又一家公司因CMC影响临床申报，国内溶瘤病毒申报过程回顾及法规政策解读丨医麦猛爆料

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2020年10月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--众所周知，CMC（生产工艺、杂质研究、质量研究及稳定性研究）渗透在药物研发和上市的多个环节，是影响药品临床/上市的一大关键因素，各监管机构对于CMC的把控是十分严格的，尤其是细胞与基因治疗领域。

近日，外媒又传来Voyager公司的亨廷顿舞蹈症项目VY-HTT01的临床试验因CMC被FDA搁置，该消息传来后，Voyager公司的市值在周一开盘后下跌12％。

▲CMC渗透在药物研发和上市的多个环节（图片来源：生息资讯）

事实上，CMC并不是第一次影响了药品的研发上市进度，其中今年最著名的还是BMS/蓝鸟生物的BCMA CAR-T候选产品bb2121的生物制品许可申请（BLA）被FDA拒绝了，原因是对CMC部分的担忧。

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最近一次因为CMC而导致BLA被拒绝的还是Y-mAbs的Omburtamab，FDA没有要求提供其他非临床数据。Omburtamab由一种针对B7-H3抗原的小鼠IgG1抗体和碘-131组成，用于治疗小儿中枢神经系统/闭锁转移瘤（CNS/LM），这是神经母细胞瘤的一种罕见且通常是致命的并发症。

2020年4月，FDA批准了Immunomedics靶向Trop2的ADC药物Trodelvy（曾用名IMMU-132）用于转移三阴性乳腺癌（TNBC）的三线以后治疗。然而，Trodelvy也曾因CMC生产问题被FDA拒绝，令IMMU市值损失10亿。Trodelvy也是Immunomedics成立37年来首款获批上市药物，大起大落后的今天，成功上市的Trodelvy为三阴性乳腺癌患者提供了新的选择。

中国申报：CMC更关键

对比与美国，中国的申报中，CMC则是更为关键的一环。

在国内的生物创新药开发商中，越来越多的倾向于中美/多国申报，旨在节省成本的同时开拓国际市场。这一发展趋势也是由于，中美申报可以共用同一套项目研究和申报资料。

但是其中侧重点会有所不同，在国内，CMC要求较为详细，并且要求所有材料在I期临床前提交，并在4个月内一次性补齐所有材料。而美国允许CMC资料随着研究计划的开展、研究范围的扩大以及可获得信息量的增加而逐步提交。

与此同时，中国政府也出台了相当多的政策促进了基因和细胞治疗的扩张：2020年《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》；2019年《GMP附录-细胞治疗产品（征求意见稿）》等，都显示出国家对基因和细胞治疗的重视和关注，这些指南和法规推动了探索相关产品的生产监管标准和规范的需求，从而更好地引导行业发展。

即使国内政策和发展趋势一片大好，但是国家药监局的临床批件依旧不好拿。这要求了药企对相关产品在临床前研究以及IND环节法规要求的了解，又要按照药品的质量体系进行监管要求。

为此，本期医麦课堂邀请了颇尔深圳市亦诺微医药科技有限公司首席研发官倪东耀老师和颇尔高级科学事务经理赵飞做客，与我们探讨法规性文件、临床前研究及IND环节的法规要求、按照药品的质量体系进行监管的要求以及相关产品在临床研究与转化应用环节的法规要求。

干货满满，不容错过！

今晚20：00-21：00，颇尔公司将举办“颇尔系列在线研讨会：聚焦基因及细胞治疗”在线研讨会，将邀请溶瘤病毒国内领先企业的首席研发管和颇尔公司的技术专家，与大家分享大规模基因载体/病毒生产制造方面的挑战和机遇，以及相关的解决方案。

倪东耀

倪东耀 M.D.

深圳市亦诺微医药科技有限公司 首席研发官

上海第二医科大学临床医学系（现上海交通大学医学院）毕业后从事外科专业六年。2000年赴美，先后在普林斯顿大学和芝加哥大学从事免疫学的科研和管理工作。期间在JEM和PNAS参与发表了数篇文献，同时也参与了包括Gilead公司在美国进行的数个临床研究。

2015年回国参与了深圳市亦诺微医药科技有限公司的创建，主要是负责公司疱疹溶瘤病毒的临床前和临床研发。2015年作为团队领头人获得深圳市孔雀团队的资助，并获得深圳市海外高层次B类人才的称号。目前是深圳罗兹曼国际转化医学研究院的副院长，深圳市亦诺微医药科技有限公司的首席研发官。

赵飞

赵飞

Pall生命科学 高级科学事务经理

赵飞先生自2010年加入颇尔公司，现任Pall中国区高级科学事务经理，主要负责中国地区制药领域相关的法规事务管理工作。曾参与撰写并出版多部专业著作及NMPA相关部门组织的技术和法规文件的编纂工作。曾应邀担任讲师参与国家局GMP检查员的培训工作，以及对上海、浙江、辽宁、安徽等多地省/市级药监局的GMP认证检查员的培训工作。

参考资料：

1.https://endpts.com/voyager-shares-take-a-hit-as-fda-slaps-a-hold-on-the-ind-for-huntingtons-gene-therapy-their-2-play-in-the-pipeline/

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