DIA年会洞察 l 会前研讨会-“创新视界”眼科论坛
眼科领域的药械创新研发从2年前开始转热，引发学术界和工业界越来越多的同行关注这一疾病领域，新的治疗药物和方法相继涌现。为增进眼科研发的跨界分享和交流、积极推动国内眼科创新疗法的研发进程，最终让眼疾患者见到更清晰的“世界”，本次DIA年会特设会前研讨会，关注眼科领域的创新研发。10月28日上午DIA年会暨展会会前研讨会“创新视界”—眼科论坛圆满结束。本次会前研讨由缔脉生物医药科学和医学事务部副总裁刘熠女士担任专题主席，邀请业内眼科领域多位重磅临床、流行病和统计学专家以及眼科创新药企高管，共同分享各自在眼科研发中的的实例和思考，探索眼科研发创新之路。
缔脉生物医药科技(上海)有限公司刘熠副总裁深度剖析了眼科领域研发进展。目前全球和中国的眼科在研适应症众多，尤其集中在视网膜疾病、葡萄膜炎、眼前段疾病（干眼、青光眼）、眼视光疾病（儿童近视）和眼科罕见病（基因治疗）等。全方位分析了各类眼科疾病的治疗现状、未被满足的临床需求和在研新药，分享眼科药物临床研发的热点和难点，以及缔脉作为一家领先的临床阶段CRO公司，在眼科领域的全面战略布局。在VIC的模式下，作为创新研发的关键一环推动高效率高质量的眼科临床开发。
Arctic Vision极目生物CEO胡海迪博士介绍了眼科创新给药系统，如脉络膜上腔注射给药和微剂量给药技术。目前传统的眼科给药方式，如局部滴眼液、球周注射、玻璃体腔注射和视网膜下注射，都有其局限性。微剂量给药技术的精准性和安全性比传统滴眼液给药的更高，兼顾了用药的舒适性和易用性，且能降低药物在全身和眼部的暴露水平。脉络膜上腔注射给药不破坏眼球密闭性，较玻璃体腔给药更安全，适用于脉络膜和视网膜疾病的治疗。
来自欧康维视生物医药（上海）有限公司首席医学官陈冬红博士首先介绍了低浓度阿托品控制近视进展的研发背景，提出了0.01%低浓度阿托品开发中的四大挑战，1) 临床开发中的伦理问题，2) 监管层面上的儿科药物研究计划，3）制剂开发稳定性问题，4）儿童长期用药安全性问题。同时分享0.01%低浓度阿托品的全球开发策略，建议借助欧美较为完善的儿科药物研发法规体系减少研发弯路，学习和借鉴欧美等地区低浓度阿托品的临床开发经验，多国家多环节完成临床试验使低浓度阿托品的安全性和有效性被更真实地评价，最后提出加速临床试验商业化及全球布局的整体进程能够提高药物开发效率。整个分享让参会者对低浓度阿托品控制青少年近视研发有了更多思考。
维眸生物科技(上海)有限公司副总裁李勇博士通过分析中美眼科用药2019年市场规模及中美各眼科疾病患病人数，指出中国眼科市场专而精，增速快，竞争格局好这是目前做转化研究最好的机遇。同时，李勇博士针对眼科转化医学中相关转化研究挑战及项目问题与现场观众深度交流。动物模型可以在一定程度上预测人类疾病，因此他强调了眼科动物模型在眼科新药研发中的重要作用。不过动物模型平台的确立也通常是眼科新药研发的瓶颈之一。临床前的候选化合物要进一步进入临床，应用到人类身上，离不开动物模型的建立。
来自温州医科大学附属眼视光医院的陈蔚教授介绍了博鳌超级医院眼科中心和真实世界研究在眼科领域的探索性实践。2013年2月28日，国务院批准设立海南乐城国际医疗旅游先行区，被国务院赋予了九条优惠政策。“国九条”优惠政策可以概括为四个特许：特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际交流。博鳌超级医院国际眼视光眼科中心已开展了多个全国首例的特许项目。2019年9月，国家出台《支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》允许特许引入的产品在先行区应用，所产生的数据将纳入真实世界临床数据研究，用于在国内优先注册。陈蔚教授还介绍了博鳌乐城创新药械真实世界数据的来源，和博鳌乐城真实世界数据研究模式和整体流程，分享了真实世界研究成功的关键因素和在博鳌通过真实世界研究申报注册的优势。
上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科的汪枫桦教授首先讲解了眼部不同结构和眼部致盲性疾病的特点，结合各类眼科疾病案例介绍了眼科临床研究终点的设计与评价，提出眼科疾病的结局判定，视力并不一定为唯一的终点，需要结合各类疾病特点来确定。在湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的研究中，ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 视力表为评价成人视力的“金标准”，也通常作为主要终点，次要终点可以是结构水平终点，如中心凹厚度变化、病灶渗漏情况、病灶面积变化等。而在干性AMD研究中，通常以影像学改变作为主要终点。除了这些严重的致盲性疾病，现代社会中，眼科患者（如近视、干眼）也有了升级需求：清晰视觉，保护健康。而干眼临床试验的终点选择要从症状和体征两方面来进行选择，这也一定程度上增加了临床试验成功的难度。
缔脉生物医药科技(上海)有限公司首席科学家、复旦大学生物统计系赵耐青教授介绍了适应性设计对于眼科临床试验的优势，归纳适应性设计要考虑的因素如：适应性设计的合理性，第一类错误的概率（alpha）、合理性、完整性及可行性等，通过举例介绍了II-III期无缝适应性设计方案。最后，赵耐青教授总结道：适应性设计给药物研发扩展了很多可能，提供了很好的工具和途径，但由于试验性设计存在不确定性需事先给出措施和决策，这给临床试验的研究设计和统计方法增加了很多挑战。需要强大的设计和统计团队，事先还需大量随机模拟的工作，规避可能的风险，否则申办方和研究者面临的风险将增大。
美年大健康首席科学家、副总裁，北京大学医学部美年公众健康研究院执行院长宁毅教授首先介绍了中国体检人群眼科大数据横、纵向数据背景，随后分享了中国体检人群眼科大数据现状及国家几大重大和重点研发项目，针对规划未来的数据科研和应用指出可聚焦在公共卫生、临床科研、医药和产业及健康管理等方向，而未来的安全应用方案可以安全为基础、发展为目标逐步开源，价值升级。
本次眼科研讨会座无虚席，同步进行线上直播，数百位同道共享了此次的跨界学术盛宴。内容丰富翔实、干货满满，听众应接不暇，笔记不停。在Q&A环节，现场听众与讲者进行了深入的提问与交流。现场嘉宾和讲者对“创新视界”眼科论坛给予了高度赞扬，认为这是第一次在DIA这样的行业大会平台推出眼科专题，会议可增强眼科研发领域的拓展和交流，集聚眼科研发领域的优秀人才，为大家提供了高水准的交流平台。
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