再获认可！“连环杀手”CD19 CAR-T获得英国药监局突破性创新药认定丨医麦猛爆料
2021年8月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年8月9日，临床阶段的生物制药公司Autolus Therapeutics宣布，其候选产品AUTO1（obecabtagene autoleucel，obe-cel）获得了英国药品和保健品管理局（MHRA）的突破性创新药物（PIM）资格。
AUTO1（obecabtagene autoleucel，obe-cel）是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，具有快速的目标结合解离率，允许CAR-T细胞有效识别癌细胞，并注射细胞毒性蛋白启动细胞自我破坏过程、快速解离，然后再去结合下一个癌细胞。这个过程也被称为“连环杀手”。
因此，AUTO1可以最大限度地减少程序化T细胞的过度激活，可以降低毒性并减少T细胞耗竭，这可以增强持久性并提高程序化T细胞连续杀死靶癌细胞的能力。相比较于传统的抗CD19 CAR-T细胞疗法，AUTO1具有相同的结合率和更快的解离率。使得其能够在保持相似水平疗效的同时，提供更高的安全性。
Autolus的首席执行官Christian Itin博士说：“PIM指定意味着对AUTO1的一种认可，可以作为英国早期药物获取计划(EAMS)具有潜力的候选者来用于治疗r/r ALL成年患者，弥补这类危及生命的患者高度未满足的需求。”
此次AUTO1获得PIM资格的适应症是复发/难治性（r/r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者。目前该药物正在进行1b/2期的FELIX临床试验，旨在克服与当前CD19 CAR-T细胞疗法相比在临床活性和安全性方面的局限性。
推荐阅读：“连环杀手”CD19 CAR-T进入英国药监局创新许可和获取途径丨医麦猛爆料
在进行单臂2期临床试验之前，该试验有一个简短的1b期组成部分，其主要终点是总体反应率，关键次要终点包括反应持续时间、MRD阴性CR率和安全性。该试验将在美国、英国和欧洲的30个领先的学术和非学术中心招募约100名患者。
Autolus Therapeutics与其主要候选产品AUTO1
Autolus是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。该公司使用一套广泛的专有和模块化T细胞编程技术，正在设计精确靶向、受控和高活性的T细胞疗法，旨在更好地识别癌细胞、分解其防御机制并消除这些细胞。Autolus拥有一系列正在开发的候选产品，用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。
靶向CD19的CAR-T细胞疗法AUTO1，是Autolus公司第一个进入后期开发阶段的候选产品。目前正处于多个适应症的1/2期临床试验中，包括成人/儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）、惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）以及原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。
2021年6月，Autolus在2021年欧洲血液学协会(EHA)虚拟大会上更新了r/r成人急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的反应持续时间。此前，AUTO1在儿童急性B细胞白血病患者中的高CR率与优异的持久性、安全性已经获得临床试验的肯定。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/autolus-therapeutics-announces-promising-innovative-medicine-pim-designation-for-obe-cel-for-the-treatment-of-relapsed-refractory-adult-b-cell-all/