基石药业公布2019年报，今年将递交首个NDA，打造管线2.0！

3月26日，基石药业公布了其截至2019年年度财务业绩。该公司于2019年2月26日成功于香港联合交易所有限公司（联交所）上市。今年，基石将在中国大陆递交首个NDA。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“2019年是基石药业厚积薄发、积极转型，全速推进商业化的一年。我们的IO及精准治疗药物产品的开发取得了一系列重大进展，实现了多个令人鼓舞的里程碑。今年，我们启动了9个后期临床研究，从而使得注册性试验数量达到13个。特别是我们发布的三款肿瘤免疫骨架产品的关键临床数据，均显示了良好的初步疗效和安全性。这其中，CS1001（抗PD-L1）作为公司重要的IO单抗产品，已在多个瘤种中显示出疗效，尤其在食管癌和自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（NKTL）治疗上，更证实具有出色的临床活性，充分显现其成为同类最优候选药物的潜力。此外，我们涵盖精准治疗药物和新型IO联合疗法的一系列早期项目，也取得了重要进展。”

他还同时指出：“公司进一步深化外部战略合作，我们与拜耳公司合作开发肿瘤免疫联合疗法，并与瑞士Numab Therapeutics AG达成了授权合作，全面建设以自研管线为基础，优势联合、互利共赢的商务推进盾构。管线以外，我们已就建设位于苏州的基石药业全球研发总部及产业化基地签署协议，为未来探索前沿研究和可持续药物供应奠定基础。更为重要的是，随着赵萍女士的加入，基石药业全面开启了商业化之路，她将为基石打造出一支高战斗力的商业化团队，成为基石加速商业化的高能引擎，以实现我们的愿景，及早满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。”

展望未来，TIBSOVO® （ivosidenib） 预计将于2020年在中国台湾获批新药上市申请（NDA），该药用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）。此外，该公司还将公布包括CS1001、avapritinib和pralsetinib在内的多个重要产品的7项关键临床数据，并将在中国提交这些产品针对多个适应症的新药上市申请及生物制剂许可申请。与此同时，公司将打造一个拥有更多同类首创或同类最优产品的“管线2.0”。2020年，基石药业将进一步加速推进实现商业化转型，确保重点产品在未来几年内成功上市。

以下为基石药业2019年研发资产取得的关键进展和关键商业拓展进展：

后期临床阶段资产：

CS1001（PD-L1抗体），2019年，公司推动重要肿瘤免疫疗法（IO）资产 CS1001在临床方面取得重大进展，使其成为具有独特优势及显著差异性的有前途的 PD-L1 抗体。在3个主要大会（中国临床肿瘤学会CSCO、欧洲肿瘤内科学会ESMO和美国血液学会ASH）上提交的数据表明，CS1001 在多种实体瘤和淋巴瘤中安全有效，包括食道癌、胃癌，胆管癌 / 胆囊癌和微卫星不稳定性高（MSI-H）/ 错配修复缺陷（dMMR）癌症，以及NKTL。而CS1001在食管癌和NKTL治疗上尤为出色的临床活性，更表明其有潜力成为同类最优的候选药物。基于这些概念验证数据，我们在中国启动了另外两项针对晚期胃癌和食道癌患者的CS1001注册性试验，且分别于2019年4月及2019年12月实现首例受试者给药。连同2018年启动的4项试验（三阶段非小细胞肺癌（NSCLC）、四阶段NSCLC、NKTL及经典型霍奇金淋巴瘤（cHL））,目前正在进行CS1001的总计6项注册性试验。我们预计于2020年下半年取得CS1001联合标准疗法用于治疗一线四阶段鳞状或非鳞状NSCLC患者的3期试验的关键数据。此外，我们计划向中国国家药监局药品审评中心（CDE）咨询cHL及NKTL的注册策略，并预计于2020年下半年于中国提交cHL的新药申请，并可能于2020年下半年于中国提交NKTL的新药申请。

CS1003（PD-1抗体），CS1003单一疗法的1a期研究的初步数据已在CSCO 2019年年会上提交，表明CS1003为安全且可耐受，且在多种肿瘤类型中均观察到了CS1003的抗肿瘤活性。我们已启动CS1003与LENVIMA®（lenvatinib） 的联合疗法的全球3期试验，LENVIMA®（lenvatinib）为用于晚期肝细胞癌（HCC）患者的标准酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2019年12月实现首例受试者给药。

Ivosidenib（CS3010），2019年5月，异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂TIBSOVO ® （ivosidenib）的新药申请已提交台湾食品药物管理署（TFDA），用于治疗含有异柠檬酸脱氢酶-1突变（IDH1m）的成年R/R AML；预计将于2020年获得市场批准。IDH1m AML的两项注册性试验正在中国进行：一项IDH1m R/R AML的注册性试验预计于2020年完成试验，并于2021年上半年在中国提交新药申请；另一项试验针对不符合强化治疗条件的新诊断的IDH1m AML患者。

Avapritinib（CS3007），2020年1月9日，KIT/PDGFRA抑制剂AYVAKIT™（avapritinib）获美国FDA批准用于治疗PDGFRA外显子18 突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者。因此，我们计划于2020年上半年在中国台湾针对此适应症提交新药申请。在中国针对无法切除或转移性GIST的患者已启动avapritinib的两项注册性试验。一项试验是中国药代动力学桥接研究，用于治疗PDGFRA外显子18 突变的晚期GIST 。预计于2020年上半年，该试验关键数据将可用，同时我们将在中国提交新药申请。另一项试验在三线GIST中进行，作为一项比较avapritinib和瑞戈非尼全球3期试验的一部分。该研究已经完成招募，预计于2020年第二季度将获得全球临床试验关键数据，并于2020年下半年于中国提交新药申请。

Pralsetinib（CS3009），一款在研RET 抑制剂，我们作为其全球关键1/2期试验的一部分，研究pralsetinib 用于治疗RET 突变的NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）和其他晚期实体瘤，目前已经完成了在中国的RET融合阳性NSCLC适应症二线治疗队列研究的招募，并预期于2020年下半年在中国针对此适应症提交新药申请。此外，我们已启动一线RET融合阳性NSCLC的其他注册队列，预计于2020年上半年实现首例受试者给药。

早期阶段资产：

新型联合：以联合疗法为核心策略，以及凭借公司三种肿瘤免疫治疗骨干候选药物（抗PD-L1、抗PD-1及抗CTLA-4）的独特优势，正在开发联合我们内部管线及外部合作伙伴资产的共计6 种联合：

• CS1002（CTLA-4 抗体）加CS1003（PD-1 抗体），于2020年1月实现首例受试者给药。

• 联合CS1001与fisogatinib（CS3008；FGFR4抑制剂）用于HCC治疗。

• CS1001与瑞戈非尼，于2019年12月实现首例受试者给药。

• CS1003与瑞戈非尼，于2019年12月实现首例受试者给药。

• 计划进行的其他两项联合研究包括：CS1001与PARP抑制剂（IMP4297）；以及CS1001与多激酶抑制剂（donafenib）。

其他早期资产：基石药业在其他早期临床阶段项目取得了重大进展，包括CS3005（A2aR拮抗剂），CS3002（CDK4/6抑制剂），CS3003（HDAC6抑制剂）和CS3006（MEK抑制剂）。其中，CS3002 和CS3005均于2020年1月在各自1期研究中实现首例患者的给药。

商务拓展及其他关键活动：

2019年5月，基石药业与拜耳公司（Bayer）达成全球临床合作关系，评估CS1001 联合拜耳的口服多激酶抑制剂Stivarga®（瑞戈非尼）（针对VEGFR、KIT、RET、BRAF、FGFR 及CSF1R 等），治疗包括胃癌在内的多种癌症。2019年12月，CS1001联合瑞戈非尼的1b期试验实现首例受试者给药。

2019年4月，公司与Numab Therapeutics 订立一项区域性独家授权协议，以实现NM21-1480（ND021）的开发和商业化。这是一种针对PD-L1、4-1BB和人血清蛋白的单价三特异性抗体片断分子。通过该合作基石药业获得在大中华区、韩国和新加坡独家开发和商业化该项目的权利，并能够使用Numab独创的多特异性抗体技术平台。

2019年3月，基石药业聘任四位国际知名肿瘤学专家：Paul A. Bunn, Jr. 博士、Elizabeth M. Jaffee博士、邹伟平博士及Richard S. Finn博士作为公司科学顾问委员会的成员。

2019年8月，基石药业与苏州工业园区下属一家国有企业签订协议，于苏州工业园区兴建一个约100,000平方米的研发中心及生产基地，用于大小分子药物的开发和商业化生产。预计该基地将于2020年上半年动工兴建。

2019年10月，基石药业与江苏省产业技术研究院（JITRI）签订协议并成立JITRI－基石药业联合创新中心，以进一步促进与中国及世界各地的行业合作伙伴及创新中心的双向合作。

2019年12月，赵萍女士（MD，MBA）作为大中华区总经理兼商业化负责人加入本公司，领导并扩大公司为一个成熟的商业组织。赵女士将负责继续扩大商业团队及巩固基础，为未来两年在中国大陆、香港和台湾地区推出多种产品做准备。依据本地相关部门的批准，我们预计在中国台湾地区分别将于2020年底前以及在2021年将ivosidenib和avapritinib投放市场；并于2021年在中国大陆上市avapritinib、pralsetinib以及CS1001（PD-L1抗体），同时建立完善的商业运营体系。

新型冠状病毒（COVID-19）疫情爆发后，基石药业立即采取了多项应对措施，以保障公司高效高质的运营。目前，公司正积极管理各项临床试验的进度，确保按研究设计严格执行临床试验方案，避免研究进程受到重大影响。同时，为了积极支援国家的抗疫工作，该公司在苏州疫情出现后立即向苏州市慈善总会进行了捐赠。

基石药业还表示，公司将竭尽全力继续推进临床开发，保证在计划时间内取得临床数据、实现产品上市，以兑现公司对患者、员工及社会的承诺。

（来源：医药观澜，如有侵权请联系删除）

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