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这几年，新药研发哪个赛道火？ADC（Antibody Drug Conjugate，抗体偶联药物）一定名列前茅。
2021年8月8日，港交所上市公司荣昌生物与纳斯达克上市的国际知名生物制药公司、ADC鼻祖西雅图基因（Seagen Inc. 纳斯达克：SGEN）达成一项ADC新药维迪西妥单抗的独家许可协议。维迪西妥单抗是荣昌生物研发的中国首款获得NMPA批准上市的原创ADC药物。荣昌生物将保留在亚洲区（除日本、新加坡外）进行临床开发和商业化的权利，西雅图基因获得维迪西妥单抗在荣昌生物区域以外的全球开发和商业化权益。荣昌生物获得2亿美元首付款，将有望获得最高可达24亿美元的里程碑付款，收入总额将高达26亿美元，此外，荣昌生物将获得西雅图基因净销售额从高个位数到百分之十几的梯度销售提成。
这一交易金额刷新了中国制药企业单品种出海的最高纪录，也让这一热门赛道更加火热。既然是新药研发，那么“三高一长”中的高风险就时刻存在。距离8月8日也就5天，一条令人遗憾的消息给火热的ADC赛道泼了一盆冷水。
上个星期五，即2021年8月13日，下午，当人们都在周五轻松的氛围中工作，准备迎接周末的时候，一则关于ADC药物的重磅消息在网络上传播，它犹如一颗炸弹，引发了轩然大波。总部位于马萨诸塞州剑桥的美国生物技术公司Sesen Bio收到了坏消息，一条完全出乎他们意料的坏消息。消息一出，股市立即反应，公司股价瞬间下跌80%多，而且一度低到不足 1 美元，这在过去的一年里第一次发生。公司报告说，它收到了 FDA 关于其开发的膀胱癌候选药物Vicineum的完整回复函。Vicineum是一种ADC新药，是该公司于2016年收购总部位于多伦多的Viventia公司时获得的。周五的交易被暂停了大约一个小时，暂停时每股6美元左右，恢复时0.86美元。收盘前，Sesen 股价小幅回升，收于2.11美元，较周五开盘下跌 57%。公司这款主打药物的PDUFA日期为下周三，即8月18日。PDUFA临近，投资者的期望一直在波动，公司的股价从周四的开盘到周五的停牌之时上涨了约43%。公司首席执行官Thomas Cannell兽医学博士在一份声明中表示，“我们对这一意外结果深感失望，对于患有卡介苗（BCG）无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的患者来说，这是不幸的一天。我们仍将一如既往地致力于通过为患者提供新的治疗方案来挽救和改善患者生命这一使命，我们计划与FDA密切合作以了解下一步行动。”根据Sesen的说法，CRL的原因包括制造问题以及对更多数据和统计分析的要求。公司计划尽快与FDA会面，并表示FDA就如何提升数据包提供了建议。作为一款ADC，Vicineum将基因工程肽与重组融合蛋白相连接，研究人员希望靶向肿瘤细胞表面的特定抗原来治疗癌症。早在今年2月份，FDA就已给予该项目优先审评资格，Cannell博士当时表示，Sesen“非常清楚”地理解了FDA的指南，“觉得审评过程具有协作性和参与性”。Sesen提交了一项名为Vista（远景）的开放标签3期研究的数据，该研究招募了133名高风险、BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌患者。这些患者以前接受过BCG免疫治疗，最新的数据来自没有从膀胱扩散到肌肉或其它组织的93名癌症患者。Sesen 报告说，这些患者中有39%在3个月后获得了完全缓解，在6、9和 12个月的随访中，CR分别为28%、21%和15%。由于预计可能会获得批准，Sesen在过去几个月中一直在开展重大的商业化准备方面的努力，最近几周的努力有所增加，现在可能需要暂停。公司报告称，截至7月底，它已经完成了约 60名新销售代表的招聘，占其销售队伍的97%，在8月份时聘请了一名新的助理总法律顾问和首席合规官。就在7月14日，Sesen在与FDA会面后感觉很好，描绘了一幅积极的画面。“We are passionate in our commitment to save and improve the lives of patients. Sesen Bio is a late-stage company developing fusion protein medicines for the treatment of patients with cancer. In February 2021, the FDA accepted for filing the Company’s BLA for Vicineum™, a potential best-in-class treatment for non-muscle invasive bladder cancer. The Company believes it remains on track for an FDA decision on its BLA for Vicineum™ by August 18, 2021.”Sesen Bio前身是Eleven Biotherapeutics，由全球顶级知名投资公司Thirdrock和Flagship于2007年创立，2010年被评为“Fierce 15 生物技术公司”之一。2014年在纳斯达克上市（纳斯达克股票代码：EBIO），融资5000万美元。2015年、2016年接连遭遇两个3期临床试验失败，被寄予厚望的主打项目被停止，在研药物EBI-031成为新的主打项目，公司面临资金压力，探索了多种途径来解决因两次失败的试验而导致的财务问题。2016年8月16日，Eleven Biotherapeutics与制药巨头罗氏达成协议，罗氏获得EBI-031，该药物治疗眼科疾病，如糖尿病性黄斑水肿和葡萄膜炎。这笔交易金额为2.7亿美元。2018年5月16日，Eleven Biotherapeutics宣布该公司将更名为Sesen Bio, Inc.。Sesen Bio将以新的纳斯达克股票代码“SESN”进行交易，自2018年5月17日起生效。Sesen Bio的新网站是www.sesenbio.com。新品牌亮相的一个星期后，Sesen Bio发布了其膀胱癌药物 Vicinium 的三个月数据。结果没有得到投资者的认可，公司股价应声下跌了23%。Sesen公司目前的定位是开发用于治疗癌症的下一代ADC疗法的后期临床公司，目标是Best-in-Class。公司官网显示管线中的主打产品，好像也是寄厚望于一身，就是这款Vicineum。过去这几年里，随时ADC赛道的逐渐火热，Vicineum给了这家屡屡遇挫的公司以新生，帮助公司的股价升至17.05美元。但周五的消息使公司的股价“一夜回到解放前”，重新成为低价股。该公司计划如何或是否计划根据FDA的喜好重新处理其数据集和CMC问题，还有待观察。 1 新药研发如履薄冰，九死一生。每一家坚持新药研发的公司都是英雄，都值得尊重和尊敬。
2 赛道如股市，有牛市，有熊市，无论牛市也好，熊市也罢，每一天都有人赚钱，有人赔钱。所以，公司和每一个从业者都要时刻保持清醒的头脑，胜不骄败不馁。
4 明星公司今何在？药时代计划分析十多家新药研发明星公司的拼搏、生存和发展的故事。欢迎朋友们关注！
药时代，聚焦新药研发，荟萃行业精华，分享交流合作，共筑健康天下！FDA rejects Sesen Bio's bladder cancer pitch, sending shares spiraling back to penny stock territory
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26亿美元新纪录！荣昌生物与西雅图基因签约维迪西妥单抗
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