我国临床试验发展现状及挑战

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近年来，国家密集出台了一系列生物医药发展规划及药事管理改革政策，以促进生物医药产业发展，但我国药物创新临床试验环节发展远落后于创新链条其他环节，亟需深化临床试验领域改革，推动临床研究体系设计与实施，加强医药创新生态系统构建，加速创新药物发展。

一、背景

临床试验是药物创新产业的关键环节，是验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法，也是药物研发过程中资金和时间投入最多的环节。

近年来，国家密集出台了一系列生物医药发展规划及药事管理改革政策，尤其是药物临床试验数据核查、仿制药一致性评价、药品上市许可人制度等配套药品注册审批改革政策，大力促进生物医药产业发展。

二、我国临床试验发展现状

我国创新药发展起步晚，处于创新起步阶段，临床研究处于缺乏国家战略层面的顶层设计和规划，监管体系也处于逐渐完善的阶段，产业链条机构、CRO企业等均缺乏丰富经验的积累。

既往医学研究重基础轻临床，缺乏对临床研究体系发展的战略规划和顶层设计，在过去几十年对医学科学领域的资金支持偏重基础医学研究，缺乏对研究者发起的干预性临床试验的支持，科研基金的管理和考核方式也缺乏临床研究客观规律的考虑。

临床研究中心体系建设滞后、资源高度分散，组成单一且中心之间协作不顺畅。体制上尚未建立起有效的医院和医生激励机制来支持研究者开展临床研究。医疗人才教育培养体系和国家人才计划也对临床研究重视不足。这些问题导致了临床研究的高水平人才匮乏，医生总体参与程度和积极性不高。

三、我国临床试验面临的问题

1. 优势临床资源缺乏

截至2019年5月，我国药物临床试验资格认定机构744家。2019 年 8 月 26 日，新版《药品管理法》通过，将于12月1日起正式施行，药物临床试验机构实行备案管理。

这意味着将有更多的临床试验机构可以支持新药研发，但实际上由于既往临床试验经验的缺乏和优质医疗资源的聚集效应，真正具备临床研究能力的机构有限，如果大量的临床试验机构其试验能力没有得到快速有效的培养和提升，将仍然无法解决临床资源紧张的问题，具备研究能力和试验经验的机构仍然是各企业需要争夺竞争的资源。

卫生医疗机构资源分布不均匀导致优势临床试验机构的分布集中,  截止2019年5月，CDE登记的33638项临床试验中（不含BE），北京、上海等10个省（市、自治区）的GCP机构承接了全国60%的临床试验。

图1  不同省（市、自治区）临床数量占全国临床数量的份额

数据来源：药物临床试验登记与信息公示平台

2. GCP机构效率低下，体系不完善，试验周期长，缺乏行业标准

多数GCP机构尚未建立起完善的临床试验管理和支持体系，面临着机构办公室的定位、职能和人员编制等设置缺乏明确规定，导致试验管理人员缺乏工作积极性，管理流程待优化，临床试验管理缺乏全流程的信息化管理工具等，导致试验合同沟通签订等项目启动及关闭等环节效率低下，导致大量时间的浪费。

临床试验服务费分配缺乏明确的标准和透明高效的流程，影响了研究者团队的积极性，极大的阻碍了试验的快速进展。此外，在面临临床需求高速增长的背景下大多数GCP机构存在多中心伦理审查效率低下等问题。

3. 人才缺乏，同质化竞争，企业研发成本高 

我国医疗人才教育培养体系多集中在基础研究和药物发现领域，导致了临床研究人才和专业化研究团队匮乏，加上我国创新药研发经验不足，导致药物试验方案设计能力欠缺，方案同质化竞争严重，研发成功率降低，并导致大量的临床资源和患者资源耗竭；同时临床试验相关人才成为药企和CRO争抢的资源，导致企业临床试验成本的持续增加；机构临床试验管理类人才同样缺乏，导致试验管理协同效率低；具备研究能力的PI人才缺乏，导致试验质量可控性低等诸多问题。

4. 患者资源缺乏，受试者招募困难

患者资源的缺乏主要是由于优势临床资源的竞争和我国缺乏有效的临床试验患者教育的普及。患者资源的缺乏很大程度是由于参与到临床试验的优质机构数量的有限，我国具有庞大的人口数量优势，可以提供各类型疾病充足的受试者来源，加之近年来GCP机构数量的不断扩增，以及即将落地的临床试验机构备案制，都有助于受试者来源得到充分的扩充。

但由于大多数试验聚集在有限的具备优势临床资源的GCP机构，导致受试者招募的来源的有限，并且上述提到的同质化竞争又进一步加重了受试者资源的缺乏。最后，社会大众缺乏对临床试验的正确认知，也是受试者招募困难的重要原因之一。

四、小结

临床研究是医药创新产业链无法替代的一步，也是投入时间和资源最多的阶段，是整个医药创新生态系统最为重要的环节，快读提升临床研究能力，才能够把握住医药创新产业发展的新机遇。

除了建立健全政策法规，完善顶层设计，还应推动临床研究体系设计与实施，包括改革医院评级及医生职称评定方法、优化临床试验中心管理和专职人员管理，完善伦理审查制度、加强临床研究人才的培养和科普教育等。

此外，深化医药创新生态系统构建，充分应用大数据和AI技术，建立临床研究服务平台，搭建国家及区域临床研究中心，建立连接机构、企业、服务方等多方的临床研究服务平台，推动国家及区域性的临床研究学会或协会组织的发展，增加各中心间的合作，推动非头部GCP机构临床研究水平提升，从而起到引领带头作用和快速扩充临床资源的作用。

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  作者 | 刘加玉

责编 | 老姜

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