Adcomm临近，阿尔茨海默新药aducanumab能否助渤健开始转运？

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2020年11月6日，FDA将就渤健的阿尔茨海默症（AD）新药aducanumab召开审查会议，确定是否让这款新药面市。这款新药如果获批，将成为第一个由FDA批准的AD药物。它不仅将会在临床上造福广大患者，也会成为渤健管线中下一个黄金增长点；如果这款新药遭遇不幸，对近期频频遭遇“水逆”的渤健来说则无疑是雪上加霜。

流年不利的渤健

      命途多舛的管线

在刚刚宣布的2020年Q3财报中显示，Q3总营收33.8亿美元，同比下降6.1%；ESP为4.46美元，比预计少了3.29美元。这样的结果其实并不令人意外，渤健近期可谓流年不利：专利挑战，管线遇挫的问题一拥而上，的确难以招架。

1、MS领域遭遇Mylan的专利挑战

渤健的第一重挑战来自于多发性硬化症（MS）领域——仿制药大户Mylan成功挑战了其畅销MS药物Tecfidera®的专利。今年6月美国地方法院裁定：“Mylan已经通过明确且具说服力的证据表明渤健专利US8399514主张由于缺乏书面描述而无效。”根据渤健2019年财报，这款明星药物的利润可达40多亿美元，占比高达39.3%。这场专利挑战之后，这一部分的收益将大幅降低。

来自2019年渤健财报

在Tecfidera保卫战中失守，意味着渤健需要转移阵地。2019年10月份Vumerity上市，这是继Tecfidera之后渤健又一款MS新药。与Tecfidera相比，其副作用更小。这款新药的销售额到底能否扛起渤健MS领域的重任，还需要进一步观察。

2、SMA领域遭遇强劲对手

渤健的第二重挑战来自脊髓性肌萎缩症（SMA）领域。其用于治疗SMA的药物Spinraza迎来了两大劲敌：来自诺华的基因治疗药物Zolgensma，以及罗氏的Evrysdi。

渤健的Spinraza于2016年12月底被FDA批准上市，是全球首款治疗SMA的药物。这是一款mRNA药物，需要患者终身服药。与之相比，诺华的基因治疗药物Zolgensma则有明显的优越性。使用Zolgensma的SMA患者只需要注射一次药物就可以达到治疗的效果。虽然其定价高昂，但是仍然在今年的第二季度就创造了2.05亿美元的销售额。罗氏的药物Evrysdi则是首款口服SMA药物，虽然同为mRNA药物，但是独特的给药方式为这款药物带来了渤健不具备的优势。

面对new drugs in town，渤健有些如坐针毡。为了应对这些挑战，保证其在SMA领域过往的辉煌战绩，渤健也随即开发了意在一次给药终身治愈的基因疗法BIIB089。然而事与愿违，由于毒性较大，这一基因疗法目前处于临床暂停中。

“全村的希望”

aducanumab

2020年7月8日，渤健和卫材联合宣布向美国食品药品管理局（FDA）提交阿尔茨海默病（AD）治疗药物aducanumab的生物制品许可证申请（BLA）。2020年8月7日，FDA授予了aducanumab优先审查资格。在一个尚未有FDA批准药物的领域，这款药物可谓万众瞩目。但是根据临床数据，这款药物本身的收益存在诸多争议。在针对这款药物的两个临床实验中，EMERGE实验达到了临床终点，而ENGAGE中则没有达到预期效果，虽然在事后归因分析中渤健对此作出了进一步解释，但却无法平息外界的质疑。而这样差强人意的数据也为这款药物的最终获批蒙上了一层阴影。

aducanumab三期临床数据总结，来自渤健官网

对于aducanumab能否获批，加拿大分析机构RBC也进行了一番剖析。虽然渤健的实验数据让人存在疑虑，在有效性上有一定争议，但是他们提出：如果试验中的有效性数据不够有力，那么渤健最好能够证明他们的药物具有很好的安全性，让病人在服药时免受严重副作用或者其他安全性隐患的困扰。

无论如何，2020年11月6日，FDA针对aducanumab的adcomm即将举行，并会提前两天释出内部审评意见。这款药物能否为广大AD患者及其家人带去曙光，又能否助渤健开始转运，让我们拭目以待！

关于阿尔茨海默症

阿尔茨海默病（AD）又称老年痴呆，是一种中枢神经系统退行性疾病，主要临床表现为记忆力衰退、认知功能受损、精神行为改变以及日常生活能力减退，患者进入中晚期容易发生多种并发症，患者需要长期全面的照料，给家庭和社会带来沉重的经济负担。根据国际AD协会发布的《2019年世界阿尔茨海默病报告》中，2019年，全球有超过5000万人患有痴呆症，到2050年，将增加到1.52亿。

参考资料

1、https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-plans-regulatory-filing-aducanumab-alzheimers-disease 

2、https://endpts.com/rbcs-brian-abrahams-holds-a-mock-adcomm-on-biogens-iffy-aducanumab-data-and-most-of-these-experts-dont-see-a-path-to-an-approval/

3、https://endpts.com/biogen-spotlights-a-pair-of-painful-pipeline-setbacks-as-aducanumab-showdown-looms-at-the-fda/

4、https://seekingalpha.com/article/4380202-biogen-inc-2020-q3-results-earnings-call-presentation

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