利用人工智能的力量快速设计寡核苷酸药物，BioMarin与AI新贵公司达成合作丨医麦猛爆料

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2020年11月19日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，BioMarin公司与Deep Genomics达成了一项临床前合作，双方将使用Deep公司的人工智能药物发现平台（AI Workbench）来发现四种罕见病适应症的寡核苷酸候选药物。

这是在几年前，BioMarin在杜兴氏肌营养不良症（DMD）的寡核苷酸药物drisapersen经历失败后，采用了人工智能（AI）技术再一次踏足寡核苷酸疗法领域。

事实上，BioMarin此前在看重在基因治疗领域的发展，但该公司的血友病基因治疗计划被FDA拒绝了，同时在日前也主动撤回了在EMA的上市申请，这使得BioMarin公司开始试图寻找其他的突破。而Deep Genomics足够快的计划实现速度给了BioMarin公司新的希望。

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根据新闻稿，Deep Genomics将获得未公开的预付款，并且有资格获得开发里程碑付款，具体财务条款未披露。BioMarin将获得独家权利，以选择Deep Genomics开发的程序进行开发和商业化。

协议条款显示，Deep Genomics将使用其AI Workbench来识别和验证目标靶点和潜在的候选产品，AI Workbench可以快速发现探索新型的靶向机制和候选药物，结合深度学习、自动化、先进的生物医学知识以及大量的体内和体外数据，以准确识别可靶向的分子机制并指导寡核苷酸疗法的发现和开发。BioMarin将负责推进其临床前和临床开发。

值得一提的是，令成立于2014年的Deep Genomics名声鹊起的原因是，Deep Genomics的技术平台能够在18个月内，从确定目标到完成候选产品。2020年1月，Deep Genomics宣布完成了4000万美元的B轮融资。

Deep Genomics创始人兼首席执行官Brendan Frey博士表示：“我们希望在12个月内找到合作计划中一半的主要候选产品。这速度很快，意味着我们可以在1-2年内看到成功的道路，而不像其他合作案中需要的5年。”

BioMarin首席科学战略官兼高级副总裁Lon Cardon表示，“我们很高兴与AI药物发现开发寡核苷酸药物的领导者Deep Genomics合作，并利用他们的AI Workbench来解锁罕见病新药靶点的可能性。我们相信，结合Deep Genomics在人工智能中探索创新性新药靶点的经验，再加上我们在为罕见病患者开发转化药物方面的可靠基础，BioMarin将加速推动创新疗法领域的不断发展。”

人工智能推动生物医药发展

随着时代的进步，科技的力量逐渐渗入到人类生活的方方面面，人工智能（AI）在越来越多的领域显示出强大的潜力，例如生物医药。

2018年，美国FDA提出，医疗保健系统正寻找更有效的方式，使用电子工具（electronic tools）在患者日常护理中收集并使用医疗相关的大量数据，推进医疗保健工作。

事实上，早在2017年美国FDA便与CancerLinQ LLC达成一项长期合作伙伴关系，以探讨新兴和新批准疗法在真实世界中使用，包括最佳治疗顺序，非癌症健康问题对治疗耐受性和癌症结局的影响，免疫疗法和单药的组合等。CancerLinQ LLC是美国临床肿瘤学会（ASCO）的全资非营利子公司，专注于癌症患者医学信息的真实世界大数据计划。

▲ 图片来源：ASCO

2018年，美国FDA更是与CancerLinQ LLC、Concerto HealthAI和Tempus等公司达成合作，以了解免疫检查点抑制剂的实际用途、耐受性和有效性。这些公司对真实世界患者接受免疫检查点抑制剂的数据进行分析，并将结果提交给美国FDA。

前美国FDA局长Scott Gottlieb表示：在上市前阶段，FDA通过前哨系统，使用真实世界数据（real-world data，RWD）和真实世界证据（real-world evidence，RWE）监测和评估药品和生物制品的安全性。

2019年3月，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）与AI科技公司Concerto HealthAI达成了一项为期数年的合作，双方将共同致力于使用来自真实世界的肿瘤数据和先进AI技术，通过新模式下的医疗经济和临床进步来加速新药的发现和研发。

2019年4月，辉瑞（Pfizer）紧随其后，与Concerto HealthAI签署合作协议。基于Concerto的eurekaHealth平台、人工智能模型和现实世界临床电子医疗记录（EMR），Concerto HealthAI将与辉瑞在精准肿瘤学领域开展合作。双方将使用来自美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）CancerLinQ计划的临床案例，以及美国各地其他机构的临床医疗数据开展研究。

结语

在生物制药领域，借助人工智能的力量，从繁杂的、琐碎的工作中解放大量科学家，创造出更多机器不能代替的新发现新进展，无疑是十分美好的前景。事实上，在部分细分领域中，已经有不少公司/机构享受到了这种科技进步的红利。

这也要求了生物技术和电子科技、数学统计学等学科之间进行跨学科合作，迸发出更精彩的火花。这体现了时代的进步的发展趋势，也是多学科联合发展的未来！

参考资料：

1.https://www.deepgenomics.com/news/biomarin-and-deep-genomics-collaborate-advancing-programs-identified-using-artificial-intelligence/

2.https://endpts.com/biomarin-taps-ai-upstart-deep-genomics-for-discovery-pact-praxis-says-it-has-a-path-to-lifting-clinical-hold/

3.https://www.biospace.com/article/ai-on-the-move-deep-genomics-and-biomarin-and-intervenn/

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