服务。
此外，为了拓宽功能细胞的应用领域，解决更多生物医学难题，眼下，他们团队还在继续开发针对多种不同癌症抗原的特异性的CAR-T细胞产品，每种CAR-T细胞产品都将实现大规模标准化生产，并且质量可控，提前库存，大大降低成本。
以上就是小编给大家整理的部分国内“现货”CAR-T玩家，如有遗漏欢迎留言补充！还想了解更多CAR-T的发展与研究现况吗？医麦客有幸邀请到众多业内大咖，为大家分享CAR-T细胞的最新研究进展以及未来发展方向，感兴趣的小伙伴快快参与进来吧！干货满满哟~
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参考资料：
1.各公司官网
2.https://clinicaltrials.gov/ct2/home
★ Nature：靶向衰老细胞的CAR-T治疗，显示出积极的临床前数据丨医麦猛爆料