Nature | 诺奖热门人物Jennifer Doudna发表最全面的基因编辑的治疗及挑战综述
The following article is from iNature Author 枫叶
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自从发现DNA双螺旋结构以来，近70年来，用于确定，分析和改变细胞和生物体中基因组序列和基因表达模式的技术已经发展起来。这些分子工具是分子生物学的基础，通过增加对正常和疾病性状遗传学的理解，推动了治疗行业的发展。随着基因组测序成本的降低，人类基因组序列的比较分析的增加以及高通量基因组筛选的应用增加，诊断遗传疾病的能力得到了迅速发展。
但是，由于遗传疾病缺乏治疗方法，导致诊断方法与治疗方法之间的差距越来越大，这突出表明了迫切需要开发治疗方案的可能性。减轻或纠正引起疾病的突变是一个诱人的目标，具有挽救和改善生命的巨大潜力，代表着技术和医学进步的融合，最终可以根除许多遗传疾病。
尽管用于基因组工程和基因治疗的方法已引起人们数十年的兴趣，但用于操纵DNA序列的工程化和可编程酶的发展推动了生物技术革命。特别是，基础研究表明CRISPR和CRISPR相关（Cas）蛋白如何为微生物提供适应性免疫，这推动了RNA指导蛋白带来的转化技术机遇。CRISPR-Cas9和相关的酶已被用于操纵培养的和原代细胞，动植物的基因组，极大地加快了基础研究的步伐，并实现了农业和合成生物学的突破。在过去的基因疗法的努力基础上，我们正在进入一个时代，在这个时代中，基因组编辑工具将用于灭活或纠正患者的致病基因，为患有遗传疾病的人提供挽救生命的治疗方法。
在这篇综述中，作者讨论了基因组编辑的治疗机会，以及以位点特异性方式改变细胞和组织中DNA的能力。除了介绍该技术的当前功能和局限性之外，作者还描述了在现实世界中应用治疗性基因组编辑所需要采取的措施。体细胞编辑和生殖细胞编辑的比较突出了公开讨论和调节这种强大技术的重要性。
在接下来的5-10年中，至少对于某些疾病，将实现基因组治疗编辑。 这种为许多人改变医疗保健的巨大机会，要求科学家，临床医生和生物伦理学家与医疗保健经济学家和监管机构合作，以确保安全，有效和负担得起的结果。
参考消息：
1、https://www.nature.com/articles/s41586-020-1978-5
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