2021年4月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，为期两天的BPIT 2021生物药创新技术大会正式拉开帷幕！近百位国内生物创新药的权威领袖、数百家领先的生物制药企业、逾千位医药领域的同行齐聚上海建工浦江皇冠假日酒店。
本届大会由医麦客主办，上海市闵行区科学技术委员会、上海临港浦江国际科技城发展有限公司指导，同时也获得了众多行业机构和媒体的深度关注。中国创新药历史性的进入蓝海时代！
BPIT 2021生物药创新技术大会开幕式在2021年4月9日盛大举办后，BPIT 2021生物药创新技术大会暨第二届国际基因编辑与基因治疗技术研讨会正式开始！9日上半场国际基因编辑与基因治疗技术研讨会邀请到健新原力首席执行官李玉玲担任主持人，为现场观众主持分论坛会议。
9日第一个报告是由信念医药董事长 肖啸进行分享，演讲题目为《基因治疗药物的靶向性与可调控性》。肖啸博士分享道，在遗传学疾病上，基因治疗具有很好的治疗效果，同时国内也有非常多遗传疾病患者群体，这是一个高度未满足的社区。肖啸博士表示：目前基因治疗已经有多款上市产品，可以预见的未来是我们基因治疗的市场将会越来越大。肖啸博士为我们分享了基因治疗的发展史，然后指出基因治疗成败的关键有三个词：载体！载体！载体！从当年Jesse Gelsinger事件出发，阐述了病毒安全性问题非常重要。同时，肖啸博士还提到了基因治疗价格的问题，这是一个引起热议的话题。但是肖啸博士认为，我们已经站在巨人的肩膀上，在那么多前辈的研究之下，我们的技术会进步，未来基因治疗的价格也会逐步下降。听完第一个精彩报告之后，接下来是纽福斯执行官 Alvin Luk 带来的线上主题报告《AAV基因治疗药物的工艺优化与眼科临床探索》，再为现场数千名观众分享讲解了AAV基因治疗的研发进展，目前的优化方向。报告过程中，亮点不断！在接连两场重磅报告之后，嘉因生物创始人、董事长兼CEO 吴振华为现场观众带来了《基因治疗在神经领域的机遇和挑战》的主题报告，吴振华博士表示，事实上，神经疾病是基因治疗研究中热门的领域之一，目前基因治疗在许多疾病领域都有所突破，基因治疗是一种非常具有前景的治疗药物。吴振华博士分享道，基因治疗从一开始就聚焦罕见病领域，在七千多中罕见疾病中，有百分之七十以上的病种具有神经损伤，涉及到外周神经、中枢神经、四肢神经等等七大类。在基因治疗发展的历史中，从AAV2到AAV9，许多神经疾病被认为能够被基因治疗所攻克。吴振华博士在现场分享了基因治疗在老年痴呆、帕金森、SMA等神经系统疾病上的开发潜力，以及未来展望。清美的点心、高端的展示产品、涌动的业内精英，汇聚成精彩纷呈的2021 BPIT大会！在茶歇期间，数千名参会的业内人士在展台附近与专家近距离交流，现场观摩、深入了解各公司的最新产品！至善唯新董事长兼总经理 董飚
镜头一转，茶歇时间已经结束，观众已经翘首以待下一位专家的登台演讲。在观众的掌声中，至善唯新董事长兼总经理 董飚开始他的主题报告《rAAV载体的规模化生产及应用》。在报告中，董飚博士展望道，未来中国生物制药行业，CMC部分很有可能超越美国，来到世界领先地位。董飚博士在现场指出了基因治疗行业内的一大痛点——无高效的规模化生产技术，那么怎么样能解决这个问题呢？在会议现场，董飚博士介绍了三质粒系统、昆虫细胞系统、Packigng cell lline系统等多种病毒培养系统的优缺点，现场反应热烈。接下来的报告是《rAAV基因治疗CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性进展》，由中因科技创始人 杨丽萍进行演讲报告。在报告中，杨教授介绍了遗传性眼病的背景，绝大多数遗传眼病没有治疗方式，为了避免/治疗这种疾病，现在也产生了很多手段，例如产前诊断，以及基因治疗。杨教授透露了中因科技正在准备着手眼科遗传病基因治疗的临床研究，相信不久之后就会传来好消息。上午压轴的是美国AAVnerGene创始人、董事长和首席执行官 于道展的主题报告《AAV基因治疗在罕见病领域的进展》，于博士在线上视频中为我们分享了基因治疗在罕见疾病领域的进展，分享了DMD患儿接受基因治疗后的进展案例。自此，9日上午的BPIT 2021会议议程就结束了，可是会场内还是会非常热闹，可以看见各个展台都围满了人，展台的工作人员热情的介绍自家的产品和技术，更有专家在旁现场指导分析。路过会场一角的时候，发现一位专家正在接受峰客记者的采访，两人举止谈笑，妙语横生。下午一开场就是激烈的圆桌论坛，本次圆桌论坛的议题是《病毒载体产业化的挑战：靶向性、安全性与成本控制》。随着下半场主持人广东君厚生物首席科学家 王建勋的介绍。大会主办方邀请到药明康德高端治疗事业部研发和技术开发部负责人 姚树元、赛百诺基因董事长兼总裁 徐卫、至善唯新董事长兼总经理 董飚、和元生物总经理 贾国栋、宜明细胞技术总裁/联合创始人 孙秀莲、中吉智药创始人/CEO 董文吉，以及广东君厚生物首席科学家 王建勋，其中由药明康德高端治疗事业部研发和技术开发部负责人 姚树元博士担任圆桌论坛主持人，主持六位专家们与现场观众的热烈探讨！本次圆桌论坛的主题是《病毒载体产业化的挑战：靶向性、安全性与成本控制》，AAV是目前基因治疗中最主要的病毒载体，现在许多团队都在筛选高靶向性的AAV。几位专家围坐，对于姚树元博士抛出的问题，怎么看病毒的靶向性，诸位专家为现场观众提供给了多个思路，最后专家们表示：靶向病毒可以降低剂量，从而降低成本，提高安全性，是一个很好的发展方向，但是病毒筛选还需要更精确。此外，专家们还对其他病毒/非病毒载体作了一定的讨论，表示AAV是目前较为成熟的载体技术，但是对于AAV，还可以再进一步优化。在会议论坛上，各位专家指出不同的策略观点，引起现场观众不断笔记。下午第一位进行演讲报告的是赛百诺基因董事长兼总裁 徐卫，她将为我们带来《基因治疗行业发展趋势与机遇》的主题报告。赛百诺基因是一家非常低调的企业，最早的基因治疗产品今又生就是赛百诺基因的产品。徐卫女士表示，我们正处于最好的时代，也是最糟糕的时代，我们打开了基因的魔盒，我们正在尝试造物主的伟力。同时也表示，身处这样时代感到非常激动和荣幸。会场上，徐卫女士介绍了我国处于临床阶段的部分基因治疗药物，以及未来有可能获批进入临床研究的基因治疗产品种类，同时和大家分享了基因治疗行业的痛点，以及基因治疗的未来发展趋势。药明康德高端治疗事业部研发和技术开发部负责人 姚树元本次大会上，药明康德高端治疗事业部研发和技术开发部负责人 姚树元为现场观众带来题为《从质粒载体到商业化生产，基因和细胞治疗工业化的挑战与突破》的演讲报告。姚树元博士表示：目前，CAR-T细胞生产越来越复杂，对于产品的质量控制要更为小心注意。姚树元博士为现场观众分析了基因治疗的质检方面的内容，现场观众纷纷拍照笔记。茶歇时刻又到，可以看见场内观众围着专家进行谈话，向专家提出疑问，专家们也一一详细见解，这也是本次大会举办的目的之一，希望促进行业内的交流和发展！短暂的茶歇时间过后，马上又进入会议议程，接下来分享报告的是宜明细胞技术总裁/联合创始人 孙秀莲，为现场观众带来《AAV 基因治疗产品生产的成本控制策略》的主题报告。孙秀莲博士表示，基因治疗价格较高，随着产业化的发展，技术的进步，价格会下降，并向观众介绍了降低基因治疗成本的策略。接下来要进行分享的是和元生物副总经理 由庆睿，为我们带来主题报告《基因治疗产品生产工艺和质量研究要素》。由庆睿博士为我们详细介绍了基因治疗技术的种类，表示基因治疗的发展非常迅速，为现场观众分析了基因治疗国内外的法规指南。由庆睿博士以个案分析为例，为我们介绍了工艺开发。同时就质量研究要素进行了分析。
广东君厚生物首席科学家 王建勋
本场主持人，广东君厚生物首席科学家 王建勋也分享了《细胞和基因治疗载体的规范化标准化工业生产体系GMP的建立》，表示，载体是基因治疗的主要工具，病毒载体技术是细胞与基因治疗产品的重要影响因素，为我们介绍了病毒载体的工业生产体系。
达科为生物科研仪器部技术经理 蒋诗健为现场观众带来了《基因治疗研究与开发的全新技术和设备的应用》的演讲报告，蒋诗健先现场观众报告了生物制造过程中需要关注的要点，将基因治疗推向市场具有的几大挑战。随着最后一位嘉宾的报告结束，为期两天的BPIT 2021已经结束一天。现场观众纷纷走到会场前边与演讲专家进行深度交流，或者是整理一天下来的笔记资料，显然是收获满满！
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