杨森收购治疗黄斑变性的基因疗法，强势入局基因治疗领域丨医麦猛爆料

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2020年12月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年12月2日，强生旗下杨森宣布，与Hemera Biosciences达成了一项收购协议，杨森购买了Hemera旗下的基因疗法HMR59的权益，本项条款涉及的具体财务细节尚未公布。

HMR59疗法是一款以AAV为载体、单次给药的、玻璃体腔注射的、递送可溶性CD59基因（sCD59）的基因疗法，通过使视网膜细胞表达可溶性CD59，从而保持地理萎缩患者的视力。地理萎缩是年龄相关的黄斑变性（AMD）的晚期严重类型。

杨森心血管与代谢治疗全球负责人James F. List表示：“地理萎缩是AMD的毁灭性形式，会影响其完成日常任务的能力。我们采用这种新颖的单次给药基因疗法的目的是，利用我们在视力保健方面的开发专长，通过尽早干预，阻止失明的发展，帮助改善患者的预后。”

年龄相关性黄斑变性

在眼科疾病中，年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种影响范围较大的疾病，常见于50岁以上的人群，是导致视力下降和不可逆视力丧失的主要原因，同时也是发达国家中导致老年人失明的最常见原因。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是由于黄斑区结构的衰老性改变，从而引起的视力下降和不可逆视力丧失。黄斑位于视网膜中心、发挥视力功能的重要部位，识别形状、大小、颜色等大多数光学信号，若其出现异常，就会引起中心视力低下。

AMD在临床上主要分为两大类：干性AMD和湿性AMD。干性AMD约占所有AMD的80-90%，以脉络膜下玻璃膜疣沉积和地理状萎缩形成为主要特点；湿性AMD约占10%-20%，以脉络膜新生血管为突出特征，可由干性AMD发展而来，症状更为严重，有出血、渗出、水肿等症状，是导致失盲的主要原因之一。

▲ 图片来源：amuseum.cdstm.cn

AMD患者通常具有低水平的CD59，CD59是一种保护视网膜免受人体天然补体免疫反应所损害的蛋白质。在地理萎缩的患者中，补体过度反应会破坏黄斑区的细胞，从而导致失明。

HMR59基因疗法可提高视网膜细胞制造可溶性CD59的能力。这有助于防止视网膜的损害，保护视力。HMR59疗法目前处于I期临床试验中，正在以长期随访的形式对湿性AMD患者进行I期临床的第二阶段评估。

基因疗法治疗眼部疾病

眼科疾病一直是进军基因疗法一个不错的切入口，Spark的Luxturna于2017年被12月FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(Johnson & Johnson)以及罗氏等大型药企的关注。

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今年7月，Biogen与哈佛大学的马萨诸塞州眼耳医院签署了一项许可协议，以开发针对PRPF31基因突变引起的遗传性视网膜变性的治疗方法，PRPF31基因突变是常染色体显性遗传性视网膜色素变性最常见的原因。Eric A. Pierce领导的哈佛大学眼科基因组学研究所的早期工作表明，AAV介导的PRPF31基因增强疗法可以恢复PRPF31突变RPE细胞的正常功能。

另外，Allergan也在研究一种常染色体显性遗传性视网膜色素变性的疗法，2016年，该公司以6000万美元收购RetroSense Therapeutics获得了该研发管线。与此同时，Iveric Bio正在开发Zimura用于治疗地理萎缩。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/janssen-pharma-buys-rights-to-hemera-s-macular-degeneration-gene-therapy/

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/janssen-buys-up-eye-disorder-gene-therapy-asset-from-hemera-biosciences

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