实例教程4：样本量计算之RCT遇到连续变量

本次实例教程带来样本量计算第二弹：对于结局指标是连续变量，平行设计的随机对照试验，样本量计算方法包教包会！

小明：小咖，上次你讲了平行设计的随机对照试验，结局指标是二分类变量的样本量计算方法，我回去练习了几遍，已经掌握了。你能不能再给我介绍一种计算方法呢？

小咖：我就喜欢勤奋的你。那今天咱们来看看平行设计的随机对照试验，结局指标是连续变量的样本量计算方法吧。

上次说了，样本量计算时，需要知道几个重要的参数。对于结局指标是连续变量，平行设计的随机对照试验，计算样本量时需要知道 ：1、研究设计类型；2、结局指标类型；3、结局指标的估计平均值；4、结局指标的离散程度；5、检验水准α；6、把握度1-β

小明：额，好复杂啊。你能不能举个例子呢？

小咖：某研究者拟开展一项平行设计的随机对照试验，探讨A药是否能降低血清胆固醇。估计安慰剂对照组血清总胆固醇的平均值为(215±30)mg/dl，干预组使用A药后可以降低15mg/dl。设α=0.05（双侧），β=0.10，请计算干预组和对照组所需样本量。

这个例子里面，我已经把需要知道的6个参数都列出来了。1、研究设计类型（随机对照试验）；2、结局指标类型（连续变量——血清总胆固醇）；3、结局指标的估计平均值（对照组215mg/dl、干预组200mg/dl）；4、结局指标的离散程度（标准差30mg/dl）；5、检验水准α=0.05；6、把握度1-β=0.9。

小明：研究设计类型、结局指标类型、检验水准、把握度这几个指标我都明白。可是我还没有开展研究，怎么能知道结局指标的估计平均值和离散程度呢？

小咖：这个......主要是依靠查阅文献、预试验、专家经验来定的，给一个大致的范围即可。明确了这几个参数之后，咱们就可以使用PASS 11 软件估算样本量了。

1、选择Means→Two Independent Means→Test (Inequality)→Test for Two Means(Two-Sample T-Test)[Differences]

 2、Find (Solve for)中选择N1，Power (1-Beta)中选择0.9，Alpha (Significance Level)中选择0.05；N2 (Sample Size Group 2)中选择Use R，R (Sample Allocation Ratio)中选择1.0 [R为N2组与N1组的样本量之比。如果预设两组样本量相等，则选择1.0；如果预设两组样本量之比为1:2，则选择2.0；依次类推]；Mean1 (Mean of Group 1)中填入215，Mean2 (Mean of Group 2)中填入200；S1 (Standard Deviation Group 1)中填入30，S2 (Standard Deviation Group 2)中选择S1；点击Know Standard Deviations。其它选择为默认选项后，点击RUN。

3、结果解读

PASS软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结性描述。在样本量计算结果中我们需要关注以下2列：

1） N1：干预组样本量。本研究的干预组需要85例研究对象。

2） N1：对照组样本量。本研究的对照组需要85例研究对象。

小明：太好了，我又学会了一种样本量估算方法。我试着写一下这个结果，你看看对不对啊？

本研究为平行随机对照研究。干预组为使用A药组，对照组为安慰剂对照组，血清总胆固醇为主要观察的结局指标。根据既往文献报道，估计对照组血清总胆固醇的平均值为215mg/dl，干预组使用A药后可以降低15mg/dl，血清总胆固醇的标准差约为30mg/dl。设α=0.05（双侧），β=0.10。利用PASS 11软件计算得到干预组和对照组的样本量N1=N2=85例。假定研究对象的失访率为10%，则需样本量N1=N2=85÷0.9=94例。实际研究中，两组各纳入100例。

小咖：给你满分^_^

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