GeneMail周报 | CRISPR成功消除活体动物体内HIV病毒、明码生物完成B轮融资、NIH17年新增预算

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本周头条

CRISPR成功消除活体动物中的艾滋病毒 

天普大学（LKSOM）Lewis Katz医学院和匹兹堡大学领导的研究小组发布新数据显示，HIV DNA可以通过CRISPR技术从活体动物基因组中切除。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/crispr-eliminates-hiv-in-live-animals/81254287

科研技术

1、美国首次成功进行非人类灵长类动物基因编辑

密歇根州立大学领导的一项研究中，科学家已经证明使用CRISPR/Cas9技术的基因编辑在恒河猴胚胎中是非常有效的，这是美国第一次证明在非人类灵长类动物身上进行基因编辑有效。

https://medicalxpress.com/news/2017-05-success-nonhuman-primate-gene.html

2、基因突变可能加速阿尔茨海默病人的记忆丧失

根据2011年5月3日发表一项研究，基因突变可能加速有阿尔茨海默病患病风险的人的记忆和思维能力的丧失。该基因突变称为BDNF Val66Met等位基因或称为Met等位基因。

https://medicalxpress.com/news/2017-05-gene-mutation-memory-loss-alzheimer.html

3、Tourette障碍风险与四种基因变异相关 

罗格斯大学研究人员对325名受影响的儿童及其父母进行了全套测序，导向目标追踪了四种可能的风险基因（包括WWC1）。Tourette障碍是一种神经病症，全世界每一百多人中就有一人受其影响，该病以非自愿的言语和身体抽搐为特征。

https://www.genomeweb.com/sequencing/tourette-disorder-risk-linked-variants-four-genes

4、ALS与囊泡运输蛋白缺陷有关 

由英国、美国和日本的调查人员领导的国际小组已确定了一个受到家族性或散发性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）人群子集罕见突变影响的基因。研究人员对受ALS影响的家族成员使用外显子测序和生物信息学分析来追踪膜联蛋白A11编码基因ANXA11中罕见的突变。

https://www.genomeweb.com/sequencing/als-associated-defects-vesicular-trafficking-protein

5、近一步了解葡萄酒如何保护你的神经元

研究者研究了在葡萄酒通过肠道后留下的化合物：葡萄酒衍生人类肠道代谢产物（wine-derived human gut metabolites）。他们将其中一些化合物加入到会导致神经元细胞功能障碍和死亡的应激条件下的人类细胞中，以便探索这些化合物的神经元效应。

https://medicalxpress.com/news/2017-05-closer-wine-neurons.html

6、发现血糖和脑癌之间有着惊人的联系

新的研究进一步揭示了血糖和脑肿瘤之间惊人的关系，同时也揭示了某些癌症的发展。俄亥俄州立大学的一项研究发现，虽然许多癌症在糖尿病患者中更常见，但被称为胶质瘤的癌性脑肿瘤在血糖和糖尿病升高的患者中较少见。

https://medicalxpress.com/news/2017-05-link-blood-sugar-brain-cancer.html

7、宾州大学研究发现了蜘蛛丝基因神秘力量的新亮点

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员现在已经对蜘蛛丝基因进行了大量的研究。宾州大学科学家与合作者对金球织网蜘蛛（Nephila clavipes）的全基因组进行了测序，这是一种多产网的织网蜘蛛，可以产生28种丝蛋白质。研究人员除了编目新的蜘蛛丝基因外，还发现了基因中的新模式，该发现可能有助于解释不同类型丝的独特性质。

http://www.news-medical.net/news/20170502/Penn-study-sheds-new-light-on-mysterious-powers-of-spider-silk-genes.aspx

8、新型化合物阻断Zika和其他病毒的复制

科学家报告了一种新型化合物，该化合物可以触发细胞固有的抗病毒系统，抑制Zika、切昆贡亚热和登革热病毒的复制。

https://medicalxpress.com/news/2017-05-compound-blocks-replication-zika-viruses.html

9、致癌的Bcl-3蛋白与慢性肠道炎症相关

根据研究，Bcl-3通过与调节性T细胞（Treg）的相互作用影响肠道健康，调节性T细胞（Treg）主要任务是预防免疫系统的过度反应。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/oncogenic-bcl-3-protein-linked-to-chronic-intestinal-inflammation/81254275

10、科学家使用公鸡睾丸来揭示生殖细胞是如何对抗病毒

罗切斯特大学RNA研究中心的研究人员研究了piRNA在保护生殖细胞遗传信息完整性方面的作用。众所周知，piRNA是一种在睾丸和卵巢中最容易发现的核糖核酸（RNA），它通过沉默病毒入侵者的遗传序列来屏蔽生殖细胞。研究者还已知piRNA的缺陷或突变会导致人类和其他动物的不育症。

http://www.news-medical.net/news/20170427/Scientists-use-rooster-testes-to-shed-light-on-how-germ-cells-fight-viruses.aspx

医健应用

1、Clovis与Myriad针对卵巢癌治疗进行合作

Clovis肿瘤学会与Myriad Genetics针对药物Rubraca®（rucaparib）进行合作，以完成与卵巢癌治疗相关的批后监管承诺。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/clovis-partners-with-myriad-on-diagnostic-for-ovarian-cancer-treatment/81254264

2、β细胞生长发现可能改善糖尿病患者的治疗

加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的科学家使用单细胞RNA测序来绘制调节β细胞生长的途径，这些途径可能被用来诱导其再生。       

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/beta-cell-growth-finding-may-lead-to-improved-therapies-for-diabetics/81254290

3、新研究让实现无线医疗电子学治疗胃肠道更近一步

一种能够接收无线电信号的可摄入的电子胶囊天线可以安全地在临床前模型中为胃肠道设备供电。这项新研究使得无线医疗电子设备治疗胃肠道的设想更接近现实。

http://www.news-medical.net/news/20170427/New-study-makes-wireless-medical-electronics-for-treating-the-GI-tract-one-step-closer-to-reality.aspx

4、CRISPR-SMART细胞让软骨再生、分泌抗关节炎药物

SMART细胞是由华盛顿大学医学院的科学家制备的。科学家将最初从小鼠尾巴取得的皮肤细胞转化为干细胞。然后在培养基中生长的细胞中使用基因编辑工具CRISPR，去除了在炎症过程中的一个关键基因，并将其替换为可以释放抗炎药物的生物药物基因。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/crispr-smart-cells-regenerate-cartilage-secrete-anti-arthritis-drug/81254274

5、新血液检查可以更好地预测妊娠糖尿病

在妊娠24-28周鉴定血浆糖基化CD59（GCD59）对葡萄糖负荷试验失败以及患有妊娠糖尿病的妇女具有较高的特异性和敏感性，CD59是糖尿病的一种新生物标志物。

https://medicalxpress.com/news/2017-04-blood-gestational-diabetes.html

6、IU研究人员开发了用人类干细胞培养内耳组织的新方法

印第安纳大学医学院的研究人员成功地开发了一种用人类干细胞培养内耳组织的方法，这一发现可能会引领使用新的平台来进行疾病建模和新疗法来治疗听力和平衡障碍。

http://www.news-medical.net/news/20170503/IU-researchers-develop-new-method-to-grow-inner-ear-tissue-from-human-stem-cells.aspx

7、研究人员发现乳腺癌的化学耐药性与肿瘤细胞群不同有关

Bellvitge生物医学研究所（IDIBELL）的研究人员重新构建并表征了乳腺癌原位动物模型中化疗耐药性的发展，提出了经过一段时间的治疗休息后抗性逆转的可能性。该文件已在《干细胞》发表。

https://medicalxpress.com/news/2017-04-chemoresistance-breast-cancer-varying-tumor.html

8、粪便微生物移植对溃疡性结肠炎患者是安全有效的

健康供体粪便中单独的微生物移植是增加溃疡性结肠炎患者肠道中良好细菌多样性的安全有效的方法。研究结果表明，粪便微生物群移植（FMT）可能是该疾病的有效治疗方法，溃疡性结肠炎会在消化道中引起炎症和溃疡。

https://medicalxpress.com/news/2017-04-fecal-microbiota-transplant-safe-effective.html

9、粪便微生物预测晚期肝病

导致肝硬化和肝癌的非酒精性脂肪肝病症一般不会被发现，而诊断需要进行浸润性肝活检。为了更早地检测NAFLD，加州大学圣地亚哥医科大学NAFLD研究中心的研究人员报告说，由患者粪便样本或肠道微生物构成的特殊微生物组合可用于预测晚期NAFLD，精确度为88％至94％。

https://medicalxpress.com/news/2017-05-stool-microbes-advanced-liver-disease.html

产业新闻

1、淡马锡、云锋基金领投，明码生物完成7500万美元B轮融资

2017年5月2日药明康德集团企业明码生物科技（WuXi NextCODE）宣布，公司已经从现有的投资者及合作伙伴等机构获得了7500万美元的B轮融资。本次融资由淡马锡和云锋基金共同领投，其他投资者包括安进公司（Amgen）的风险投资基金Amgen Ventures，以及聚焦大中国区跨境投资的私募股权公司3W Partners。

http://www.geneclub.net.cn/info/genemail/3143.html

2、华大基因宣布战略投资英国康剑尼科并达成战略合作协议

2017年5月3日消息，中国基因领域龙头企业华大基因正式宣布成为英国知名生物信息分析服务提供商康剑尼科（Congenica）的B轮融资战略投资方。康剑尼科是全球该细分领域中的领先企业，也是英国“十万基因组计划”项目指定的生物信息分析提供商之一。华大基因的本次战略投资完善了其在此细分领域的产业布局。

http://www.geneclub.net.cn/info/genemail/3147.html

3、NIH限制科学家可以获得的赠款金额

美国国立卫生研究院（NIH）首次限制个人科学家在任何时候可以持有的资金数额。 5月2日宣布的这一举措可以使处于早期和中期职业生涯的科学家更容易获得补助金，这些科学家通常面临比经验丰富的同事更多的困难。

http://www.nature.com/news/nih-to-limit-the-amount-of-grant-money-a-scientist-can-receive-1.21930

4、NIH在预算协议中为2017财年多赢得20亿美元

根据共和党和民主党议会谈判代表昨天达成的支出协议，美国国家卫生研究院NIH的预算将增长6%或者增加20亿美元，扭转了唐纳德·特朗普总统关于削减该机构支出的建议。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/nih-wins-2b-more-for-fy-2017-in-budget-agreement/81254277

5、诊断晚期前列腺癌，加州液体活检平台获4000万美元D轮融资

近日，位于加州圣地亚哥的Epic Sciences宣布，该公司已完成由Hermed Capital领投的4000万美元D轮融资。Altos Capital Partners、Domain Associates、Genomic Health、Pagoda Investment、Reach Tone Limited、RMI Partners、Sabby Capital和VI Ventures也参与了此次投资。

http://www.geneclub.net.cn/info/genemail/3143.html

6、武田制药、哈灵顿发现研究所启动罕见疾病协作

武田药业将与克利夫兰大学医院的哈灵顿发现研究所合作，旨在促进罕见疾病治疗的发展。这是该研究所与制药巨头的第一次合作。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/takeda-harrington-discovery-institute-launch-rare-disease-collaboration/81254266

7、阿斯利康、Pieris启动超过21亿美元的呼吸道药物合作

阿斯利康公司将开发基于Pieris制药公司Anticalin®平台的新型吸入呼吸治疗方案，其中包括其临床前候选药物PRS-060。通过合作，可为Pieris制药带来超过20亿美元资金。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/astrazeneca-pieris-launch-up-to-21b-respiratory-drug-collaboration/81254292

8、Scandion Oncology开发来自Saniona公司的抗癌药物

癌症治疗公司Scandion Oncology将开发从丹麦Saniona公司获得的潜在抗癌候选药物和相关平台。Saniona将拥有Scionion Oncology51％的股份，但Scionion公司的创始人、管理层和其他股东均独立于Saniona。 

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/scandion-oncology-set-up-to-develop-anticancer-candidate-from-saniona/81254291

9、FDA批准了罗氏对膀胱癌的PD-L1检测

罗氏近期表示其PD-L1检测被美国食品和药物管理局批准，作为局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的补充诊断，其适用的疾病也正在被考虑用阿斯利康的免疫治疗Imfinzi（durvalumab）进行治疗。

https://www.genomeweb.com/policy-legislation/fda-approves-roches-pd-l1-test-bladder-cancer

10、宾州Geisinger成立新生物医学大数据计划团队

宾州Geisinger已经开展了一个新的计划，培养将数据科学应用于生物医学科学，包括基因组学的研究生。

https://www.genomeweb.com/informatics/penn-state-geisinger-team-new-biomedical-big-data-program

11、诺华公司、Celyad同意非独家的CAR T-Cell技术交易

Celyad授予诺华公司对其异基因嵌合抗原受体（CAR）T细胞技术的非独家许可。这一潜在价值9600万美元的交易包括使用许可技术开发产品的净销售额的前期付款和单位数授权使用费。

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/novartis-celyad-agree-to-nonexclusive-car-t-cell-technology-deal/81254284

会议信息

1、2017（第二届）人体微生物组创新未来者大会

微生物组创新创业者协会将于2017年6月3日-4日，在北京举行“2017（第二届）人体微生物组创新未来者大会-微生物组在临床医学中的探索”， 微生物组创新创业者协会致力于为业界不同的专家学者提供交流的机会，在“产、学、研、用、管”方面聚集广泛的人才，将产业、资本、研究、应用、监管进行融合，汇聚国内该领域有所建树的生命科学专家、医学专家、顶尖创投于一堂，推动微生物组学在精准医疗、临床转化研发等领域发展。

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2、2017年合理用药大会

为了进一步加强中国抗肿瘤药物的应用管理，促进临床合理用药，保障医疗质量和医疗安全，由国家卫生计生委合理用药专家委员会、中国药师协会主办，CSCO、北京大学肿瘤医院协办的“2017年合理用药大会”定于2017年5月25-27日在中国北京市召开。

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