作为RNA药物在人体中的保镖和引路者，Arcturus Therapeutics公司出色完成了任务
文|刘乔宁
RNA药物是当今世界研究的热门，每个人都争先恐后地想通过研究RNA药物，为疾病献上自己的一份力，Arcturus Therapeutics公司也如此，可贵的是，他成功了。
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公司名称：Arcturus Therapeutics
创立时间：2013年
公司属地：美国
所属行业：生物技术
公司网址：http://arcturusrx.com/
公司总裁：Joseph E. Payne
主要产品：RNA药物（UNA Oligomer™、LUNAR™）
核心技术：RNA治疗平台
Arcturus Therapeutics公司总部位于圣地亚哥，在具有广泛的RNA药物发现和开发经验的管理团队的支持下，该公司成为了RNA技术应用于疾病治疗和提高生活质量的行业的领导者。Arcturus Therapeutics公司的多功能RNA治疗平台可以应用于各类型的RNA药物，其中包括小干扰RNA，信使RNA，反义RNA，微RNA和基因编辑治疗等。该公司目前拥有UNA Oligomers™技术和 LUNAR™这两项核心技术。
CEO：Joseph E. Payne
Joseph先生1995年毕业于美国BYU大学，获得化学和物理学位，2011年进入麻省理工斯隆管理学院继续攻读。Joseph先生曾任职于默克研究实验室、杜邦制药、布里斯托 - 迈尔斯·施贵宝、卡利普斯和日东等20多个成功的药物研发公司，积累了丰富的药物研发经验，曾出版文章和专利总数超过40。Joseph先生于2013年成立Arcturus Therapeutics公司，并为世界的医疗引进了一种新颖的RNA治疗技术- UNA Oligomer™和LUNAR™。
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Ultragenyx Pharmaceutical
2015年10月29日，Ultragenyx Pharmaceutical公司与Arcturus签署了研究协作和许可协议，协议表明双方合作使用Arcturus的UNA Oligomer™和LUNAR™纳米颗粒递送平台发现和开发信使RNA（mRNA）来治疗某些罕见疾病。
Ultragenyx是一家临床阶段的生物制药公司，该公司致力于推出用于治疗罕见和超罕见疾病的新产品。Ultragenyx的战略是以时间和成本效益的药物开发为前提，其目的是为患者提供安全有效的治疗方案。
Janssen Pharmaceuticals
2015年6月11日， Arcturus Therapeutics公司与扬森制药有限公司（Janssen）签署了研究合作和全球许可协议。各方将共同开发Arcturus的UNA Oligomer™化学和基于LUNAR™纳米颗粒递送平台的RNA药物，将其用于治疗特定疾病。
Arcturus Therapeutics公司总裁兼首席执行官Joseph E. Payne表示：“我们很高兴与像扬森这样的顶级制药公司合作。 “Arcturus很高兴与扬森合作，为制药行业最具挑战性的疾病目标之一鉴定RNA治疗。”
开发突破性技术和新型治疗难治性疾病的治疗方法。
“近年来，研究人员在诊断，治疗甚至预防各种罕见疾病方面取得了长足的进步，但仍然有许多工作要做，因为据统计大概有2500-3000万美国人需要针对罕见病的治疗方案。”
Arcturus总裁兼首席执行官Joseph E. Payne说。
“Arcturus准备为罕见疾病做出有希望的治疗，有助于改善生活质量和改善社会。”
2013年6月，Arcturus Therapeutics公司获得了由多个高净值私人领导的种子基金募集的130万美元，用于购买资本设备，进一步发展Arcturus的RNAi交付技术知识产权，以及RNAi目标选择，设计和体外验证概念研究。
2013年10月，Arcturus Therapeutics公司获得了500万美元的A轮融资，具体投资方和资金用途不详。
Arcturus Therapeutics公司是一家专门研究RNA药物的公司，该公司目前主要由两个核心产品：UNA Oligomer™靶向技术和LUNAR™递送系统。
UNA Oligomer™
UNA Oligomer™技术可以靶向定位人类基因组中的的目标基因，达到靶向治疗的目的。
结构说明：
UNA Oligomer™是一种RNA复合物，其是由无环的2'- 3'-仲单体或多种核糖酸单体组成15-24个碱基对的双链区域，有支链的5'末端单体作为其双链区的末端， 5'-末端的两个位置中的任何一个或多个位点连接着低聚化合物，这些寡聚化合物是主要的活性部分，用以调节靶mRNA的表达。
UNA Oligomer™的主要作用是：下调基因表达的短干扰RNA复合物（siRNA双链体），改善RNA复合物的RNAi活性，提高核酸的酶稳定性，降低RNA药物与目的基因结合的“脱靶”效应。
优势：
1. Arcturus专有的解锁核子单体剂（UNA）Oligomer™技术可使所有类型的RNA药物更加稳定，安全和具体
2. UNA具有与天然核酸相似的结构，因此不改变RNA功能或三级结构。 在合作的临床试验中，纳入UNA的RNA药物已被证明在人类患者中安全有效。
3. UNA不会引发免疫应答，不像天然RNA那样快速分解且药物毒性较小，脱靶效果较差，比常规RNA药物更有效，半衰期更长。
LUNAR™递送系统
脂质启动和解锁核子单体剂修饰RNA（LUNAR™）纳米颗粒递送系统可以在患者体内安全有效地递送所有RNA药物
RNA药物在基因突变引起的疾病上具有治疗潜力，但目前开发安全有效的RNA药物的最大障碍之一是如何保证RNA药物被顺利送往目标细胞内。
Arcturus专利的脂质启动和解锁核酸修饰RNA（LUNAR™）传递技术是一种安全，短暂的递送系统，可将所有类型的RNA药物转运至靶细胞。 LUNAR具有生物可降解和生物相容性，并且在多种动物物种中表现出优异的安全性和效力。
LUNAR™的分子结构
可以通过调节LUNAR纳米颗粒的类型，将RNA药物靶向特定的细胞类型，具体类型分类如下表：
纳米颗粒包封RNA并通过细胞胞吞作用将其直接递送到细胞中。在此过程中，LUNAR纳米颗粒与细胞膜融合并进入细胞。脂质纳米颗粒迅速降解，留下细胞内的RNA，RNA进入细胞后即开始发挥作用。
与病毒载体不同，LUNAR纳米颗粒不会在靶向细胞内积聚，不具有免疫原性，不会引起插入突变。临床前体内研究表明，LUNAR技术可以通过重复RNA药物给药来阻止效能漂移。
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Arcturus Therapeutics公司旗下的两个核心产品主要承担的是护送RNA药物的“保镖”角色，保证了RNA药物“安全”到达目的地，发挥作用，提高了疗效。
自1953年科学家们解码DNA的双螺旋结构，分子生物学的故事就此拉开序幕。在之后的几十年，科学家们专心于破解DNA和蛋白质的生物密码，而RNA在当时的人们看来，仅仅是一种支持性的角色，对RNA的认识不够深入。
直到1998年Fire等人发现一种小RNA可作为基因表达的调节者，揭示了RNA在基因表达中的重要作用，促使科学家重新认识RNA作用。Fire等人的伟大贡献使其获得了2006年的诺贝尔奖。
直到今日，RNA药物的研发和治疗作用已是当今研究的热门课题。已经有数十家新创企业投资，有几个具有潜力的疗法正在酝酿中。
在新创企业裡，2013年底成立的爱迪塔斯医药公司获得4300万美元的创业投资，该公司集中精力发展最热门的崭新RNA技术，另一家早先于2002年成立的阿尼蓝制药公司，在今年1月获得七亿美元的投资，其中包含研发RNA药物以治疗破坏性血液疾病、肝脏疾病和免疫疾病。
爱西丝制药公司负责肿瘤和研发部门的副总裁Robert MacLeod表示，涌入的资金投资犹如“浪潮”，该公司从1989年成立至今，已筹资了将近38亿美元。爱西丝製药公司的主打产品Kynamro(一种RNA药物)在2013年获得美国食品及药物管理局(FDA)核准用来治疗一种罕见的遗传疾病。
Ultragenyx首席执行官Emil D. Kakkis博士说：“与Arcturus的这种合作将帮助我们解决更广泛的罕见疾病，而不是目前可用的方法。” “联合计划结合了Arcturus的技术平台，我们相信我们解决了与mRNA疗法相关的一些关键问题，Ultrastyx在罕见疾病药物开发方面具有专长。”
近年来对基因缺陷类疾病的不断攻克，RNA药物逐渐登上了时代的舞台，并引发了一波接一波的研究热潮，相信RNA药物将会带领我们攻克基因缺陷类的疾病，这或许是人类和“上帝”的一场战争，一场人类为更好活着而对“上帝”发出的挑战。
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