利用外泌体技术在体内递送mRNA治疗药物丨医麦猛爆料
2021年5月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，Reyon Pharmaceuticals和MDimune公司达成协议，共同开发基于外泌体递送的病毒疫苗和罕见遗传疾病的mRNA治疗。
根据协议，双方将利用MDimune公司专有的BioDrone™技术平台负责递送mRNA，BioDrone™平台是一种基于外泌体的药物递送平台，可将所需的药物分子递送至目标细胞。
BioDrone™平台通过挤压的方法从各种细胞来源生产大量的外泌体（cell-derived vesicles，CDV），可以实现特定目标的靶向递送，降低药物剂量和副作用，并将药物疗效最大化。
在这项合作中， MDimune将利用CDV工程包装目标mRNA，并初步证明功效，并为接下来的研究提供制造和材料供应；Reyon将负责临床前和早期临床研究。在初步的成功之后，双方将寻求潜在的商业化道路。
核酸药物递送系统
从第一款核酸药物获批到如今，核酸药物迎来快速发展，小核酸药物的靶点非常丰富，适用疾病谱范围非常广，被认为是未来的超级药物。
据统计，全球在研发的小核酸药物共有80种，其中进入临床3期的有10种，预计未来会有大量的小核酸药物涌现出来。但是目前核酸药物研究领域中，载体技术还是存在一定的挑战。
在刚刚落幕的2021核酸药物开发论坛上，众多专家对核酸药物载体技术进行发言，并提出递送系统和修饰策略的进一步成熟将会刺激核酸药物行业爆发式发展这一观点。
目前核酸药物载体主要分为病毒类和非病毒类载体，前者包括腺相关病毒（AAV）、慢病毒、腺病毒和逆转录病毒等，后者包括脂质载体、囊泡等。从已上市药物情况来看，病毒载体、脂质载体在DNA药物递送较为成熟，小核酸药物则更多采用脂质载体、ASO及GalNAc等载体或技术平台。
在众多载体技术当中，外泌体被认为具有潜力解决小RNA的药物体内递送瓶颈，因为外泌体具有许多优点：自动进行小RNA的装载、分泌和传输，无毒副作用，无免疫原性，容易逃脱溶酶体。
核酸药物领域的新载体技术是各大药企密切关注的方向，需要密切关注行业内能够提高药物递送效率、组织或细胞靶向性，降低免疫原性和毒性的公司。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/reyon-and-mdimune-sign-cdvs-mediated-mrna-delivery-partnership/
2.http://mdimune.com/en/m31.php