2018 药物研发定量科学论坛成功在京举办
作者：杜娟
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2018年7月8-9日，DIA 药物研发定量科学论坛（Quantitative Science Forum 2018）在北京成功举办。本届论坛以“在全球化药物开发和数据科学创新中的领导力”为主题，为监管机构、学术界以及国内外医药企业的定量科学人员，提供了深入了解数据科学方法进展和相关法规的窗口。
欢迎致辞 – 陈峰 教授，南京医科大学研究生院院长，中国卫生信息学会统计理论与方法专业委员会主任委员，中国临床试验生物统计学组组长。
从1998年ICH发布的生物统计学指导原则， 到2005年中国的第一版，再到近几年不断强化的数据质量要求和规范，临床试验对统计学的重视程度愈来愈高，药物研发对统计考量的审评要求也越来越严格。得益于我国政府开放包容的政策、监管部门积极开拓的态度以及跨国企业延绵有效的促进，我国临床试验质量近些年得到了较大提升。DIA QSF这一平台，让监管机构、学术领域和工业届等各方面专家齐聚，本着科学的精神、学术的态度，共同探讨临床研发中的定量科学和监管决策中的各类问题，听微决疑，澄源正本。
图为国家药品监督管理局药品审评中心党委书记、主任许嘉齐出席并致辞。
郭翔博士，百济神州生物统计与编程部执行总监，作为论坛联席主席，邀请到美国食品和药物管理局药物评价和研究中心转化科学办公室生物统计学第四办公室主任 Dionne L.PRICE博士、国家药品监督管理局药品评审中心首席审评员兼化药临床二部部长王涛博士、美国默克研究实验室生物统计和科学决策部后期研发统计副总裁Lisa Lupinacci博士、以及礼来公司首席分析官兼生物统计和高级分析副总裁Pandu Kulkarni博士，以“定量科学在跨学科创新中的领导力”为主题做了主旨演讲。
药物开发的变化格局统计挑战和机遇—Dionne L.PRICE博士
如今全球药物研发已上升到新的阶段，其影响因素涵盖基因研究、治疗方法、数据质量、患者纳入、不同国家/地区标准等。于2016年12月13日实际落地的美国《21世纪治愈法案》和2017年8月18日推出的《食品药品管理局重新授权法》（PDUFA VI），为药物开发和监管审查提出了新的要求，也給定量科学家们提供了巨大的机会和挑战。随着PDUFA VI的诞生，一些重点领域获得了较多关注：以患者为中心的药物研发、罕见病与突破性疗法审查的继续推进、对药物安全性方面的增加投入、探索真实世界的证据用于决策、以及确保FDA能够聘请保留优秀科学工作人员。我们已看到了真实世界证据的逐步应用，患者也发出了自己对药物开发和决策制定的声音，这些一方面可以促进药物研发技术水平的提升，另一方面还可以敦促我们探索复杂的创新型设计，推行试点项目，为其带来更为科学的评估。在药物开发过程中，每个学科科学家都在高效产出，要保持定量科学的可见度，我们需要更强的领导力来指导跨学科小组进行试验设计和科学研究，通过跨学科沟通合作，更大程度科学地推动全球范围药物开发。
我们特别希望把定量科学变成我们药物研发评价一个哲学思路。—王涛 医学博士
在回答参与全球药物研发分工里面中国应该发挥什么样的作用前，我们不能回避两个短板，一是国家整个创新能力跟发达国家相比可能还是有差别，二是技术储备还需要加强。另一方面，我们的优势在于巨大的市场、繁多的病种类型和丰富的医疗资源。对于药物研发，我们在中国上市的所有药物需要达到或者是接近世界先进水平，我们的审评审批体系也需要跟国际接轨。在研发模式上，我们已做了大量的政策调整，目前政策层面和研发生态已具备了接受全球同步研发的条件，尽管监管层面和药物研发驱动因素不同，但中国患者是我们的首要关注对象。关于国际多中心，我们还鼓励积累中国的早期研究数据，让定量科学在研发早期阶段发挥重要作用。试验设计在整个临床研究过程中至关重要，我们鼓励申请人跟监管机构的共同交流，共同探索定量学科精准化科学作用。我们特别希望把定量科学变成我们药物研发评价一个哲学思路，内化于心，外化于形，按需使用。
作为定量科学家必须要有一个独特视角，你是解决问题者。—Lisa LUPINACCI博士
定量科学在药物研发当中扮演着非常重要的角色，而其领导力的价值也日益凸显。领导力的体现在Lisa博士早期职业生涯中取决于四个方面：奠基、团队合作、价值累积、以及耐心表现；在职业中后段，其四个要素为：学习、专注、适应和战略思考。定量科学家需要了解疾病、临床、监管的需要，整合信息数据，与监管机构建立信任关系，同时跟临床运营数据管理等方面保持良好沟通，培养和赋能合作成员，适时提出建议累积价值。战略思考对于定量科学家也尤为重要，产品监管意见、竞争目标策略、临床研发总体发展计划等等都需要被纳入蓝图勾画之中。领导力的建立是一个梯度过程，不能操之过急，另一方面，我们需要不断走出舒适区适应变化，不能墨守陈规。对于中国药物开发，我们要充分理解中国监管环境，建立全球方面和中国的双向沟通，在更多层面发挥定量科学的重要领导作用。
统计学专家引领未来，一个不应该错过的机会—Pandu KULKARNI 博士
大数据已经成为了现实，抓住这个风口，定量科学会有机会引领未来。首先“为什么不能总是相信我们简单观察到的一些现象。”数据会影响到信息传递和决策方向，大数据有足够的通量，但我们需要更多的却是正确的数据，再倚靠定量科学通过智能分析将其正确地反应出来。 “如果你‘拷问’数据时间够久，它们就会暴露很多信息。”定量科学需要发挥出领导力避免炊沙作饭。“让今天所谓前沿变成明天的常规。”定量科学人员应该作为数据科学分析的驱动者，推动分析学思维的应用，建立正确方法，应用高效工具和技术，发现和解决问题，并确保我们数据和分析的准确度。“常规”意味着自上而下的规模化，定量科学需要影响规模化决策的制定，支持使用正确的数据，落实智能分析学方法，并将其引入到各相关单位或是研究中。正如亨利.庞加莱所说，“科学是用事实建立起来的，正如房子是用石块建筑起来的一样。但是，收集一堆事实并不是科学，正如一堆石块不是房子一样。”
陈峰教授和王武保博士，美国默克研究实验室生物统计和科学决策部执行总监，邀请了国家药品监督管理局药品审评中心统计与临床药理学部副部长王骏博士，赛诺菲统计学与编程部副总裁和统计方法组负责人全辉博士，以及以上讲者进入了嘉宾讨论环节，特别就“跨学科多区域合作创新中的定量科学领导力及要素” 和“MRCT和RWE的设计、整合和应用” 进行了热烈讨论。
王武保博士
定量科学是跨学科的，不只针对统计学，它需要如临床医生药理专家等互相合作，融纳结合，辅助药物开发和决策制定。
陈峰教授
领导力不是要当一个领导，而是要参与到决策中间，不断学习，不断参与，然后交通沟通，我觉得领导力不是要来的，而是自己努力来的。
Pandu KULKARNI 博士
临床试验的创新，需要世界各方面的努力，中国发展特别快，我们需要这样的联系和合作。
Lisa LUPINACCI博士
很多的创新方式不是从头发明的概念，而是把旧概念进行了优化改造，不要空想，整合一些别人的概念是很重要的。
全辉博士
可能真实世界数据不足够回答很多问题。但真实世界研究，必须要证实我们真实世界的场景，因为人们会使用这些现实场景作为研究背景。
王涛博士
MRCT和RWE，都是回答问题的一些工具，哪一个更适合可能会更选哪一个，但是RWE还有很多问题需要解决，控制起来比较困难，更多是对于定量科学家们的挑战。
王骏博士
从监管角度来说，如果想用RWD产生RWE用于支持某个产品上市，从监管角度可能会关注研究设计、数据来源、数据质量，如何控制混杂因素来使用这些真实世界数据，以及最后能否得到一个因果关系的推断。
赵耐青教授
复旦大学生物统计学教研室主任 - MRCT研究中，如果入选标准很宽，得到有效性获益的结果很可能会把一些不获益的人也纳入了，所以我们需要考虑不同入排标准对结果的影响，这样可能会让药物评价更精准。
夏结来教授
空军军医大学卫生统计教研室主任 - 我们不可能期望MRCT里面做不出来的东西，用真实世界能够做出来。
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