北恒生物通用型CAR-T产品CTD401获得美国FDA孤儿药资格认定丨医麦猛爆料
2021年6月21日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）宣布，其开发的抗CD7通用型CAR-T（UCAR-T）细胞治疗产品CTD401收到美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL)）。
北恒生物联合创始人、首席科学官任江涛博士表示：“CTD401是首个基于北恒生物下一代通用型CAR-T技术平台开发的创新性产品，在探索性临床研究中展示出了优异的疗效和卓越的安全性。孤儿药资格认定既体现了国际权威机构FDA对CTD401的信心，也是北恒逐步走向全球化的重要里程碑。”
CTD401是北恒生物开发的一种通用型CAR-T细胞治疗产品，用于治疗复发/难治T-ALL患者。CTD401产品通过采集健康供者的外周血单个核细胞（PBMC），使用含有编码CD7 CAR基因的病毒进行转导，并使用CRISPR/Cas9技术敲除关键基因制备。
关于孤儿药
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。而罕见病是一类发病率极低的疾病，在美国罕见病是指患病人群少于20万的疾病。在研药物获得ODD后，制药公司可以获得各种药物开发激励措施，包括在美国进行临床研究产生的费用可获得25％的联邦税收抵免；免除《处方药使用者付费法案》（The Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）的费用；竞争获得孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）的研究资助，以支持孤儿药的临床研究；获得FDA的监管指导，设计总体的药物开发计划；药品的7年市场独占权。
关于北恒生物
北恒生物成立于2017年，是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，由国内外顶尖学府的博士及经验丰富的运营团队联合创立，业务涵盖免疫治疗和基因治疗等领域。北恒生物现拥有7500㎡ 高标准临床转化中心及GMP生产车间，涵盖质粒病毒生产、细胞扩增及质控等，符合FDA及NMPA对细胞治疗制品监管的严格标准。
2021年3月25日，北恒生物获得高瓴创投、德诚资本和八方资本等5.2亿元B轮投资。截至2021年3月底，公司已申请核心专利43件，入选江苏省“双创人才”计划、南京市高层次创业人才引进计划、南京市专家工作室等；已获得国家科技型中小企业、知识产权管理体系认证企业、南京市市级工程研发中心等荣誉。北恒生物开发的第五代“现货”通用型CAR-T细胞治疗产品，具有国际领先的研发水平，有望从根本上解决当前CAR-T治疗“成本高、时间久、生产难、个性化”的困境，实现免疫细胞治疗的可负担性和可及性。搭建生命与健康之桥，让每一位患者得到治愈机会。