百济神州宣布维达莎®（注射用阿扎胞苷）在中国上市销售

       中国北京和美国麻省，2018年2月6日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE）是一家处于商业化阶段的生物医药公司，专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和免疫肿瘤药物的开发和商业化。公司今日宣布VIDAZA®（中文商品名：维达莎®；注射用阿扎胞苷）在中国已经上市并开始销售。维达莎®是一种核苷代谢抑制剂，现已在中国获得批准，可用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。百济神州获得新基公司（Celgene）授予的独家经销权，可在中国独家销售该药品。

       “维达莎®是唯一一款被证实可延长MDS患者生存期的去甲基化产品，也是自2009年以来在中国首个获得批准的MDS新治疗方案。维达莎®是我们在中国的商业产品线中第三个获得批准的药物，我们也希望在未来几年内进一步扩大上市产品线。我们很高兴地宣布第一张处方于2018年1月份开出，自此，中国患者在国内医院中可以接受维达莎®治疗，”百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示。

       维达莎®被美国国家综合癌症网络指南推荐为一线治疗用药。一项纳入了中危-2 /高危MDS患者的全球三期试验（AZA-001）数据表明维达莎®将此类患者的中位总生存期显著延长至24.5个月，而传统疗法组（最佳支持护理、低剂量阿糖胞苷和高剂量化疗）中位总生存期仅为15个月。治疗前依赖输血的患者中，接受维达莎®治疗后有45%脱离了依赖，而接受传统疗法的患者只有11%脱离了依赖。维达莎®治疗组患者的客观缓解率为49%，显著高于传统疗法组的29％。另外，维达莎®推迟了这些患者的AML患病时间（从11.5个月延长至17.8个月）。两种疗法中最常见的3-4级不良事件为外周血细胞减少症。

关于骨髓增生异常综合征（MDS）、急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）

MDS是以骨髓衰竭和一种或多种骨髓增生异常为特征的异质性疾病组。在约三分之一的MDS患者中，该疾病会发展为快速增长的骨髓细胞癌症，也称之为AML。[i]CMML是一种从骨髓造血细胞开始侵入血液的癌症，在老年人中多发。CMML兼具MDS和骨髓增殖性疾病的特性，是骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病中最常见的病种。[ii]

关于维达莎®（注射用阿扎胞苷）

维达莎®是核苷类代谢抑制剂，在中国可用于治疗中危-2/高危MDS、伴有20-30％骨髓原始细胞的AML以及CMML患者。根据百济神州与新基公司的独家协议，维达莎®在中国由百济神州独家销售。

在美国，维达莎®被批准用于治疗以下几种MDS FAB亚型：难治性贫血（RA）、难治性贫血伴环形铁粒幼红细胞（RARS；若伴随中性粒细胞减少、血小板减少症或输血需求）、难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）、难治性贫血伴原始细胞增多-转化型（RAEB-T）以及CMML。

重要安全性信息

维达莎®禁用于已知对阿扎胞苷或甘露醇过敏的患者和患有晚期恶性肝癌的患者。

在研究1（一项在美国53家研究中心进行的，在患有MDS的任何5中FAB亚型之一的患者中，比较阿扎胞苷皮下给药加支持治疗与仅支持治疗（“观察”）的安全性和疗效的，随机、开放性、对照试验）与研究2（一项在RAEB、RAEB-T、CMML或AML患者中开展的多中心、开放性、单臂试验）中观察到的皮下注射阿扎胞苷最常见的不良反应为恶心（70.5%）、贫血（69.5%）、血小板减少（65.5%）、呕吐（54.1%）、发热（51.8%）、白细胞减少（48.2%）、腹泻（36.4%）、注射部位红斑（35.0%）、便秘（33.6%）、中性粒细胞减少（32.3%）和淤血（30.5%）。其他不良反应包括头晕（18.6%）、胸痛（16.4%）、中性粒细胞减少性发热（16.4%）、肌痛（15.9%）、注射部位反应（13.6%）和不适（10.9%）。在研究3中，静脉注射阿扎胞苷最常见的不良反应也包括瘀点（45.8%）、虚弱（35.4%）、寒颤（35.4%）和低钾血症（31.3%）。

在研究4（AZA-001生存期试验）中， 最常见的不良反应为血小板减少（69.7%）、中性粒细胞减少（65.7%）、贫血（51.4%）、便秘（50.3%）、恶心（48%）、注射部位红斑（42.9%）和发热（30.3%）。最常见的3/4级不良反应为中性粒细胞减少（61.1%）、血小板减少（58.3%）、白细胞减少（14.9%）、贫血（13.7%）、中性粒细胞减少性发热（12.6%）。

因维达莎®与贫血、中性粒细胞减少和血小板减少有关，应多次监测全血细胞计数以评估缓解和毒性，至少在每个给药周期前进行监测。

由于阿扎胞苷在既往患有重度肝损伤的患者中具有潜在肝脏毒性，因而肝病患者用药需谨慎。另外，由于阿扎胞苷和其代谢产物由肾脏大量排出，因而肾脏功能损伤的患者发生肾脏毒性的风险可能增加。由于老年患者更有可能发生肾脏功能减退，应检测此类患者的肾功能。

对妊娠妇女进行维达莎®给药可能对胎儿产生危害。应告知可能处于妊娠期的妇女本品对胎儿的潜在危害。应建议男性患者在接受维达莎®治疗期间避免生育。

应权衡本品对处于哺乳期的患者的重要性来决定终止哺乳还是终止用药。

关于百济神州

百济神州是一家全球性的、商业阶段的、以研发为基础的生物科技公司，专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发和商业化。百济神州目前在中国、美国、澳大利亚地区拥有超过850名员工，在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。百济神州目前也正在打造抗癌治疗的药物组合方案，旨在为癌症患者的生活带来持续、深远的影响。在新基公司的授权下，百济神州在华销售ABRAXANE®注射用紫杉醇（纳米白蛋白颗粒结合型）、瑞复美®（来那度胺）和维达莎®（注射用阿扎胞苷）。[iii]

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[i] https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8743.00.pdf

[ii] https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8689.00.pdf

[iii] ABRAXANE®、瑞复美®和维达莎®是新基公司的注册商标。

前瞻性声明

根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律要求，该新闻稿包含前瞻性声明，包括关于百济神州在中国商业化维达莎®的陈述，维达莎®的潜在临床益处以及百济在中国商业化其他产品的计划。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步的研究；药政部门的行动可能会影响到临床试试验的启动、时间表和进展；百济神州被医药界接受进而获得商业成功的能力；百济神州对技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；百济神州依赖于第三方进行临床开发、生产和其他服务的情况；百济神州有限的营运历史和获得进一步的营运资金以完成候选药物的研究和商业化的能力；以及百济神州在最近季度的 10-Q 表格的“风险因素”章节中全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

（转自：百济神州）

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