很长时间以来，我们都认为人类的发育是一条单行的通路，细胞分裂、分化为成熟的体细胞而后保持在这个形态，直至衰老与死亡。而干细胞的发现和以其为中心的再生医学，为很多疾病的治疗提供了新的方向，其中包括脊髓损伤、角膜损伤、黄斑变性、阿尔兹海默、甚至是癌症。这里将简单介绍一下目前正在研究中，或已应用于临床的干细胞治疗。
造血干细胞移植是我们最为熟悉，也是最早应用于临床的干细胞治疗。造血干细胞多取自骨髓，也有部分取自脐带或外周血。患有血液恶性肿瘤的患者或再生障碍性贫血的患者，可以通过造血干细胞的移植，重新恢复造血与免疫功能（因为造血干细胞可以分化出红细胞，白细胞，血小板等，与我们的循环与免疫功能息息相关）。
角膜干细胞移植也是干细胞治疗的一项成功的应用。取自患者自身角膜缘的角膜干细胞，可以在人工羊膜或纤维蛋白上培养、分化成角膜组织。这种体外培养获得的角膜组织透明且具有自我更新功能，可以帮助角膜损伤的患者重新恢复视力。不过这种自体移植需要患者的角膜缘组织仍然保留完整，可以提取分离出角膜干细胞。对于那些角膜源完全损坏的患者，则需要通过通过异体移植，或自体口腔粘膜细胞的移植，但治疗效果有一定的局限性。
神经系统的修复与再生是干细胞正在研究和攻克的一个方向。脊髓损伤会影响肢体的运动与感觉，而中风、帕金森氏病与阿尔兹海默等中枢神经疾病则会影响大脑的功能，人们希望通过干细胞的再生功能修复这些病变或受损的神经系统。而实验结果也肯定了干细胞治疗的作用，尽管不能完全恢复之前的功能，但干细胞的输入还是改善了患者的症状，并对受损的神经系统产生起到了调节与营养的作用。
间充质干细胞（Mesenchymal stem cell，MSC）是目前临床研究中最受欢迎的一类细胞。它起源于胚胎发育的中胚层，可以自我增殖与更新，也可以分化出多种的组织。此外，它的来源广泛且易得（包括外周血、骨髓、牙髓以及脂肪组织），并具有免疫调节、炎症与损伤组织的归巢趋向、以及修复和营养作用，这些特性使它格外受到临床研究的青睐。 图为间充质干细胞临床研究疾病的种类（包括骨与软骨、心脏、神经、免疫系统、糖尿病、肾病肝脏的修复治疗等等） 而间充质干细胞的临床应用也不止局限于替代与再生治疗。 间充质干细胞具有免疫调节的特性。它可以抑制效应T细胞的产生，同时增加调节性T细胞（Tregs）的数量，这就抑制了机体的T细胞免疫，可以减轻机体对外来移植物的排斥，从而被应用于抑制物抗宿主病（GVHD）的治疗。 间充质干细胞还具有归巢与营养修复功能，即在被输入到患者体内后，它们会自发找到机体的损伤部位，进行营养与修复，这为某些疾病造成的组织损伤提供了修复的可能。例如： 骨及软骨的修复：间充质干细胞可以使骨折愈合的时间减半，修复关节炎患者以及退行性椎间盘患者的骨及软骨损伤，改善患者的生活质量；
心肌损伤的修复：间充质干细胞对心肌梗塞造成的心肌损伤表现出了治疗效果，使患者的左心室射血分数得到了改善；
肝病及糖尿病的治疗：临床试验显示，间充质干细胞对病毒或酒精性肝硬化有一定功能的改善；而对II型糖尿病患者的治疗数据则显示，血管内间充质干细胞输注可以使代谢参数趋向正常；
此外，间充质干细胞的研究方向还包括肺部疾病、中风、脊髓侧索硬化等等。
干细胞治疗目前仍处于发展当中，批准上市的产品不是很多。这一方面是因为细胞治疗的发展不是十分成熟，需要大量的临床试验证明其安全性与有效性，另一方面则是因为作为新生的治疗方式，干细胞评估与监管体系还没有十分完善。不过尽管如此，从目前的研究结果来看，以干细胞为代表的再生医学还是表现出了巨大的潜力，值得我们关注与期待。