北大博士创立孟眸生物，融资千万元
文章转载自“未名科创”
老龄化带来更多不被满足的临床需求。
作者｜巩周周
出品｜未名科创
近日，北大系创新生物药新增一员猛将。
专注于应用创新干细胞及基因疗法治疗眼科疾病的孟眸（成都）生物科技有限公司（以下简称“孟眸生物”）宣布获得北京中发领创·生命园创投基金的数千万天使轮独家投资，将用于推动干细胞治疗管线及团队建设方向。
孟眸生物成立于2022年3月，是一家致力于采用创新干细胞及基因疗法，解决包括年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD）眼科疾病的初创生物药企。核心团队由北大博士邓博文领衔召集。据了解，其核心成员大多拥有海内外博士学历且曾在多家知名药企任职背景。
目前，公司已建立包括诱导性多能干细胞（iPSC）体外诱导重编程及体外诱导分化和AAV载体优化等多项技术，在生物药开发和工艺优化上具备先发优势。其全资子公司北京孟眸生物科技有限公司所搭建的干细胞治疗视网膜黄斑变性管线，已提交国家卫健委备案，近期将会开展临床试验（IIT）。
该管线对我国而言具有深重价值。
根据国家统计局数据，2023年2月，全球60岁以上老年人口达到2.8亿，占总人口19.8%；65岁及以上老年人口达到2.1亿，占总人口的14.8%。简单来说，我国现阶段已进入并将长期维持在深度老龄化阶段。预计到2035年，60岁及以上老年人口将突破4亿，占总人口30%，进入重度老龄化阶段。
老龄化程度不断加深带来更多不被满足的临床需求，转换新型治疗思路迫在眉睫。
iPSC能够在体外无限复制、分化组织细胞潜能强大、免疫排斥小、避免伦理问题的优势，给其带来各类疾病领域临床需求的可行性。
01
什么是iPSC？
许多人对iPSC的定义是模糊的。
图片来源：沙利文
诱导多能干细胞（iPSC）是指通过人工对体细胞重新编译，逆分化培养的具有类似人胚干细胞特征的多能干细胞。在一定条件下，可以培养获取数百万甚至数十亿临床相关表型细胞，例如心肌细胞、神经元细胞、胰岛细胞等。
临床应用所涉及的领域主要包括疾病研究、药物筛选、细胞治疗等方向。
疾病研究
iPSC能够将患者体细胞重新编程为患者特异性iPSC，从而诱导为疾病相关类型，构建体外疾病模型。
药物筛选
可用于药物有效化合物筛选和药物毒性验证。借助于iPSC构建的疾病模型，药物筛选可获得更接近于临床试验的药物数据。
细胞治疗
可以在体外被诱导分化和扩培成几乎所有种类的细胞，移植给患者后可修复或重建组织，达到治疗目的。
02
iPSC的全球市场
作为一种新兴技术，目前其产业化应用处在早期发展阶段。全球已有多款iPSC细胞治疗产品处于临床研究阶段，最快的处在临床Ш期。
年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD）是一种视网膜黄斑区结构衰老性的疾病，负责具体视觉的视网膜中心遭受损害，会导致出现深色斑点、阴影或中心视力扭曲，疾病进展后会导致视力逐渐下降，最终致盲。AMD分为湿性和干性两种，其风险因素包含年龄、家族病史、吸烟、心血管疾病、Omega-3脂肪酸缺乏等。
据WHO于2019年发布的《World reporton vision》数据显示，全球AMD患病人数为1.96亿，其中5.3%的患者是中度或重度远视障碍或失明。据浙江大学学报（医学版）发布的《中国眼病疾病负担现状及三十年变化趋势》中的分析结果显示，2019年中国因患AMD而导致的DALY 大约为10.0万。
AMD目前尚无特殊有效的治疗方法，多采用膳食补充剂、激光疗法等方法延缓病情进展。湿性年龄相关黄斑变性多采用眼内注射雷珠单抗、康柏西普、阿柏西普、贝伐珠单抗等抗血管内皮生长因子药物，减少新生血管的生长和水肿。并且，临床对于治疗年龄相关性黄斑病变的要求较高。
图片来源：沙利文
据沙利文统计，截至2023年2月，全球及中国在研iPSC种类包括CAR-iNK、多巴胺能神经前体细胞、CAR-iMac、心肌细胞、视网膜细胞等。其中，多巴胺能神经前体细胞占比最多，达到27%。而孟眸生物所搭建的视网膜黄斑变性管线，在全球占比仅4%，与患病人群不成正比。
WHO2019年发布的《World reporton vision》数据显示，全球AMD患病人数为1.96亿，其中5.3%的患者是中度或重度远视障碍或失明；浙江大学学报（医学版）发布的《中国眼病疾病负担现状及三十年变化趋势》中的分析结果显示，2019年中国因患AMD而导致的DALY 大约为10.0万。
庞大的患病人数凸显出孟眸生物立足数据的研发初衷。2023年服贸会，孟眸生物与首都医科大学附属北京市同仁医院、北京市眼科研究所就视网膜新型治疗相关技术转让合作签订协议，就多能干细胞的临床转化及眼科新药开发等方面签订战略合作协议。
孟眸生物利用自身产业优势，与同仁医院及眼科研究所干细胞等领域研究基础，试图将前沿研究成果真正转化为治疗眼科疾病的有效手段，缓解国内眼科市场巨大的未满足临床需求。
邓博文博士表示，我国眼科患者基数庞大，但由于眼科专病细分度高，专业度强，我国眼科诊治率一直处于较低水平，眼科市场存在着巨大的未满足临床需求。孟眸生物将持续加大在iPSC等先进技术上的投入并与同仁医院眼科研究所合作，全力推动技术的临床转化。
同仁医院及眼科研究所金子兵教授认为，目前视网膜疾病存在巨大的空间去发展新型治疗技术以满足迫切的医疗需求，也是我国“十四五”全国眼健康规划中的防盲重点。从全球情况来看，干细胞治疗已成为改变重大临床治疗的先行技术，无论是诱导多能干（iPS）细胞还是胚胎干细胞，首项first-in-human临床试验均在视网膜变性疾病上开展，因此有着广阔的前景。此次，同仁医院及眼科研究所通过转化机构将相关技术转让给孟眸生物，携手加速推动干细胞治疗重大致盲眼病的临床转化，早日惠及广大患者。
值得一提的是，这项技术目前仍处在发展初期，在安全和优化效率上存在瓶颈。
与普通细胞产品扩增不同，iPSC分化具有超高技术壁垒，对生产工艺及质量控制要求更为严格；iPSC能够分化成不同类型人体细胞，但如果细胞移植后过度分化则会导致肿瘤形成；在培养不同细胞时，iPSC的异质性成为阻碍，科研人员利用生长因子和化学抑制剂等方式刺激iPSC的方法仍不成熟，可能会发生过速增殖、印记丢失等问题。
因此，孟眸生物的技术管线仍需发展时间和空间静待成林。
来源：未名科创
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