异体CD7 CAR-T 7天达到缓解，12岁肿瘤患儿重获新生丨医麦猛爆料

2020年12月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--难治/复发T淋巴母细胞白血病由于病程进展快、预后差，患者往往面临无药可用的困境。近日，苏州大学附属儿童医院血液科胡绍燕教授和卢俊教授领导的CD7-CAR-T细胞治疗难治复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）的临床试验取得了新的突破，成功使一名T系白血病患儿的脑脊液肿瘤细胞完全消失、骨髓微小残留病灶转阴。

该患儿（12岁）于2019年7月被诊断为T细胞性非霍奇金淋巴瘤（IV期），伴SIL-TAL1融合基因阳性，高危组。历经Hyper-CVAD A和Hyper-CVAD B等多次化疗后，2019年11月在外院分别接受了来自其父亲的外周干细胞和骨髓干细胞的两次单倍体造血干细胞移植治疗。然而不幸的是，半年后该患儿疾病复发，并在脑脊液中检测到肿瘤细胞，提示中枢神经系统白血病。

胡绍燕教授和卢俊教授决定采用博生吉医药科技（苏州）有限公司开发的新型CD7-CAR-T细胞技术，对该患儿输注供者（来自患儿父亲）CD7-CAR-T细胞。由于该患儿属于高危型T-ALL患者，并伴有中枢神经系统白血病，而CAR-T细胞又来自其父亲的T细胞，因此患儿可能出现的严重副作用、以及疗效能否达预期，都存在诸多不确定性。

但是超乎大家预期的是，CD7-CAR-T细胞回输后，患儿并未发生严重的CRS和神经毒性副反应，除了回输后第二天出现反复发烧（最高达到39度），对症治疗后即回复正常，患儿未接受任何针对CRS的干预治疗（包括托珠单抗或者激素治疗）。

更加令人惊喜的是，患儿于回输后第7天进行了疗效评估，脑脊液肿瘤细胞完全消失、骨髓MRD显示阴性、SIL-TAL1融合基因定量为零。对患儿外周血的分析显示，CD7-CAR-T细胞在回输后第5天即出现了明显的扩增，展现出优良的药物动力学特性。对细胞因子的检测则发现多个关键细胞因子水平处于较低水平，这与该CD7-CAR-T产品优良的特性有关，并部分解释了患儿未出现严重CRS的原因。

卢俊教授介绍说：“该名患儿病情高危，为了避免出现严重的并发症，苏大附儿院血液科医护团队严密监测患儿病情，严阵以待。结果在细胞回输后第7天就传来好消息，患儿脑脊液肿瘤细胞完全消失、骨髓微小残留病灶转阴，且并未产生严重毒副作用。目前，该患儿已经康复出院。这是苏大附儿院首例CD7-CAR-T病例，不仅验证了这一新型疗法在治疗T淋巴母细胞白血病方面具有巨大的应用前景，也初步证实了供者来源的细胞治疗是可行的发展方向。”

博生吉医药开发的CD7-CAR-T细胞产品，在郑州大学第一附属医院张明智教授领导的临床试验中已经取得了优异的临床疗效。这次在苏州大学附属儿童医院开展的临床试验，则不仅进一步验证了这一新型疗法在治疗临床上面临巨大挑战的T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤上面具有巨大的应用前景，而且还创造了多个重大的进展：患者7天就获得分子水平完全缓解；虽然患者脑脊液发现肿瘤细胞，但是CD7-CAR-T细胞治疗并未导致神经毒性；该临床试验也初步证实了供者来源的CD7-CAR-T细胞治疗是一个可行的发展方向。

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