2020年8月20日，诺华公司宣布，FDA已批准Kesimpta®（ofatumumab， OMB157）作为皮下注射剂用于治疗复发型多发性硬化症（relapsing multiple sclerosis，RMS），包括成人临床孤立综合征，复发性疾病以及活动性继发性进行性疾病。Kesimpta是一种精确剂量和精准靶向B细胞的疗法。与赛诺菲旗下广泛用于临床的Aubagio（中文名：特立氟胺）相比，Kesimpta显示出更好的疗效和相似的安全性，是RMS患者的首选治疗方法。 此外，Kesimpta可以每月一次自助通过Sensoready®自动注射器给药，患者在家即可完成给药。
2020年8月初，国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表了单抗药物ofatumumab治疗RMS的2项三期临床研究（ASCLEPIOS I，II）阳性结果。8月18日，负责这两项临床试验的UCSF威尔神经科学研究所所长兼指导委员会联合主席Stephen L. Hauser教授说：“对于患有RMS的患者来说，这是一个好消息。 在关键性临床试验中，这一突破性疗法极大地减少了新的脑部病变，减少了病情反复，并降低了潜在的疾病发展速度。更重要的是，由于其良好的安全性和耐受性，患者可以在家自行进行给药，而不必去医院找专人注射。”Kesimpta上市售价为$83,000/月，与德国默克的干扰素注射液Rebif的$86,000/月相近，与罗氏的热门药物Ocrevus相比较高。但诺华表示由于其独特的优势，Kesimpta的使用更为便捷，实际年花费更低。这也是激起投资者和分析师广泛兴趣的一点，毕竟方便也是一种巨大的优势。2020年2月，FDA授予了诺华ofatumumab优先审评资格。但是后来，FDA对Kesimpta的上市作出了延期处理，这一延期处理就使得诺华原本为这一药物争取的优先审阅优势被消磨殆尽，并且大大增加了外界对Kesimpta前途的疑虑。此外8月以来，FDA又先后拒绝了吉利德和BioMarin的新药申请，十分严格。好在随着第三方监管机构通过了诺华这一新药的认证，使得FDA之前对其上市暂缓的顾虑被清除。这多亏了诺华的试验数据成功说服了第三方监管机构：在ASCLEPIOS I、II这两项临床试验中，与Aubagio相比，Kesimpta的ARR（年度复发率）显着降低了51％（0.11 vs 0.22）和59％（0.10 vs 0.25）（两项研究中P <.001）。在指定的比较分析中，与Aubagio相比Kesimpta在3个月CDP中的相对风险降低了34.4％。Ofatumumab是诺华在2014年和GSK公司进行管线互换，相互整合时从GSK获得的一个抗癌药物。原本诺华公司想将其作为白血病的疗法进行开发，可惜一直未获进展。不过换了一个适应症获批，ofatumumab如今也开辟了属于自己的战场。根据统计，多发性硬化症（MS）药物的平均峰值销售额约为13亿美元，销售额潜力巨大。诺华的CEO Vas Narasimhan表示：“这一药物很可能成为业界新贵，我们预计这款药物年销售额将直奔10亿美元。” 对这款药物的销售额如此不加掩饰地大胆预估，诺华此次可谓是信心十足。
多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。MS急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，好发于视神经、脊髓和脑干，多发病于青、中年，女性较男性多见，影响全球约230万人，市场巨大。目前在治疗MS上，多家药企均有布局，以下是常见药物的汇总，如有疏漏，欢迎各位批评指正（注：有朋友指出错误，均已显示在评论区）。
参考资料：
1、https://endpts.com/novartis-gets-the-green-light-to-start-marketing-its-next-prospective-blockbuster/2、https://seekingalpha.com/news/3607587-fda-oks-novartis-ofatumumab-for-multiple-sclerosis
3、https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-kesimpta-ofatumumab-first-and-only-self-administered-targeted-b-cell-therapy-patients-relapsing-multiple-sclerosis
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