药融资丨Krystal拟募集1亿美元，推进皮肤病基因疗法
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2021年2月3日/药融资新闻 DrugFunds News/--作为罕见病基因疗法的领先者，Krystal Biotech（纳斯达克股票代码：KRYS）日前宣布，将开始公开发行价值1亿美元的普通股。该公司打算给予承销商30天的期权，在公开发行中额外购买15%的普通股。高盛、Cowen和Evercore ISI将担任此次IPO的联席簿记管理人。
公司目前打算将此次发行的净收益连同其现有资金、现金等价物及短期投资用于：（i）完成正在进行的B-VEC DEB关键试验，并为潜在的商业化做准备; （ii）促进KB105在TGM1缺陷型鱼鳞病的临床开发和KB104在Netherton综合征的临床前开发；（iii）促进KB407用于囊性纤维化的开发；（iv）加快公司新兴呼吸管线的形成；（v）完成经过良好生产规范认证的制造工厂的开发，以扩大公司的管线产品的生产规模，并开始该工厂的运营；（vi）余额用作营运资金和一般公司用途，包括研究和发展费用和资本支出。
Krystal开发了一种专利基因治疗平台STAR-D，由工程HSV-1载体和皮肤优化基因转移技术组成，适合将一种或多种治疗皮肤病的治疗基因导入患者体内。
该公司改良的HSV-1是一种复制缺陷、不整合的病毒载体，可以有效穿透广泛的皮肤细胞。Krishnan将HSV描述为一种“被低估”的载体。
Krystal正在利用这种病毒对皮肤细胞的天然高亲和力(疱疹是通过皮肤与皮肤的接触传播的)。与其他病毒基因治疗载体相比，改良后的HSV具有以下优势，包括：
1)可以局部使用；
2)转导分裂和非分裂细胞，提高治疗性基因转移效率；
3)是非复制性的，并且被细胞分裂稀释，导致瞬时转基因表达；
4)高载荷能力，可容纳大基因或多基因；
5)可重复给药；
6)它不会插入或破坏人类基因组。
KB103是一种使用单纯疱疹病毒(HSV)的现成凝胶，靶向成纤维细胞和角质形成细胞。
改良的单纯疱疹病毒1(HSV-1)载体非常适合治疗皮肤病（图片来源：Krystal）
2020年8月，Krystal Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予KB407“孤儿药”称号，该药目前正在临床前开发中，用于治疗囊性纤维化（CF）。
2019年6月，Krystal Biotech公司宣布，旗下基因疗法KB103在治疗营养不良性大疱性表皮松解症的2期临床试验中取得积极结果。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。
2019年4月，Krystal Biotech公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予KB103治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。
2018年，美国FDA授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/krystal-biotech-announces-proposed-100-million-public-offering-of-common-stock/
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