EHA 2021：CRISPR和Vertex治疗遗传性血红蛋白病的临床试验最新结果积极丨医麦猛爆料
2021年6月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals公司在2021年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了基于CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法CTX001的1/2 期临床试验数据。
CTX001是一款CRISPR体外编辑的研究性疗法，即在体外利用CRISPR/Cas9通过电穿孔引入患者自体造血干细胞，切割一种能够抑制胎儿血红蛋白（HbF）表达的BCL11A基因，使得造血干细胞能够产生含有高水平HbF的红细胞，代替成人血红蛋白为机体供氧。HbF是一种可以携带大量氧的血红蛋白，通常在出生时表达，成年后被置换为成人血红蛋白（HbA）。
目前，CTX001已经获得美国FDA授予针对TDT和SCD的RMAT、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定；并获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的PRIME认证，用于治疗TDT和SCD，以及欧盟委员会的孤儿药指定。
CTX001目前正在进行两项1/2期临床研究，分别针对输血依赖性β地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)，迄今为止，两项研究中已经有40例患者接受了CTX001输注。本次公布的数据涉及22名患者包括15名TDT患者和7名SCD患者，随访时间至少为3个月（范围：4-26个月），研究显示出一致的有效性和持续反应。
所有15名TDT患者，包括6名β0/β0或其他严重基因型的患者，在最后一次随访时无需输血；7名患有严重SCD的患者在接受CTX001输注后，最后一次随访时未出现血管阻塞性危象(VOC)。
Vertex首席执行官兼总裁 Reshma Kewalramani博士表示：“本次提供的22名患者数据在疗效的一致性和持久性方面令人印象深刻，也提供了更多证据证明CTX001有可能为TDT和SCD患者提供一次性功能性治愈。”
新闻稿中指出，在对TDT和SCD进行研究/评价的基因编辑方法中，CTX001是领先的临床管线。
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参考资料：
1.http://www.crisprtx.com/about-us/press-releases-and-presentations/vertex-and-crispr-therapeutics-present-new-data-in-22-patients-with-greater-than-3-months-follow-up-post-treatment-with-investigational-crispr-cas9-gene-editing-therapy-ctx001-at-european-hematology-association-an