22亿美元！Alnylam合作开发多肽偶联siRNA，实现更多器官的递送可能丨医麦猛爆料
2021年8月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，基于肽的药物发现公司PeptiDream和RNAi治疗公司Alnylam宣布达成一项许可和合作协议，以发现和开发肽-siRNA（小干扰RNA）偶联物。该偶联物将为RNAi疗法创造多种靶向到肝脏以外组织细胞的机会。
根据协议条款，PeptiDream将收到Alnylam一笔未公布的预付款。在未来PeptiDream还可能会根据特定开发、监管和商业里程碑的实现收取其余款项，总额可能高达22亿美元。
RNAi（RNA 干扰）是一种基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和发展最快的前沿领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖的认可。通过利用发生在我们细胞中的RNAi的自然生物过程，一类被称为RNAi疗法的新型药物现已成为现实。
siRNA作为RNAi类的小核酸药物，被认为掀起了小核酸药物的新纪元。这类药物适应症广泛，可用于肿瘤、罕见病、病毒性疾病、心血管疾病、炎症类疾病等。但是siRNA药物自身优先靶向肾脏和肝脏，易被核酸酶降解，且siRNA药物不跨血脑屏障，因此，这类药物的靶向组织有限。
“我们已经解决了将RNAi疗法递送到肝脏的问题，并在体内递送至中枢神经系统（CNS）、眼睛和肺方面取得了实质性的临床前进展，”Alnylam首席科学官Kevin Fitzgerald博士说：“我们现在正在增加我们的递送技术工具包，使siRNA有潜力高效递送到人体更广泛的组织类型中。”
研究人员发现利用特殊多肽和siRNA偶联，该肽段可以像纳米颗粒一样促进siRNA的转胞吞作用，在突破血脑屏障等生理组织方面有着积极意义。
而PeptiDream专有的多肽发现平台系统（PDPS）能够高效地生产多样化的非标准多肽库，而且该公司的环化技术能够赋予多肽链特定构象，用于鉴定有效和选择性命中候选物，然后可以开发成基于肽、小分子或肽-药物偶联药物的疗法。
在接下来的合作中，Alnylam将为PeptiDream的肽发现平台选择一组受体，由PeptiDream为每个受体选择、优化和合成肽。然后，Alnylam将生成肽-siRNA偶联物并进行体外和体内研究，通过在各种组织类型中靶向引起疾病的mRNA转录本，有可能反馈得到多种治疗机会。
RNAi偶联药物正成为热门领域。
2020年8月25日， Sirnaomics公司（圣诺制药）宣布一项临床前研究，数据显示，使用新型的siRNA与吉西他滨的偶联物，对多种实体瘤有治疗作用，是一种潜在的治疗实体瘤的方式。
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现在，基于多肽发现平台的RNAi多肽偶联物将大大加速RNAi药物在疾病治疗领域的研究，未来RNAi治疗将继续突破遗传疾病、心脏代谢疾病、肝感染性疾病，以及中枢神经系统(CNS)和眼部疾病等疾病领域，给更多的患者带来惊喜。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/alnylam-and-peptidream-enter-into-collaboration-agreement-to-discover-and-develop-peptide-sirna-conjugates-for-targeted-delivery-of-rnai-therapeutics-to-a-broader-range-of-extrahepatic-tissues/