喜讯！中国首个亨廷顿舞蹈病治疗药物进入医保目录，为患者“减负”

*仅供医学专业人士阅读参考

氘丁苯那嗪国内获批7个月即进入医保，切实减轻患者负担。

官宣！2021年3月1日起，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》正式执行。在2020版医保目录中，罕见病治疗药物氘丁苯那嗪赫然在列^[1]，这对中国的亨廷顿病（HD）患者而言无疑是一重磅喜讯。

中国首个HD舞蹈病治疗药物，备受瞩目

2018年11月，氘丁苯那嗪被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）列入《临床急需境外新药名单（第一批）》^[2]。列入临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，CDE建立专门通道加快审评。

2020年5月，氘丁苯那嗪通过优先审评审批程序正式在中国获批上市，用于与HD有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）的治疗，氘丁苯那嗪的快速上市体现了我国对临床急需用药的重视。

在氘丁苯那嗪获批之前，长期以来，HD患者均面临着无药可用的窘境。根据风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心发布的《2019亨廷顿舞蹈症患者生存情况调研报告》，在参与调研的患者中，仅有52.96%的人正在接受药物治疗 ，受访患者最常使用的药物为盐酸硫必利（43.64%） 和氟哌啶醇片（33.90%）^[3]，然而实际上这两种药属于抗精神病药，并无HD适应证。

因此，氘丁苯那嗪的上市无论是对临床医生抑或患者均意义重大，增添了HD治疗的新武器。

获批仅7个月即纳入医保，可及性大幅增加

捷报再次传来，2020年12月28日，最新版医保目录更新，氘丁苯那嗪在获批7个月后即进入医保，两大适应证均在医保报销范围。氘丁苯那嗪在中国快速获批、进入医保都得益于中国对罕见病患者治疗难、用药贵等问题的关注。

氘丁苯那嗪进入医保目录后，将在全国范围内按乙类药物报销。因此，患者自身需要承担的治疗费用大幅度降低，将极大地缓解患者经济负担。

疗效、安全性“双优”，让患者重回安稳人生

氘丁苯那嗪在中国迅速获批、进入医保均与其优势密不可分。氘丁苯那嗪是全球首个获批的氘代药物，也是针对与HD有关的舞蹈病的历史上第二个药物。凭借其突破性的氘代机制，氘丁苯那嗪可有效降低药物代谢速度，从而减少给药频率，同时提高疗效、安全性和耐受性。

疗效显著，治疗成功率高

FIRST-HD研究^[4]是一项为期12周的剂量滴定、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究，纳入90例HD患者。研究结果显示，氘丁苯那嗪组平均舞蹈病症状最高总评分（TMC）改善幅度为4.4（安慰剂组1.9，P＜0.0001），TMC评分提升6分以上的患者比例为33%（安慰剂组2%）。根据统一评定量表（UHDRS），氘丁苯那嗪组平均改善幅度为7.4（安慰剂组3.4，P=0.002）。

图1：氘丁苯那嗪显著改善HD患者TMC评分

此外，根据患者整体印象变化量表（PGIC），氘丁苯那嗪组治疗成功率为51%（安慰剂组20%，P=0.002）；根据临床诊疗总评量表（CGIC），氘丁苯那嗪组治疗成功率为42%（安慰剂组13%，P=0.002）。

图2：氘丁苯那嗪显著提高HD治疗成功率

安全性良好，为患者保驾护航

在安全性方面，FIRST-HD研究显示氘丁苯那嗪组和安慰剂组的不良反应发生率相似，氘丁苯那嗪组的不良事件通常为轻度至中度，常见的不良事件为嗜睡，通常无需减少剂量即可缓解^[4]。

丁苯那嗪是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个HD治疗药物，虽与氘丁苯那嗪一同被CDE列为首批临床境外急需用药^[2]，但到目前为止还尚未在中国获批上市。国外发表的一项非头对头研究对比了氘丁苯那嗪和丁苯那嗪治疗HD相关舞蹈病的安全性^[5]。

结果显示，与丁苯那嗪组相比，氘丁苯那嗪组的中-重度不良事件和神经精神不良事件（包括激越、抑郁、嗜睡、失眠等）发生风险显著更低（P值均＜0.05）；且氘丁苯那嗪组因不良事件停药或降低药物剂量的患者比例显著更低（P值均＜0.05）。

图3：任意严重程度不良事件发生风险的差异（未校正与校正后）

小结

氘丁苯那嗪是全球首个氘代药物，也是中国首个获批HD有关的舞蹈病适应证的创新药物，其疗效和安全性良好，改变了我国HD患者无药可用的困境。此外，氘丁苯那嗪在国内获批仅7个月即进入医保，让更多患者以更低的价格享受创新药物，期待随着医保在各地的陆续落地，更多HD患者可以享受创新药带来的全新治疗体验！

参考文献：

[1] 国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》的通知. http://www.nhsa.gov.cn/art/2020/12/28/art_37_4220.html.[2] 关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知. http://www.cde.org.cn/news.do?method=largeInfo&id=c059310700b4b383[3] 2019亨廷顿舞蹈症患者生存情况调研报告.[4] Samuel Frank, Claudia M Testa, David Stamler, et al. Effect of Deutetrabenazine on Chorea Among Patients With Huntington Disease: A Randomized Clinical Tria[J]. JAMA. 2016;316（1）:40-50.[5] Claassen DO, Carroll B, De Boer LM, et al. Indirect tolerability comparison of Deutetrabenazine and Tetrabenazine for Huntington disease[J]. J Clin Mov Disord. 2017 Mar 1;4:3. doi: 10.1186/s40734-017-0051-5.