在过去的一年，医麦客·峰客访谈栏目通过专业媒体，产研融合的视角与行业100多位意见领袖一起见证了生物医药产业快速成长的历程，在后疫情时代，中国医药产业将发生质的变化。我们正在从仿制药大国逐渐过渡到创新药大国，越来越多的创新技术将在这个黄金时代周期内被推进向前。
其中细胞与基因治疗已成为全球生物技术领域竞争最为激烈的新兴领域之一，经过数十年的科学研究，在临床需求激增、技术快速进步，以及资本、政策等因素的驱动下，这个领域的产业发展势头迅猛，临床研究如火如茶，已经逐渐进入临床研究和商业化应用的关键阶段，市场规模高速增长。
在2021新年伊始，医麦客作为目前国内拥有生物创新药垂直用户基数和质量最具竞争力的平台，与 科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技 联合举办了 "乘峰破浪，意飞冲天 2020-2021峰客访谈意见领袖年会-细胞与基因治疗主题沙龙” 特别活动，来自国内一线细胞与基因治疗企业的70多位意见领袖参与本次沙龙的交流，大家对目前行业面临的创新趋势和产业发展的话题展开热烈的讨论，影响力空前。
这次活动的时间点非常好，我们刚刚结束了2020年，迎来了2021年。2020年确实是很不平凡的一年，但是在这个环境下，大家也知道， 我们按照药品监管道路进行申报的细胞治疗越来越多， 成功的案例也越来越多。去年有12个IND临床批件，据我所知现在IND申报的通过率也非常高。 2021年应该也是中国细胞治疗真正的元年 ，因为我相信今年应该有细胞治疗产品被批准上市， 这对我们整个行业应该也是一个重要里程碑。走到2021年，中国细胞治疗行业的优势在于： 第一，中国现在已经有足够的凝聚力， 有足够的力量来推动这个行业的发展， 也包括各个公司的发展。我也相信细胞治疗技术也越来越跟国际接轨。以中国的现在的这种执行力和各方面的优势(尤其是资本的支持)，我想我们每个公司如果决心要去做创新，应该说是天时、 地利、人和。 第二，中国细胞和基因治疗监管政策越来越明晰， 所以大家应该放心， 随着前面几个产品走通以后，大家会越来越清楚监管的要求是什么，我觉得这对行业的发展也是很重要的。 最后，国内有了一些商业化产品以后，可能每个企业就要想着下面怎么来商业化产品，眼前看到的可能是IND或者NDA， 可能最终还是要想我做的这个产品怎么运用到患者身上， 怎么获得商业上的成功。
苏州拓创生物CEO Mann Fung 带来了第一个主题报告，题为“现代生物医学创新对生物制药业的机遇与挑战” 。冯博士此前也曾接受医麦客《峰客访谈》的 采访 ，他在本次分享环节首先分析了工业创新趋势和展望，并且站在整个生物医药行业的角度，分析了现代生物医药创新，包括免疫检查点抑制剂、双特异性抗体、细胞治疗、溶瘤病毒和癌症疫苗等。他说，许多一流的新生物医学技术将彻底改变医学，成为解决未满足的医疗需求的新选择，尤其是神经科学和罕见疾病，在某些情况下有可能治愈（例如基因疗法，干细胞等）。其他机遇包括，新的联合疗法或器械-药物间期疗法的选择；早期诊断可以从根本上改变医学实践的方式。 机会同时也给这个领域带来了挑战，冯博士指出了以下几点：监管可能未完全赶上、优先级和重点、正确分配资源、需要更多的投资、资金来源面临挑战，特别是对于较小的公司、无法获得许多疗法的长期结果、疗效持续时间可能有所不同、需要国内与全球合作。 医麦客特约评论专家Fiona Yu 带来了第二个主题报告，题为“从全球成功药企战略 看中国制药业发展” 。Fiona Yu是行业内的知名作家，她撰写了一系列关于跨国制药巨头的战略分析系列文章，并于去年出版了《制药巨擘的成功密码》一书，被业内的资深人士普遍认为很有借鉴和思考价值。在本次活动中，她通过大数据分析了过去的10年，国际制药巨头的市场销售、研发管线和领域布局的变化趋势，同时重点分享了几家跨国药企的成功与失败的案例分析，对中国制药企业从中借鉴经验有深远的意义。
传奇生物首席科学官范晓虎 在线上参与了本次活动，他分享了对2021年细胞和基因治疗行业的一些展望：“我相信今年是非常关键的一年，国内大概率会有细胞治疗产品获批上市，然后开始商业化。因为到目前为止中国细胞和基因治疗公司还不具备商业化的经验，所以相关产品的商业化对后续申报产品上市的公司具有非常关键的指导意义。我希望头部的企业能够走通商业化路径，控制成本和提高可及性，并且推动国家配套支持政策的落地，包括商业保险等其他新的配套资源都能够真正的开始有进展。国内细胞治疗商业化落地成功，可以带动投资、研发创新， 然后进一步促进学术界、生物科技公司和一些转型做生物医药的传统药企的联合，实现优势互补，串联产业链的每一个环节， 由此国内基因和细胞治疗行业有望真正取得长足的发展。 ”
细胞与基因治疗产品技术创新趋势 话题1：细胞与基因治疗产品的技术创新与全球监管 话题2：基因编辑及载体安全性引发的成药性思考 话题3：工艺、生产成本、定价、商保与患者可及性的平衡 话题4：基于技术驱动还是市场驱动的管线选择 主持人：张瑜 辉大基因 Head of BD, VP
部分发言嘉宾
主持人：张瑜 辉大基因 Head of BD, VP 陈奋秋 赛默飞世尔科技 中国区生命科学产品和服务副总裁
王立军 嘉因生物 联合创始人兼CTO
杨林 博生吉医药 创始人兼董事长
孔令洁 博腾生物 CTO
贺小宏 北恒生物 创始人兼CEO
苗振伟 英百睿生物 总裁兼CEO
陆金华 星尘生物 联合创始人兼CSO
在专题讨论环节，各位意见领袖纷纷发表了独到的见解，将本次活动推向高潮。 细胞和基因治疗CMC相当重要，Bluebird bio、BioMarin等公司的基因治疗产品上市申报之路均受到了这个方面的阻碍，因此也成为了这次讨论的焦点之一。 细胞治疗是一种非常高科技的生物技术，但与之形成鲜明对比的是，低效率、劳动密集型的生产过程。传统生产系统的封闭性不够，导致很多的人为操作不可避免，而这进一步限制了生产产能。不光是生产的劳动密集，而且还有制备失败的风险。有药企创始人表示，1年要生产几千批商业化产品才能维持细胞治疗企业的生存，这对产能有很高的要求，所以在工艺选择上，需要尽早围绕着商业化产品的目标来打造，宁可研发开始稍微慢一点，或者是本身可能步骤多一点。 虽然不同产品的生产工艺从某种意义上可能大同小异，但每一个小的差别可能对最终产品的质量都是很关键的。这也对生产系统的灵活性 提出了要求。各位药企意见领袖也纷纷表达了对未来真正的高科技生产环节的憧憬。
细胞和基因治疗的成本、定价也是很多人关心的问题 ，国外已经上市的产品从几十万美元到最高两百多万。有意见领袖认为，类推抗体行业，技术的进步可以推动生产成本的大幅降低，包括研发（如通用CAR-T技术）和生产。但也有不同的声音，生产原料和耗材、设备，监管所提出的多维度检测要求，以及人力、长周期等属性决定了当前的高成本。
而在细胞和基因治疗IND和NDA的申报过程 中，药企意见领袖的真实感觉是与监管部门达成平等交流，并且在过程中不断地积累经验，这对于后续申报的企业会有好处。实际上，国内的监管也越来越完善，许多细节也更加明晰，包括哪些东西是可以去做，哪些东西是只要关注的就可以的，哪些东西可以上市以后再去不断收集数据，然后再去考虑一个新的标准。未来相信国内监管会越来越开放，加速细胞和基因治疗产品的产业化进程。
图｜赛默飞世尔科技中国区生命科学产品和服务 副总裁 陈奋秋 作为生物科学领域的专业服务者，赛默飞代表透露了公司赋能中国生物制药行业的大方向： 第一，中国的生物制药行业蓬勃发展，以后中美两个市场将是主力，所以需要跟国内的企业在早期研发的时候走得更近，在研发支持上今后能够更好的合作。第二，本土化是必须要走的一条路，要把产业链跟中国的客户放的更近。第三，在前两点的基础上，公司有可能跟监管部门和客户进行更多的交谈，探讨是不是有可能跟行业生态链里的竞争者一起来提出某些行业标准。 细胞与基因治疗产业转化现状 话题1：细胞与基因治疗市场容量与产业泡沫 话题2：国内细胞与基因治疗加速审评策略 话题3：供应链卡脖子与长期供货稳定性 话题4：本土企业融入全球合作和市场开发 主持人：付艳荣 赛默飞世尔科技 中国生命科学细胞生物学商务总监
部分发言嘉宾
主持人：付艳荣 赛默飞世尔科技 中国生命科学细胞生物学商务总监
杨淑雯 赛默飞世尔科技 中国生命科学商务运营副总裁 Tony Liu 西比曼生物 CEO 刘明耀 邦耀生物 CSO 汪文 驯鹿医疗 CMO 张长风 丽珠单抗 注册总监
王建勋 君厚生物 CSO
姚树元 药明康德 高端治疗事业部首席科学官、研发和技术开发部负责人
近些年，越来越多以CAR-T为代表的细胞和基因治疗公司在中国创立，伴随着研发企业的成长，也已经涌现出一批服务于细胞和基因治疗的CRO和CDMO企业，例如生基医药、和元生物、博腾生物等。在2021年，预计中国细胞和基因治疗行业会有明显的提升，包括数十亿元融资的出现。生物技术公司最大的驱动力是在于技术、资本、人才和监管。而在资本方面，科创板、港股已经为生物技术公司提供了上市路径。 意见领袖普遍认为，细胞和基因治疗行业的市场容量很大，不太会出现产业泡沫。 首先，从市场的角度看，细胞治疗是非常新的生命科学领域，市场是不缺钱的，这也可以从近期的大额融资看出来。与美国相比，其实还有提升空间，以Sana Biotechnology为例，该公司正在使用的一些方法包括将遗传有效载荷体内递送至特定细胞，将同种异体细胞隐藏在患者免疫系统之外的离体遗传修饰，以及利用干细胞生物学技术制造分化的细胞来替代缺失或受损的组织。去年6月，该公司在没有临床后期产品的情况下就获得了7亿美元的融资。 其次，从细分市场的角度来看，细胞和基因治疗的概念非常广，不同的技术手段、不同的适应症都可能占据很大的市场份额。 中源协和总经理张宇 也在线上参与了话题讨论，他认为，产业发展的起步阶段总会面临一些问题，例如CAR-T领域靶点集中在CD19、BCMA，但是近两年已经有一些靶点的创新，包括CD7、CLDN18.2、CD30、双靶点 CD19/CD22双靶点。另外，传统靶点产品也有机会通过开发新的适应症等手段来赢得市场份额。 明年之前可能会有多款细胞和基因疗法获得批准上市，针对多种血液恶性肿瘤和实体瘤。中国可能会批准两款CD19 CAR-T疗法，美国可能会批准CD19 CAR-T疗法Liso-cel (JCAR017)，BCMA CAR-T疗法Ide-cel(bb2121)和Cilta-cel，TIL疗法LN-145，我们相信全球的细胞和基因治 疗产业正处于腾飞的阶段 。 关于供应链问题 ，大家的共识是当前可替代的国产耗材和设备还不是很多。但也有一些突破口，例如国产培养基确实发展非常快，而国外的耗材货期长，价格相对比较贵，更重要的是需要关注稳定性问题。
图｜赛默飞世尔科技中国生命科学商务运营副总裁 杨淑雯
关于供应链的稳定性， 赛默飞世尔科技中国生命科学商务运营副总裁杨淑雯 表示公司已经做出很多的举措，为中国细胞和基因治疗行业保驾护航。去年，赛默飞宣布中国制造中心苏州工厂扩建完成，该工厂也是赛默飞在亚太地区的第一个一次性技术生产基地。赛默飞在中国运营了上海、北京、苏州和广州等地的8家工厂，并在全国设有6个应用开发中心以及示范实验室。赛默飞也将会继续会投入，不管是从研发技术或者人才培养，更多地引入到中国。 关于本土企业融入全球合作和市场开发 ，有意见领袖认为，通过差异化布局提高公司竞争力，技术研发优势使得对标国际产品成为可能，从而融入全球市场。国内细胞和基因治疗行业发展的第一步是引进国外的产品，比如说CAR-T；第二步是真正的自主研发，研发能力或产品成熟以后，有望走出国门加入全球范围内的竞争。 更多精彩讨论细节，请持续关注医麦客及旗下峰客访谈公众号！ 这场细胞与基因治疗主题沙龙活动在上海外滩茂悦酒店举办，作为中国的魔都，上海向来是名人志士汇集的地方，在细胞和基因治疗行业蓬勃起飞的今天， 医麦客创新药意见领袖俱乐部 在这里宣告成立。
在随后的晚宴上， 医麦客与赛默飞世尔科技签署媒体战略合作，医麦客创始人王海峰向赛默飞世尔科技中国生命科学细胞生物学商务总监付艳荣女士颁发峰客访谈栏目年度冠名证书 。伴随着细胞与基因治疗领域在国内的腾飞，医麦客将在新的一年中举办更多主题沙龙活动，也欢迎更多的意见领袖加入，携手助力行业发展。
参与活动的意见领袖名单（按姓名拼音首字母排序）
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