突发：bluebird bio宣布暂时停止LentiGlobin基因治疗镰状细胞病的1/2期和3期研究丨医麦猛爆料
2021年2月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--bluebird bio，Inc.（Nasdaq：BLUE）今天宣布，该公司已将其针对镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin基因治疗的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）研究暂时暂停，原因是据报道，该研究疑似发生了急性髓细胞白血病（AML）的意外严重不良反应（SUSAR）。
推荐阅读：
病毒再一次扼住基因治疗产品上市的喉咙！蓝鸟镰刀型贫血症计划大幅度推迟丨医麦猛爆料
镰刀型贫血症「一次性」解决问题！蓝鸟造血干细胞基因疗法获EMA优先药物称号丨医麦猛爆料
根据HGB-206和HGB-210的临床研究方案，bluebird bio公司在上周收到一份报告称，一名5年前接受HGB-206治疗的患者被诊断为急性髓细胞白血病，因此该研究暂时搁置。bluebird bio正在调查这名患者的急性髓细胞白血病的原因，以确定是否与使用BB305慢病毒载体进行治疗有任何关系。
此外，上周还报告了HGB-206 C组患者的第二例骨髓增生异常综合征（MDS）的不良反应，目前正在调查中。
▲图片来源：seekingalpha.com
更多LentiGlobin治疗SCD数据
扫码获取
在接受改造的自体造血干细胞治疗的输血依赖性ß-地中海贫血（在欧盟和英国被许可为ZYNTEGLO™）患者中，尚未报告发生血液系统恶性肿瘤的病例，然而，由于它也是使用相同的BB305慢病毒载体制造的，因此该公司决定在评估AML病例的同时暂时中止ZYNTEGLO的销售。
bluebird bio首席执行官Nick Leschly表示：“每一位参与我们研究或接受我们基因疗法治疗的患者的安全性是我们最优先考虑的问题。我们致力于与支持我们临床研究的医疗机构和适当的监管机构合作，全面评估这些病例。在这段时间里，我们与这些患者及其家属在一起。”
监视该公司研究的独立安全审查委员会以及美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已获悉此类情况，蓝鸟生物将继续与监管机构合作完成调查。
独家福利！成功报名上海2021 BPIT生物药创新技术大会的参会嘉宾，在大会现场可获赠由医麦客传媒旗下星耀研究院出品的《CAR-T细胞治疗产业研究报告》2021.V3.1限量版。点击文末“阅读原文”，立即报名！
关于HGB-206和HGB-210
HGB-206是一项正在进行的1/2期开放标签研究，旨在评估LentiGlobin基因治疗镰状细胞疾病（SCD）的功效和安全性，包括三个治疗组：A，B和C组。其中C组旨在增加载体拷贝数（VCN）的精细制造工艺和进一步改进的方案，以改善植入基因修饰干细胞的潜能。C组患者接受的LentiGlobin是由从plerixafor动员后从外周血中收集的HSC制成的，而HGB-206的A组和B组使用的骨髓收获。
HGB-210是一项正在进行的3期单臂开放标签研究，旨在评估LentiGlobin基因治疗SCD对2岁至50岁镰状细胞性疾病患者的疗效和安全性。
关于LentiGlobin（bb1111）
LentiGlobin基因治疗镰状细胞疾病（bb1111）是一种正在研究的可作为SCD的潜在治疗方法。bluebird bio公司针对SCD的LentiGlobin的临床开发计划包括已完成的 HGB-205 1/2期研究，正在进行的HGB-206 1/2 期研究和HGB-210 3 期研究。
美国食品和药物管理局授予LentiGlobin用于SCD的孤儿药称号、快速通道、再生医学高级疗法（RMAT）称号以及罕见儿科疾病称号。此外，LentiGlobin还于2020年9月获得了欧洲SCD治疗委员会的孤儿药产品称号，并获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）资格。