FDA局长: 2019 铆足干劲 大干一场

英文作者：Mari Serebrov   

编译：羊羊  校对：二友木

---

在接受JP摩根快速采访时，FDA局长ScottGottlieb谈及药物与医疗器械领域概况，并认为FDA正致力创新，促进良性竞争和积极应对阿片类药物滥用。

为平衡竞争和满足创新需求，Gottlieb表示，FDA已采取措施使药审流程更高效。但这需要通过寻求药物的风险/效益评估手段与更有效的临床试验方法，共同实现药审进程现代化。FDA希望通过如CART等新疗法，与申办方协作改变制造模式，降低高昂治疗成本同时不影响疗效。

药物审查中改变之一为合并审核小组，这些小组将在同一份审核报告上进行编写，而不再各自出具。Gottlieb表示今年将围绕药物安全数据审查，实施更结构化的审核流程。

与此同时，FDA正筹建药品开发科学办公室用于研究基础科学和制定指南。Gottlieb还设想有关部门更有针对性关注分散医疗点，并开发和更新相关指南。FDA将需要解决包括生物标志物验证和患者报告结果使用在内的一些问题。

当然，FDA能否在今年完成Gottlieb长期优先清单上的所有工作，取决于部分政府关闭的解决时间。由于政府没有承诺在2019财年为其提供资金，FDA目前正艰难地结转费用，而该费用仅维持一个月。（见BioWorld，2019年1月4日。）

虽然部分政府的关闭是目前FDA面临的最直接障碍，并迫使Gottlieb通过在华府进行电话会议发表主题演讲。但这并不是他所关注的，他更希望今年能实现他的优先清单。

药物价格

虽然FDA对价格制定没有发言权，但可以通过增加竞争来发挥作用。Gottlieb认为其中一个急需竞争的领域是复杂仿制药。FDA将尽快发布更有效开发仿制药和505(b)(2)路径改良型药物的新参数。Gottlieb希望制定更多模板和全球通用申请优化通用审批流程。

为加速竞争，另一方面FDA正研究如何加速具输送系统的药物的仿制药研制，即使药物本身不具有专利。Gottlieb说，药物输送系统部分不应阻碍药物研发竞争，并表示FDA计划今年将发布一项指南，其中包括开发具有药物输送系统药物的一般指导原则。

通过改变审批流程开发仿制药只是挑战的一部分。虽然众多首次进入市场的仿制药正待获批，但并非悉数通过。为了解决该难题，FDA计划首次全面审视橙皮书中的专利。Gottlieb还表示，FDA将与专利局合作，解决诸如阻碍专利及原研公司利用专利系统推迟竞争等问题。

生物类似药

“我对生物类似药市场的发展趋势感到乐观，”Gottlieb在被问及美国生物仿制药前景时说道。他承认与Hatch-Waxman法案（又称《药品价格竞争与专利期补偿法》）于20世纪80年代首次通过时相比，目前仿制药增长速度缓慢。他认为生物仿制药获批滞后的另一个因素是退税制度，该制度有利于老生物药产品。

虽然政府在考虑如何处理药企所说的提高清单价格的退税，但FDA正采取其他措施支持生物仿制药企业。除了更新紫皮书之外，FDA还致力于解决生物仿制药如何围绕专利适应症进行研究，在原研公司的独家经营权到期后再将其重新开发。Gottlieb表示着力做好这一点则可以不必重复大量研究。当其他地区获批的参比制剂与美国批准的生物制品标准相同时，FDA则可以使用这些参比制剂使生物类似药的开发更便捷。

尽管监管工作仍有待完成，但Gottlieb认为生物仿制药的市场将非常可观而且生物仿制药的队伍也很庞大。

创新与风险

随着基因治疗和其他先进技术可以提供一次性治愈疗法，FDA必须重新思考如何平衡风险和治愈可能性。Gottlieb认为这类产品的许多风险都停留于理论层面，它们无法通过合理规模的临床试验得到充分论证。这类产品将来应如何开发可能取决于产品用途。

阿片类药物

Gottlieb表示全美阿片类药物滥用是FDA面临的最大危机。在美国，医生处方成瘾性药物方式虽然已发生变化，处方率同样下降，但这些收益与海洛因及其他“街头毒品”等非法阿片类药物相比相形见绌。Gottlieb表示将处方阿片类药物采用泡罩包装可能促使医生在手术、受伤等情况下违规开出止痛药。FDA也正在与美国国家医学院（NAM）联合制定阿片类药物给药指南。

在批准新的阿片类药物或考虑现有产品是否应该留在市场上时，FDA正在采用群体法来研究药物风险/效益请况。Gottlieb指出，美国国会明确授权FDA将非法使用阿片类药物作为药物风险评估的一部分。

提及最近FDA批准AcelRx制药（AcelrxPharmaceuticals Inc.）的Dsuvia™（舒芬太尼）时收到的审评抨击，Gottlieb表示，每当有新的阿片类药物获批时，他都不想面临诉讼。他补充说，与其质疑是否需要另一种阿片类药物，评论者不如考虑待批产品的新特性是否能提供比现有产品更重要的进展。

数字医疗

新型数字医疗保健工具的出现正影响着FDA对医疗设备的批准与撤回。Gottlieb表示，这些工具将被视为产品标签的一部分，而不是作为设备——药物设备输送系统一部分的数字工具受到管理。

FDA意识到许多不断更新的数字产品不能仿照其他设备监管制度。Gottlieb表示，一旦FDA验证了公司的基础软件架构并对满意产品，产品则被允许以该架构的更新和新设备进入市场，无需每个步骤均获新的批准。

本文摘自科睿唯安新闻资讯Bioworld Insight 

2019年01月09日期

---

科睿唯安对本文的全部内容以及可能附带的全部资料拥有全部知识产权，并受法律保护。网络转载、编译及其他商业使用请联系市场部：[e-mail]

推 荐 阅 读

▼

欢迎联系我们！邮箱[e-mail]；微信27674131