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又一例脑白患儿重获新生,优卡迪ssCART-19治疗中枢神经系统浸润白血病安全有效丨医麦猛爆料

优卡迪 医麦客 2021-04-01
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2021年1月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年1月6日,致力于CAR-T2.0新型细胞免疫疗法研发的上海优卡迪生物医药科技有限公司(Shanghai Unicar-Therapy Bio-medicine Technology Co., Ltd.,简称“优卡迪”)与湘雅三医院合作使一例高危急性淋巴细胞白血病儿童重获“新生”。


血液科主任李昕介绍了中枢神经系统转移患者的CART细胞治疗过程。该患者为急性B淋巴细胞白血病,已复发并中枢神经系统转移(脑白),伴心动过速、不完全性肠梗阻等不适,全身状态极差,经儿科血液科专家会诊,决定放手一搏进行优卡迪ssCART-19细胞治疗。ssCART-19细胞输注2周后,患儿病情逐渐好转,并惊喜的发现骨髓及中枢神经系统病灶均得到了完全缓解。在湘雅三院患儿的CART治疗结果,进一步证明了优卡迪的ssCART-19产品不但有效治疗脑白适应症,而且对治疗脑白过程中的风险是可控的。


▲ 湘雅三院儿科-血液科与患儿及家属合影


▲ 湘雅三院血液科李昕主任对患儿情况进行介绍


ssCART-19为优卡迪自研创新型CAR-T2.0产品,是在CD19靶点基础上加入IL-6沉默元件的创新产品,目前已获得NMPA临床批件,且其适应症除难治复发性急性B淋巴细胞白血病外,还包括中枢神经系统浸润白血病(脑白)。脑白是目前获批临床试验产品甚至是国外已上市产品的禁忌症。优卡迪创新型CAR-T2.0产品的获批,充分体现了国家药品监督管理局对我们产品安全性的认可,同时打破了全球CART治疗脑白的禁忌。


优卡迪首席执行官俞磊博士表示:“ssCART-19是把CART技术和获得诺贝尔奖的前沿RNAi基因沉默技术在基因工程水平相结合的的新一代安全型CAR-T产品。我们前期临床数据提示了其具有强效的抗肿瘤作用且临床安全性方面凸显优势,特别是临床治疗难治复发急性B淋巴细胞白血病伴有中枢神经系统转移(脑白的患者)。未来,优卡迪将会加速推进新型细胞治疗产品的开发,给更多患者家庭带来美满的明天。”


关于优卡迪


上海优卡迪生物医药科技有限公司(以下简称“优卡迪”)专注于CAR-T等细胞/基因治疗技术和产品的创新,是创新型工程化基因免疫细胞治疗的生物医药企业。公司成立于2015年2月,目前优卡迪不仅建立了从科研-转化-临床的技术产品闭合环的能力,而且还具备了全产业链CMC CAR-T生产的产业化能力。并且在该生产管理体系下,与国内外多家三甲顶尖的医院血液科完成了研究者发起的临床研究。2019年,欧洲专利局相关人员在Nature Biotechnology发表了CAR-T专利申请和获批分析,优卡迪排名全球第四。同时优卡迪已获得了“中国细胞治疗企业快速成长奖”、和连续两年获得了“2019未来医疗100强-中国创新医药榜TOP100”、“2020中国医药创新企业100强”等多项荣誉。

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