miRNA治疗糖尿病！不同于传统药物的机制，超级药物时代来了吗？丨医麦猛爆料

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2021年5月8日/医麦客新闻 eMedClub News/--5月7日，Nexturn Bio inc.公司宣布，为扩大其新的生物业务，在母公司Nexturn Bioscience Co,Ltd支持下投资RosVivo Therapeutics,Inc.并获得了50%的股份。RosVivo通过利用miRNA（微RNA）开发管线RSVI-301开发了下一代RNA药物。

Nexturn Bio公司计划通过RosVivo的新miRNA药物抓住“创新”和“市场性”。据报道，该公司的首席执行官 Song Myung-Seok说：“RosVivo是Nexturn Bio首个官方投资，RosVivo的RSVI-301将是一个创新的机会，开启mRNA之后的医学新时代，是尝试治愈糖尿病的新方法。”

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miRNA创新药物的进一步拓展

根据世界卫生组织今年4月公布的数据，全球糖尿病患者数量约为4.2亿，一直保持较高的患病率。患者的数字证明，目前开发的第四代糖尿病药物并没有达到预期的效果。事实上，已知的利拉鲁肽是FDA批准的糖尿病药物中最有效的，在临床阶段也报告了呕吐、腹泻、便秘和消化不良等副作用。根据RosVivo提供的数据，RSVI-301在副作用方面明显更低。

▲ RSV1-301与市场上的糖尿病药物

miRNA由20-24个核苷酸组成，在体内被称为“小清洁剂”，可以自然调节基因和蛋白质的代谢过程。由于这些miRNA治疗注射的是人类来源的遗传物质，它们的稳定性比使用病毒等外部遗传物质的传统mRNA治疗具有更大的价值。

胰腺β细胞和Cajal间质细胞(ICCs)中miR-10b-5p的失调可能是高血糖和胃肠运动障碍潜在的致病因素。RSVI-301是一款miRNA（微RNA）疗法，通过抑制致病基因翻译，恢复miR-10b-5p的水平，实现miR-10b-5p介导的KLF11 - KIT途径进行调节作用，以治疗糖尿病。

▲ 图片来源：RosVivo官网

在miR-10b-5p相关的基础研究中，研究人员观察到了在miR-10b-5p介导的KLF11 - KIT途径激活下，胰腺β细胞重新恢复了功能。

此外，有研究发现，RSVI-301在重复输注药物的过程中，可以将胰岛素抵抗降低至正常水平。由于与现有的糖尿病药物的作用机制完全相反，克服胰岛素抵抗的可能性提高了相关行业对RSVI-301的期望。RSVI-301的低副作用和长期持久的作用有望在未来糖尿病市场中发挥主要的竞争作用。

▲ 注射新药miRNA后的胰岛素抵抗和分泌变化

Nexturn Bio inc.的一位高管说到：“我们将继续为RosVivo的新药开发以及共同治愈糖尿病提供慷慨的支持。”

总结

核酸药物能够以化学药物或抗体药物无法靶向（例如mRNA和miRNA）的分子作为作用靶点，有望对传统药物疗效不佳的疾病产生突破性的进展，特别是难以治疗的遗传疾病、癌症以及某些病毒感染（例如SARS-CoV-2）。

核酸药物历经几十年的曲折发展，现今终于得以崭露头角，迎来现阶段的蓬勃发展。核酸药物的研发也分为多种技术路线，包括ASO、siRNA、Aptamer、miRNA、mRNA、saRNA、sgRNA、U1 snRNA等。我们期待这些新技术能够转化更多的产品，惠及更多患者！

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参考资料：

1.https://finance.yahoo.com/news/nexturn-bio-inc-decided-invest-230000019.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly9jbi5iaW5nLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAAE5_DKfWwngSb7SKrcOy-xtvsIGmP6ZPCwgWDNTzWiZ4LJ-OPBv26cMqWtoyXgMZMf7C7Vl3k7wb4Yz1QGSlYLKfKuGSol-2XODp_UsKDHaX3Y7deNBZUGRLqRL2S1KiqgQsorDgJn9FEtwm24HG01llCgUfy6oIluEoZgxGYqOB

2.https://www.biospace.com/article/releases/the-world-s-first-in-class-mirna-therapeutics-to-cure-diabetes-by-pancreatic-beta-cell-regeneration/

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