新型非病毒基因疗法获FDA授予快速通道资格，即将启动治疗膀胱癌的1/2期临床试验丨医麦猛爆料

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2020年12月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年12月3日，生物技术公司enGene宣布，FDA授予了该公司第一个临床阶段候选产品——非病毒基因疗法EG-70快速通道资格，用于治疗卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。

快速通道程序旨在促进用于治疗严重或危及生命的重大疾病、且具有解决未满足临床需求潜力药物的开发和加速审评。获得快速通道资格的在研药物即有资格获得加速批准及滚动审查。而且，快速通道资格允许研发企业能更密切地与FDA进行沟通。

“快速通道资格强调了对BCG无应答的NMIBC患者迫切需要新的和有效的治疗方法，”enGene首席执行官Jason Hanson说，“我们很高兴FDA认可我们的EG-70项目获得这一资格，我们期待在整个临床开发过程中与FDA密切合作，尽快为患者带来这一创新治疗。”

值得一提的是，上个月（2020年11月2日），FDA批准了EG-70的IND申请。enGene计划在2021年年初在BCG无应答的NMIBC患者中开展多中心的1/2期研究，包括一项旨在评估EG-70安全性和耐受性的开放性剂量递增1期研究，和一项旨在评估EG-70疗效和安全性的2期研究。

enGene首席科学官Jose Lora表示：“我们的临床前数据表明，EG-70有可能在癌症患者中产生有意义且持久的疗效。EG-70将我们的技术带给了卡介苗无应答的NMIBC患者，这是治疗选择非常有限的人群。我们相信EG-70能够为这些患者带来改变。”

EG-70是一种膀胱内给药的双免疫调节剂，是基于enGene专有的DDX平台开发的非病毒基因疗法。

DDX递送平台解锁粘膜组织基因疗法

▲ 图片来源：enGene官网

➤ 粘膜组织

膀胱、肺、肠道等黏膜组织暴露于外部环境，这使得这些组织成为基因治疗等突破性治疗有吸引力的靶标。虽然基因治疗会彻底改变了医学的许多领域，但患有粘膜组织疾病的患者无法通过这一治疗方法得到治愈。enGene旨在利用新型基因治疗解决这些未满足的医疗需求。

➤ 基因疗法

enGene专利的非病毒基因疗法通过直接给药至病灶部位。一旦进入病灶部位，我们的纳米颗粒能够将核酸药物递送到粘膜上皮细胞中。递送的基因治疗药物可以编码蛋白质、肽、抗体，甚至是小干扰RNA（siRNA）或微小RNAs。

➤DDX——递送基因治疗药物至粘膜组织的载体

双重衍生化壳聚糖（DDX）是递送基因治疗药物至粘膜组织的专有载体，也是enGene纳米颗粒制剂的基础。enGene开发的DDX能够穿透粘液屏障，并能够以重复给药、生物相容和可扩展的方式将基因递送至粘膜上皮细胞。

➤ DDX纳米颗粒——非全身给药，无血液暴露

enGene通过将DDX偶联到核酸载体（如质粒DNA）上，配制成纳米颗粒制剂，直接作用于靶组织。通过这种方式，能使用基因治疗精准靶向目标部位，并降低全身毒性的风险。

➤ 质粒——非病毒、大容量、高灵活性

质粒能够在必要时为我们提供递送大体积基因或多基因的空间。质粒也适用分子生物学工具，这样就可以对这一疗法进行改造，使其成为可供选择的核酸来源。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/engene-receives-fast-track-designation-for-eg-70-for-the-treatment-of-non-muscle-invasive-bladder-cancer/

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/engene-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-eg-70-an-intravesical-dual-immune-modulator-for-the-treatment-of-non-muscle-invasive-bladder-cancer-301165049.html

3.https://www.engene.com/engene-science

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