FDA发布2018年年度新药报告，历史新高（附完整报告）

（作者：FDA新药观察，转自：乐美好医（LINKMedicine）)

2019年1月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告，《2018 New Drug Therapy Approvals》，披露了2018年批准新药59款，为历史新高：1/3 是 First-in-Class 的原研药，24%突破性疗法，70%+ 加速审批渠道！

本期我们一起解析FDA官方报告，盘点年度亮点，聚焦最新进展。关注『药时代』，后台提供您的邮箱地址，获取官方报告全文，小编将统一回复，仅供个人学习参考。谢谢！

2018年关键词：

强势的创新与进展！

FDA下属药品评价与研究中心 （CDER）负责新药审批，包含新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME），以及作生物制剂许可申请（BLAs）下的新治疗生物制剂。

CDER 2018年的所有新药批准 Source: FDA

#年度纵览

59款！

与上年度同比增加13个，获批数量是历史新高，远超2009-2017年平均的33款，FDA报告称2018年为”医药强势创新与进展的一年“！

CDER 最近10年的新药批准走势 |  Source: FDA

亮点解析

CDER于2018年批准的许多新型药物以其潜在的积极影响和对优质医疗护理和患者治疗的独特贡献而着称。

#一类新药（First-in-Class）: 32%

CDER将2018年批准的59种新药中的19种确定为一类药物，这是该药物对美国人健康产生强烈积极影响的一个指标。 这些药物通常具有与现有疗法不同的作用机制。 

2018年度新药，一类创新药32% |  Source: FDA

FDA于2018年批准的新型药物被认定为一流的药物：Aimovig，Crysvita，Elzonris，Galafold，Gamifant，Lucemyra，Lutathera，Onpattro，Orilissa，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Tavalisse，Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Vitrakvi Xofluza。...

#加快审批更加普遍，
占比增至73%

CDER在2018年使用了多种监管途径来提高效率并加快新药的开发和批准。这些途径采用了一系列方法，包括CDER员工与药物开发人员之间的更多互动，更大的项目设计灵活性以及缩短的申请审查时间表。

2018年度新药，整体使用快速发展和审查方法的占73%|  Source: FDA

创新机制，加速审批成为业界主流共识！

2018年59种新药批准中有43份（73％）被指定为快速通道，突破，优先审查和/或加速批准的一个或多个加急类别，包括FAST Track (41%），Breakthrough Therapy (24%), Accelerated Approval（7%)。

各快速审批渠道一览：FAST Track (41%），Breakthrough Therapy (24%), Accelerated Approval（7%）|  Source: FDA

使用至少一种加急批准方法在2018年批准的新型药物是：Aemcolo，Ajovy，Biktarvy，Copiktra，Crysvita，Daurismo，Diacomit，Doptelet，Elzonris，Epidiolex，Erleada，Firdapse，Galafold，Gamifant，Krintafel，Libtayo，Lorbrena，Lucemyra， Lumoxiti，Lutathera，moxidectin，Mulpleta，Nuzyra，Omegaven，Onpattro，Orilissa，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Revcovi，Symdeko，Takhzyro，Talzenna，Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Vitrakvi，Vizimpro，Xerava，Xofluza，Xospata和Zemdri。

#备受关注罕见病：占比53%

2018年，CDER的59种新药中有34种（58％）用以治疗罕见病或“孤儿”疾病（患者数量20万或更少）。 患有罕见疾病的患者，通常很少或没有可用于治疗其病症的药物。 

2018年度新药，与罕见病相关药品占比：58% |  Source: FDA

2018年以孤儿药物名称批准的新型药物是：Asparlas，Braftovi，Copiktra，Crysvita，Daurismo，Diacomit，Elzonris，Epidiolex，Firdapse，Galafold，Gamifant，Krintafel，Lorbrena，Lumoxiti，Lutathera，Mektovi，moxidectin，Omegaven，Onpattro，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Revcovi，Symdeko，Takhzyro，Tavalisse， Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro和Xospata。...

#美国优先

尽管FDA与其他国家的监管机构的监管程序差异很大，但2018年批准的59种新药中有42种（71％）在获得其他国家批准之前在美国获得批准。

2018年度新药，美国优先批准的药品占比：71% |  Source: FDA

2018年首次在美国批准的新型药物是：Aemcolo，Aimovig，Ajovy，Akynzeo，Annovera，Asparlas，Biktarvy，Braftovi，Copiktra，Daurismo，Doptelet，Elzonris，Emgality，Epidiolex，Erleada，Gamifant，Ilumya，Krintafel，Libtayo， Lumoxiti，Mektovi，moxidectin，Nuzyra，Onpattro，Orilissa，Palynziq，Pifeltro，Revcovi，Seysara，Symdeko，Takhzyro，Talzenna，Tavalisse，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro，Xerava，Yupelri和Zemdri。

新药列表

展望

2018年是新药蓬勃发展的一年，我们为一日千里科技进展欢呼；

正如FDA摘要所描述：

虽然CDER在2018年批准了59种新药，比去年任何一年都多，但CDER一如既往地关注批准的医疗价值，而不是数字。 批准了的许多已获FDA批准的药物的还有适应证拓展的新用途，新配方和新剂型，这些药物将有助于促进患者护理....这些都可以增加患者获得治疗的机会并降低患者的成本。 

这些新的批准将使患有各种罕见疾病，神经系统疾病，传染病，癌症和许多其他疾病的患者受益。

参考资料：

FDA官方网站

LINKMedicnie疾病数据库

LINKSciences科研数据库

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