宜明细胞：一站式基因药物CDMO服务平台，加速基因新药研发进程

2020年6月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--2015年，基因药物在国内还处于刚刚起步的阶段，但凭借在生物医药领域深耕多年磨炼的洞察力，宜明细胞创始人李琦琛先生从国外的发展途径和成功经验看到了国内基因药物产业的前景与未来空间。

“FDA前局长Scott Gottlieb博士就曾提及，制约基因药物发展的一个瓶颈即基因载体大规模量产会受到一定的限制。”李琦琛先生告诉动脉网，“我们成立宜明细胞的初衷，就是将团队在国外基因药物的GMP生产体系和工艺体系，全部转移到国内并作深入开发，解决行业痛点，为我国基因药物行业的快速、合规发展保驾护航。”

▲ 宜明细胞创始人 李琦琛

宜明细胞即宜明（北京）细胞生物科技有限公司，是李琦琛先生参与创建的第二家生物技术企业。此前，他曾在2012年参与创建了知名基因载体研发制备企业维真生物（Vigene）；2015年，维真生物团队看到了基因药物发展的潜力，遂收购了美国一家知名的GMP载体代工公司，开始转入基因药物CDMO服务领域。

在收购美国GMP载体代工公司后不久，李琦琛团队决定在国内成立一家独立的CDMO公司即宜明细胞，单独运营中国的基因治疗药物代工业务，这也是看好了中国基因药物市场的未来潜力。宜明细胞主要由国际知名基因药物专家团队组建，可为企业提供一站式CRO/CDMO整体解决方案，业务覆盖到GMP级质粒、腺病毒、慢病毒、AAV、溶瘤病毒、CAR-T等临床级载体和细胞制剂的开发、制备，全面满足客户的早期药物研发、临床试验、大规模商业化生产的需求。

知名GMP专家汇集

建立宜明细胞工艺开发体系

作为一家向药企提供全维度产品服务的CRO公司，宜明细胞基因药物的生产工艺和产品质量、GMP合规性，决定了该公司最终的市场认可度，而CRO团队的组成又是药企判断其技术可靠性的指标之一。

宜明细胞的技术总裁孙秀莲女士是加拿大不列颠哥伦比亚大学医学院博士及博士后，2007年回国后担任山东大学齐鲁医院教授兼博士生导师，并且是国内首届泰山学者特聘专家。2012年，Vigene成立之初，孙秀莲博士即作为技术负责人，开始基因相关试剂的研发生产，在GMP生产中积累了丰富的经验；2015年，孙秀莲博士带领宜明细胞建立了基因药物工业化生产体系。

▲ 技术总裁 孙秀莲教授；质量总裁 刘双生先生

宜明细胞的质量总裁刘双生先生是医药工程高级工程师，有着30多年医药领域工作经验，曾在国内外知名药企从事过疫苗管线、抗体管线的建设、管理和生产。此外，他还是NMPA的高研院客座教授、中国医药教育协会制药技术专业委员会常务委员，长期从事全国范围内GMP法规体系的培训考核。

▲ 研发总监 仲明博士；生产总监 朴顺福博士

在研发和生产上，宜明细胞也有美国Vigene团队的资深科学家作为技术顾问，以及由加州大学霍华德休斯医学研究院博士后仲明博士担任研发总监，韩国釜山国立大学药学博士、新加坡新星科技研究局分子和细胞生物学研究所博士后朴顺福担任生产总监。

“全球范围内，我们是为数不多的最早且专注做病毒载体的团队之一。在北美我们是从2001年就开始介入病毒载体领域，在国内我们是从2012年介入病毒载体商业化，从最早的质粒做到后来的慢病毒、腺病毒直到近年的CAR-T、AAV，从科研载体做到工业载体，我们见证了、推动了整个病毒载体行业的发展。”

“工业化质粒，我们现在可以做到800毫克/升，纯化得率可做到50%，达到了业内领先水平。”

宜明细胞团队在病毒载体领域近20年的研发、制备、质检经历，超过30000例科研载体、工业载体的制备经验，以及2014年全球首家进行AAV大规模商业化生产的技术沉淀，保证了公司的产品技术指标，位列全球第一梯队，并得到了客户的高度认可。

从早期开发基因药物

到完善建设体系承接CDMO订单

2015年，刚成立的宜明细胞开始了基因药物相关GMP体系的建设和工艺的深入开发，而当时国内的基因药物研发商凤毛麟角，基因药物更是还未被纳入药物监管体系。

经过持续两年的发展，宜明细胞在2017年初步完成了基因药物CDMO业务所需体系的建设和制备工艺的完善，同年与国内知名三甲医院合作，为临床项目提供从载体构建、病毒载体制备到CAR-T制备服务。李琦琛先生透露，根据目前完成的20例预临床数据显示，整体缓解率达到了75%，几乎未出现细胞因子风暴，取得非常理想的临床效果。

2018年，宜明细胞开始设计、建设自己的基因药物生产车间，同时与国内知名医院开展关于新生儿原发性免疫缺陷（PID）基因治疗的研究，目前已经完成了动物实验、伦理审查，正在等待NMPA预临床的备案。

2019年9月，宜明细胞首个制备基地正式启用，目前已经完成了数个基因药物订单，且已正式交付，其中一个基因药物即将申报一期临床。李琦琛先生也表示，今年公司已经承接了数个新订单，业务基本已经覆盖了基因药物的整个研发流程，包括从最初的帮助客户构建载体、构建菌种库、开发产品工艺，生产临床级质粒/慢病毒/AAV载体、进行稳定性研究到申报资料撰写服务等。

值得一提的是，宜明细胞自主研发了一套独特的包装系统，可以根据客户的需求，采用悬浮和贴壁两种不同的工艺进行病毒的包装。目前，宜明细胞关于AAV的悬浮培养已经可以做到从5升做到200升不等的规模，并即将进一步进行500升的工艺开发。而在慢病毒方面，单批次临床级病毒产能可达到1E12IU，可以满足CAR-T药物临床试验样品的需求。

让专业的人做专业的事

高效率需求催生百亿CDMO市场

根据相关行业数据调研显示，2026年，全球病毒载体的CDMO市场预计将达到249.38亿美元，其中亚太地区将成为增长最快的市场，预计年复合增长率将达到25.4%。

“国内基因药物在2018年才纳入药物监管体系，那时代工市场仅有几亿人民币大小，从2019年开始这个市场才开始‘活’起来。”李琦琛预测，“参考全球市场的调研数据，我们合理预估，到了2025年，中国病毒载体和质粒DNA的制造市场至少达到100亿人民币左右。而我们宜明细胞通过这几年快速发展，预计未来三年可达到数亿元人民币左右的订单量。”

“选择CDMO是追求高效率与高性价比，让专业的人做专业的事。”李琦琛表示，“基因药物不同于小分子药物或大分子药物，作为“活的细胞”，它更加复杂且至今无法大规模自动化生产，需要的人员配备和硬件设施、GMP体系都是不小的前期投入，对于一些初创企业而言，选择CDMO反而是更加高效率和高性价比的选择。”

目前，宜明细胞已经与国内外知名医疗机构和科研院所展开了科研或临床上的合作。公司也在去年完成了数千万元人民币的的天使轮融资，近期已经启动了新一轮的pre-A轮融资。

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