在体改造CAR-T细胞大幅降低成本！新贵生物技术公司完成5300万美元A轮融资丨医麦黑科技

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2020年11月21日/医麦客新闻 eMedClub News/--CAR-T细胞的制备流程中，第一步是通过单采术获得T细胞，然后在体外改造T细胞，最后一步是将改造完成的T细胞输注回患者体内。

最近，一家新贵生物技术公司Umoja Biopharma打破了这个常规操作，试图在体内完成对T细胞的改造，并且最近完成了5300万美元的A轮融资以推进该技术的发展。

体内CAR-T细胞疗法的过程涉及了Umoja公司的三个核心技术平台：VivoVec递送平台，RACR/CAR有效载荷架构和TumorTag平台。

▲ 体内CAR-T实现机制（图片来源：Umoja）

首先，利用VivoVec递送平台将一种药物制剂注射到患者体内，这种药物制剂能够将患者体内的淋巴细胞直接改造/转换为CAR-T细胞（VivoCAR T），然后让其在体内扩增两周；

然后，将TumorTag分子输注给患者，TumorTag分子能够与肿瘤细胞结合，阻断其能够躲避免疫系统的信号通路，并表达能够被VivoCAR T识别的靶标；

最后的结果就是，VivoCAR T识别被TumorTag分子结合的肿瘤细胞，并对这些肿瘤细胞进行杀伤。

值得注意的是，RACR/CAR控制系统能够控制VivoCAR T细胞的活性，这就使得临床医生能够随时中止VivoCAR T对肿瘤杀伤的过程，利用FDA批准的药物（例如雷帕霉素）。

Umoja公司的联合创始人兼首席执行官Andy Scharenberg对此形容为：“我们将提供一种药物，使您体内产生抗肿瘤细胞的军队，然后我们发送信息，指挥它们杀死肿瘤。”

▲ 体内CAR-T疗法示意图（图片来源：Umoja）

Andy Scharenberg表示：“Umoja已经在递送技术的目标上取得了重大进展，这些技术有望解决当前工程化免疫治疗的局限性。”

从Umoja公司目前披露的消息来看，这种体内CAR-T疗法具有许多优势。VivoCAR T细胞疗法省略了T细胞在体外的改造，缩减生产环节，直接大幅度降低成本，避免了传统CAR-T细胞其他的一些障碍，例如患者T细胞质量问题、CAR-T细胞产品的高度可变性、细胞产品制备耗时较长。

并且在安全性方面也得到了保证，利用RACR/CAR控制系统，能够在患者出现毒副作用时，及时对VivoCAR T细胞进行控制；同时无需对患者进行预处理。

此外，这种依靠外源分子（TumorTag平台）提供靶标的CAR-T细胞疗法具有潜力成为“通用”CAR-T疗法。根据该公司官网信息，TumorTag分子能够识别不同的抗原。

根据新闻稿，Umoja公司目前的目标是血液瘤和儿童骨肉瘤。Umoja预计将在明年下半年在西雅图儿童医院的儿童骨肉瘤患者中开展临床试验。

Umoja Biopharma总部位于美国西雅图，是一家临床前阶段生物技术公司，致力于开发体内免疫疗法一体化平台，近日宣布完成由MPM Capital和美国启明创投牵头的5300万美元A轮融资。本轮融资将推进该公司技术平台的开发和建设。

参考资料：

1.https://www.vcaonline.com/news/news.asp?ID=2020111805#.X7X5HGgzaUk

2.https://www.umoja-biopharma.com/platforms/

3.https://www.fiercebiotech.com/biotech/umoja-banks-53m-to-develop-integrated-tumor-immunotherapies

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