2020全新突破：我国“孤儿药”研发取得重要进展

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。2020年之前，我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。值得关注的是，进入2020年，我国“孤儿药”研发取得了突破性进展。

据不完全统计，2020年以来共有9款中国企业产品获得10项FDA孤儿药认证，约相当于2019年全年的量。

亚盛医药HQP1351

2020年5月，亚盛医药宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予公司核心在研品种HQP1351孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。这是亚盛医药获得的首个孤儿药资格认定。

HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。去年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。HQP1351为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，目前已处于关键II期临床试验阶段，计划今年提交新药上市申请（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中国临床I期试验进展自2018年以来，已连续两年入选美国血液病学会（ASH）年会口头报告，并获2019ASH“最佳研究”提名。

信达生物达伯舒（信迪利单抗）

2020年4月，信达生物宣布FDA授予其PD-1抑制剂达伯舒（信迪利单抗）孤儿药资格，用于治疗食管癌。这是达伯舒获得的第3个孤儿药资格认证。此前，欧洲药物管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)先后授予达伯舒孤儿药资格。EMA授予的适应症为外周T细胞淋巴瘤，FDA授予的适应症为T细胞淋巴瘤。

台湾欧比制药Obi-999

2020年4月，欧比制药公司公布其正在开发一种新的、开创性的、针对糖脂抗原G(Globo h)的抗体药物结合物(ADC)Obi-999，被美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗胃癌的孤儿药资格(odd)。

obi-999是一种新的和开创性的ADC，它选择性地靶向糖脂抗原Globo h，Globo h在多达15种上皮癌中表达。Obi-999使用专有的连接性技术，为癌症药物提供一致的药物抗体比率(DAR)。obi-999利用一种Globo-h抗体靶向高表达Globo-h的癌细胞，通过抗体的特异性向靶癌细胞释放小分子化疗药物，直接进行细胞毒治疗。Globo h靶向抗体obi-888目前正处于I/II期临床实践中。评价其作为免疫肿瘤治疗的安全性和有效性。

君实生物特瑞普利单抗

2020年3月，君实生物公布其公司核心产品特瑞普利单抗的一项联合治疗药品方案获得FDA颁发的孤儿药资格认证，用于治疗黏膜黑色素瘤。

武汉禾元生物HY1003

2020年2月，武汉禾元生物利用国际领先植物表达平台研发的生物新药—HY1003项目获得美国FDA 孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。FDA在ODD批准文件认为武汉禾元生物的HY1003相较于人血来源同品种药物可避免传染性病原体污染，在安全性上具有明显优势。

和铂医药HBM9167

2020年2月，和铂医药宣布其人源化IgG1抗PD-L1单克隆抗体HBM9167已获得美国FDA批准临床二期试验，并被授予孤儿药资格认定，用于治疗鼻咽癌。

HBM9167是针对程序性细胞死亡配体1（PD-L1）的重组人源化IgG1单克隆抗体。通过与PD-L1结合，HBM9167阻断了其与程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）的相互作用，释放了PD-L1/PD-1介导的对免疫反应的抑制作用，从而恢复T细胞的细胞毒性免疫功能，增强免疫系统的抗肿瘤能力。靶向PD-1或PD-L1的单克隆抗体可以抑制两者的结合活性，维持效应T细胞的功能，从而防止癌细胞逃脱免疫监视，维持人体对癌细胞的免疫能力。

华润医药NIP292

2020年2月，华润医药宣布其NIP292获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的治疗特发性肺纤维化(IPF)孤儿药资格。针对IPF，华润医药研发的NIP292是一种具有抗炎、抗纤维化、扩张血管、修复血管内皮损伤等多重机制的全新小分子药物。目前NIP292临床一期研究正在美国顺利进行。

丹诺医药TNP2092

2020年1月，丹诺医药公布其公司临床阶段在研产品TNP-2092获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗人工关节感染。该产品是针对医疗器械相关生物膜感染开发的多靶点偶联分子，有望成为这一领域的全球首创疗法。

TNP-2092是丹诺医药首创的多靶点偶联分子，通过抑制RNA聚合酶、DNA旋转酶和拓扑异构酶IV的协同作用实现生物膜杀菌活性，具有活性强、耐药频率低、安全性好的优势，在多种生物膜感染动物模型中，TNP-2092同现有疗法相比表现出明显优势。

康宁杰瑞与思路迪KN035

2020年1月，康宁杰瑞与思路迪暂未获批的PD-L1产品KN035于1月也获得了FDA的孤儿药资格，用于治疗胆道癌。KN035是康宁杰瑞自主研发的PD-L1单域抗体Fc的融合蛋白，可用于不适合静脉输液的患者。目前该公司与思路迪合作在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，部分适应证已进入Ⅲ期临床。

参考来源：

https://med.sina.com/article_detail_100_2_81695.html

https://med.sina.com/article_detail_103_1_81774.html

https://med.sina.com/article_detail_103_2_78286.html

http://finance.eastmoney.com/a/202002171386089183.html

http://www.xkcrychz.com/yxzx/1814.html

https://www.sohu.com/a/368275329_652912

http://www.oryzogen.com/index.php/index-view-aid-563.html

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