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#NASH
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（文末有彩蛋！～）
九月的上海天高云淡，丹桂飘香。在这个美胜春朝的秋天里，由中国NASH新药联盟与药时代共同举办的2020中国NASH大会于9月24日、25日在上海淳大万丽酒店盛大召开。秉承“加快NASH新药研发上市，惠及中国及全球患者”这一理念，国家重大科技专项《重大新药创制》技术副总师、中国NASH新药联盟荣誉主席陈凯先院士与数十位行业领袖、专家从中国医药发展的历史、NASH的发病机理、新药靶点的筛选以及临床诊治和试验等多个角度和维度热烈探讨了NASH新药研发之路。
400多位来自全国各地的专业朋友们与会支持，全程出席。会场里，高朋满座，大咖云集，气氛十分温暖热烈；会场外，线上图片直播观看高达14万次。在各位嘉宾和参会朋友们的积极参与、互动下，本次活动取得了圆满成功，受到广泛的好评。
9月24日上午8点半，大会准时开始。深圳博瑞医药科技有限公司总经理、广州博济医药首席运营官、中国NASH新药联盟主席王建华博士首先登台主持。他代表联盟衷心感谢和热烈欢迎朋友们，阐述了第二届中国NASH大会的背景和主题，同时对联盟的发展进行了展望，并预祝大会圆满成功。
作为中国NASH新药联盟共同主席的魏来教授现任清华大学附属北京清华长庚医院副院长，是中华医学会肝病分会原主任委员、医学会脂肪肝分会主任委员。魏教授强调了本次大会的重要意义，感谢组委会的辛勤努力，对本次大会的主题做了进一步的说明。近一年来NASH新药研发遇到挫折，这是临床医生和新药研发专家共同面对的问题。魏教授坚信风雨过后是彩虹，NASH新药研发的前途一定是光明的。
看点一抓住机遇 迎接挑战 勇担使命 以创新驱动我国医药产业新跨越
陈凯先院士
中国科学院院士、上海中医药大学校长、
国家重大科技专项《重大新药创制》技术副总师
中国NASH新药联盟荣誉主席
陈凯先院士表示，科技创新是我们所面临的机遇与挑战。生命科学正在经历第三次革命，即学科的汇聚。生命科学正进入大数据时代，“生命数字化”将深刻影响生活；而技术的革新将会使人们对于生命的认识更加全面、精确、定量，并推动生命科学走向成熟。陈院士从个性化药物、精准医学、人工智能药物设计技术、多项生命科学技术及治疗方案等方面讲述了生物医药的现状，并对国际和中国医药市场的现状况进行了全面的解读，对未来进行了展望。看点二非酒精性脂肪性肝炎治疗药物临床试验技术指导原则
魏来教授
清华大学附属北京清华长庚医院副院长、中华医学会肝病分会原主任委员、
医学会脂肪肝分会主任委员、中国NASH新药联盟主席
魏来教授在演讲中表示：就NASH这一疾病，国内外存在巨大的临床未满足需求，本指导原则适用范围为NASH伴有显著肝纤维化（包括代偿期肝硬化）的成人患者，不涉及失代偿期肝硬化或儿童患者。魏教授从试验入选标准、主要终点指标、方法学、安全性、临床试验的不同阶段以及国内审批条件等多方面介绍了NASH治疗药物临床试验指导原则（试行）。针对NASH的异质性，对指导原则进行不断的修改和完善将成为必然的趋势。
看点三Regulatory considerations for clinical development of drugs to treat patients with diabetes, hyperlipidemia, obesity and non-alcoholic steatohepatitis (NASH)
Brian E Harvey 博士
Chief Regulatory Advisor at HighTide Therapeutics、
Former Director of FDA Department
由于海外疫情原因，曾经在FDA领导CDER、CBER、医疗器械等多个部门、经验非常丰富的Brian Harvey博士以视频的形式与中国的朋友们见面。Harvey博士回顾了FDA注册、监管政策的发展历史，介绍了糖尿病、肥胖症、非酒精性脂肪性肝炎和其它心脏代谢疾病药物早期临床开发的监管指导原则和注意事项。
看点四New Therapeutics for MAFLD: What have we learned?
Jacob George 教授
Robert W. Storr Professor of Hepatic Medicine at the Storr Liver Centre, Westmead Institute for Medical Research, University of Sydney
来自澳大利亚悉尼大学的Jacob George教授深耕NASH研究多年。2020年2月，George教授联合由悉尼大学Eslam教授和弗吉尼亚联邦大学Sanyal教授，代表国际脂肪肝专家小组在《Gastroenterology》线上公开发表了有关更改NAFLD命名的建议。专家小组经过两轮投票，达成了以MAFLD取代NAFLD命名的共识，并在文章中讨论了变更命名的依据、论证以及临床实践的进一步策略。这将对NASH的治疗及新药研发产生重大的影响。通过提前精心准备的录像，George教授介绍了NASH新药研发失败的案例，论述了NAFLD的异质性，从而探讨了NAFLD名称的局限性、更名为MAFLD的必要性，以及更名对该类疾病的发病原因、诊治策略以及临床试验终点的调整。
范建高教授
上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任、
中国医师协会脂肪肝分会主任委员
上海交通大学范建高教授作为国际专家组里唯一一名中国成员参与了MAFLD取代NAFLD命名这一项有益的重要事件。范建高教授在演讲中表示，从NAFLD到MAFLD、从NASH到MASH的更名，在临床上是将一种排他性的诊断转变为了肯定性的诊断，这一改变有利于提升公众对该疾病的认知，并且使得医生在临床上能够更加全面系统地从代谢的角度去研究这一疾病，同时帮助NASH新药研发者针对发病机理进一步探索新药靶点，从而研发更适合NASH治疗的新药。在范建高教授严谨发言的引领下，现场观众都对NASH更名的意义有了更深理解。
看点六肝穿病理评价在NASH新药临床研究中的意义和挑战
尤红教授
首都医科大学附属友谊医院副院长、主任医师、研究员
尤红教授首先从理论上为我们介绍了非酒精性脂肪性肝炎的基本病理表现，然后介绍了目前临床上NAFLD的多个病理诊断评分系统。接下来，尤教授展示了最新的肝脏纤维化定量技术。与常规技术相比，这些最新技术显示出更加精准可靠的病理诊断依据，同时结合体外非侵入影像对比，更好地达到了非侵入方法和定量纤维化检测的吻合。在演讲的结尾，尤教授总结到：肝穿病理仍然是NASH新药研究最重要的评价指标，但是目前肝穿还存在一定的不确定性，临床病理评价的一致性是NASH肝穿病理面临的重大挑战。未来结合AI和其他新技术，肝穿病理定量技术将为NASH新药临床研究带来新的希望。
看点七具有高度转化性的NASH动物模型：从啮齿类动物到非人灵长类动物
宋伟华博士
中美冠科生物科技股份有限公司心血管和代谢疾病高级总监
因为疫情而无法现场出席的宋伟华博士提前录制了演讲录像。他以多个实际案例向与会朋友们介绍了中美冠科在NASH领域积累多年的经验和成功案例。中美冠科全力打造多款针对NASH的临床前转化模型，可根据发病机制的不同和疾病进展的不同而选用。MS-NASH小鼠模型与人类非酒精性脂肪肝（NAFLD）/NASH的组织病理学和发病进展更相近。与此同时，中美冠科的非人类灵长类NASH模型也得到越来越多客户的重视，很多公司使用该模型进行最后一轮的动物模型筛选。
茅益民教授
上海交通大学医学院附属仁济医院消化内科主任医师、
中华医学会肝病分会药物性肝病学组组长
茅益民教授从NASH新药碰壁的实际案例入手，通过实际案例引发了听众的思考。茅益民教授认为，目前NASH新药领域存在动物模型与人类差别大、NASH临床表型复杂、NASH临床诊断上存在争议、NASH的更名对临床试验带来变动等多项挑战。针对每一项挑战，茅益民教授都站在临床医生的角度，高屋建瓴地提出了许多宝贵的意见和建议。
徐德鸣博士
上海药明康德新药开发有限公司执行主任、
中国NASH新药联盟创始委员
徐德鸣博士以“NASH实验动物研究之启示”为主题，详细介绍了药明康德在NASH动物模型研究方面的最新进展，其中多项成果为首次发布。这些成果揭示了NASH的复杂性，提醒行业应该就FDA的若干决定进行深度、全面、长远的思考。
看点十NASH新药研发：回顾挫折，分析难点和展望未来
谢雨礼博士
微境生物、偶领生物医药有限公司创始人、CEO、
中国NASH新药联盟创始委员
2020年9月18日，谢雨礼博士在药时代上发表了文章《NASH新药研发年度综述——回顾挫折，分析难点和展望未来》，受到业界朋友们的广泛关注。大会中，谢博士从三个方面做了详细的分析和解读。他提出导致挫折的因素包括：发病机制复杂；NASH诊断困难；缺乏可靠的动物模型；临床试验面临各种困难和挑战。展望未来，谢博士指出多个方面值得关注，包括：老药新用、天然药物、新机制和新靶点、新型药物技术、新的疾病定义等。最后，谢博士表示：制药公司、学术界和资本市场在内的各方唯有依靠前沿科学，坚定信心，投入更大的热情和更多的资源，才能早日攻克NASH。
茅益民教授主持
头脑风暴是今年盛会的一大亮点！茅益民教授点兵点将，邀请在场的专家和专业人士朋友们共同就五个问题展开了辩论。这五个问题是：（1）奥贝胆酸能否最终获批？奥贝胆酸应不应该获批？
（2）NAFLD 改为 MAFLD是否可行？如果可行，新药临床试验等如何做更合理？
（3）全球疫情环境之下，中国如何帮助全球多中心临床试验？
（4）NASH 新药领域，大分子和小分子药物，哪一个更有希望，更有威力？
（5）当下 NASH 研发和国内创新药生态环境下，开展NASH FIC新药的可行性有多大？茅教授的主持充满了激情和活力，将会场的气氛充分调动起来，与会嘉宾就以上几个问题从不同的角度分享了自己独特的观点。本环节风趣幽默，会场里时不时发出阵阵的笑声。
牛俊奇教授
吉林大学第一医院肝胆胰内科主任、吉林省肝病研究所所长、
中国NASH新药联盟副主席
牛俊奇教授是中国首位NASH药物临床试验的主要研究者（PI），在他的领导下，吉林大学第一医院的临床研究团队完成了200多项临床试验，为新药的研发做出了重要的贡献。牛教授站在临床医生的角度告诉我们，目前临床上能够用于治疗NASH的方法非常有限，并具体分析了例如FXR、GLP-1、THR-β、PPAR等常见靶点的作用机制和疗效。在牛教授的层层剖析下，与会朋友们对NASH新药研发的潜在风险有了更深刻的了解。
南月敏教授
河北医科大学第三医院中西医结合肝病科主任、中华医学会肝病学分会
候任主任委员、中国中西医结合医师协会肝病专家委员会副主任委员
南月敏教授以实际案例详细分享了许多国内外医院涌现的新型肝纤维化诊断技术，并分析各技术的利弊。另外，南教授介绍了血清型分子标记物以及理想的肝纤维化分子指标，还介绍了中国2019肝硬化诊疗指南中影像学评估的内容。最后南教授为与会朋友们梳理了无创评估NAFLD及晚期纤维化的策略和流程。
看点十四无染色成像和人工智能技术在NASH临床前实验中应用的介绍
滕霄博士
新加坡 HistoIndex 公司 Computer Scientist / Head of Preclinical Study
杭州筹图科技有限公司首席技术官
滕霄博士介绍了筹图科技的无染色成像技术。他从目前临床中组织学切片中存在的问题入手，总结了筹图科技无需染色的优势，并介绍了其他几项创新技术。其中，分区分析能够体现药物抗NASH和抗损伤活动的对比，能够揭示在合理的动物模型中药物抗NASH的药效；共定位（co-localization）分析提供了药物作用机制的线索；最后，滕霄博士还为大家介绍了平台技术在其他疾病领域的应用。
吴健教授
复旦大学基础医学院教授、
中国NASH新药联盟创始委员
吴健教授的演讲主要聚焦于新型的靶点。在演讲中，吴教授介绍了2020年新药在临床上的效果，包括GLP-1/GIP/Glucagon三联激动剂在临床上对肥胖伴有NAFLD的患者有良好的效果和耐受性。接下来，吴教授讨论了NASH发生发展的分子生物学机理，介绍了GPR-91作为NASH治疗新靶点的潜力。
潘海博士
杭州先为达生物科技有限公司董事长兼总经理、
中国NASH新药联盟创始委员
潘海博士表示，治疗NASH的目标是改善肝脏功能和全身代谢紊乱，同时阻止或延缓包括心血管在内的相关并发症。近年来NSH新药研发领域的进展显示出生物大分子具有优秀的安全性和有效性。潘海博士重点讨论了GLP-1和FGF通路相关的生物大分子新药，进一步评估了生物大分子在NASH领域的全面表现。最后，潘博士对先为达在研的NASH药物的进展和前景进行了解读和展望。
庄永杰博士
凯斯艾生物科技（苏州）有限公司、江苏珂玛麒生物科技有限公司董事长、CEO、
中国NASH新药联盟创始委员
作为病理学专家和临床前动物药效学研究专家，庄永杰博士强调了三个问题。它们是：（1）不同动物种属的高脂高胆固醇血症与NASH的关系（2）特殊的肝脏病理结构，和CLS，在NASH病理改变的意义，特别是NASH纤维化的病理过程（3）MELFD动物模型选择策略分析2020年的上半年，庄总的公司凯斯艾承接了20多个NASH项目，积累了更加丰富的实战经验。通过展示动物模型（包括小鼠、大鼠、仓鼠、兔子和猴子）的脂肪化和纤维化细胞组织图，庄博士为朋友们介绍了在不同的动物模型中，高脂肪高胆固醇饮食对疾病进展的影响状况，并针对新药项目中动物模型选择的优缺点进行了评述。
看点十八Clinical Development of HTD1801 for The Treatment of Non-Viral Chronic Liver Diseases
刘利平博士
君圣泰创始人、总裁、
中国NASH新药联盟副主席
刘利平博士在演讲中介绍了非病毒性慢性肝病（包括NASH）这一迫切却未被满足的需求。针对目前NASH领域遇冷的状况，刘博士回顾和强调了新药研发过程的曲折性，希望大家能够吸取经验教训，不忘初心，相信成功的曙光就在前方。刘博士更新了公司在美国开展的2期临床试验的情况和后续开发计划。
看点十九肝脏疾病的实验室诊断指标及药物临床研究的案例分享
裘宇容教授
华银健康科技有限公司技术副总经理、
主任技师、博士生导师
个体化医疗时代日臻完善，检验医学的价值与日俱增，精准的实验室检测已经融入到临床疾病管理的方方面面，检测灵敏度越来越高，窗口期也越来越短，检出率随之提高，为肝炎的早筛早诊提供了有力的支持。裘宇容教授分享了自己实验室开展的项目的经验，这些精准化检测为不同肝病的非侵入诊断提供更重要的手段，让肝病医生能够更准确诊治肝脏疾病。裘教授同时介绍了华银健康开发的领先的肝脏相关指标的检测标准的价值，期待为NASH等肝病新药研发做出应有的贡献。
看点二十创新并具有转化医学价值的动物模型助力NASH新药研发
张宝弘医学博士
昆明科灵生物科技有限公司 (KBI) 总经理、
吉林大学客座教授
作为动物模型研究专家，张宝弘医学博士表示，多组织多器官参与NASH病理及病程是目前NASH动物模型面临的最大局限和挑战。在演讲中，张博士还提出了理想的转化医学模型需要满足的条件，并指出目前在诸多的动物模型中非人灵长类模型具有许多的优越性，包括基因上的相似性、病理进程上相似甚至组织学特征上的相似。
看点二十一NASH/MASH: Biology, Drug Targets, and Therapeutic Development
徐华强博士
中科院上海药物所研究员、中科院受体结构与功能重点实验室创始主任、
凯斯凯迪生物医药公司创始人及董事长
徐华强博士以核受体为切入点，基于自己实验室获得的NASH新药实验数据并结合文献中的临床结果，系统分析了多款NASH在研药物失败的原因，提出了自己独特的见解。徐博士介绍了公司目前在研化合物的优秀实验数据，并探讨了这些新药的差异化开发策略和规划。
作为一名经验丰富的毒理学家，马璟博士指出由于NASH可能需要长期服药，因此临床前研究需要有足够的暴露量和暴露时间进行安全性观察，为企业的新药研发提出了许多需要特别关注的不良反应点。另外，马博士还对支持IND的所有毒理试验进行了介绍，强调了新药研发过程中药效和安全性结合的重要性。在报告的结尾，马博士还呼吁大家要设定治疗NASH新药的合理的安全窗，要基于数据做出风险和收益的初步评估。
看点二十三Combination therapies for the treatment of NASH: current status and future directions
Martijn Fenaux博士
拓臻生物联合创始人、研究副总裁
作为NASH新药研发领域的领军企业，拓臻在联合疗法治疗NASH方面走在全球的前头。由于疫情原因，拓臻生物联合创始人、研究副总裁Martijn Fenaux博士在云端分享了联合用药在NASH治疗中的最新进展，介绍了公司目前在NASH药物联合用药方面的布局和取得的初步结果。
王建华博士主持
第二天大会的一个高潮就是王建华博士主持的圆桌讨论环节。分享嘉宾阵容强大，牛俊奇教授、尤红教授、范建高教授、单倍博士（百放英库医药科技（北京）有限公司创始人、CEO）、马璟博士、张宝弘博士、潘海博士、徐华强教授一起切磋探讨。八位嘉宾围绕中国企业在NASH新药研发前线面临的机遇与挑战这一话题展开了热烈的讨论，分享了自己的真知灼见，台下的与会嘉宾们踊跃提问和发言，历时一个小时的圆桌讨论环节取得了很好的效果。
9月24日晚上，主办方为参加了一整天讨论的朋友们特别安排了一场欢乐的音乐晚宴。专业的乐队应邀前来助兴，先后表演了多首欢快的歌曲。音乐陪伴下的宴会厅里高朋满座，气氛融融，温馨温暖！
衷心感谢王建华博士、刘利平博士、陈小新博士（广州众生睿创董事、联合创始人、总裁、中国NASH新药联盟副主席）、梁威博士（上海疆云医疗健康科技创始人、CEO、中国NASH新药联盟副主席）、吴健教授、庄永杰博士、潘海博士、张宝弘博士主持大会演讲环节！
衷心感谢付伟教授、龙超峰董事长、李奎博士、仲伯华教授、袁智博士等专家对联盟的大力支持和帮助！
陈小新博士（左）、梁威博士（右）
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（背景音乐：love story meets viva la vida）
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