昨天看到了一个非常励志的故事：

2010年哈里森·福特主演的《良医妙药》（Extraordinary Measures）讲述了一位父亲为自己两个身患罕见病的孩子如何努力筹募资金，资助研究，创办公司，开展临床研究，尽快将理论成果用于药物实践的感人故事。

这个励志故事是根据真人真事改编的。电影中父亲的原型是约翰·克劳利（John Crowley）。

约翰的女儿梅根（Megan）被诊断患有庞贝氏症时只有15个月大，医生们认为可怜的小女孩根本活不过5岁。梅根的弟弟帕特里克（Patrick）也被诊断出患有同样的病。 

约翰拥有哈佛大学商学院MBA的学位，在旧金山的一家咨询公司工作，收入不菲。然而，再多的金钱，也无法买到治疗梅根的药物。医生无情地告诉约翰，梅根的病无药可治。

不久后，梅根由于呼吸困难，住进了重症监护室。所有人都悲伤地觉得，梅根可能捱不过这道难关了，但梅根最终挺了过来。约翰说：“我能从梅根的眼神中感觉到对生命的渴望。那一刻，我们突然明白，如果她没有放弃，我们又怎能放弃呢？”

约翰决定放手一搏。他一边建立了一个基金会，募集能资助庞贝氏症新药研发的资金，一边又疯狂寻找关于这种罕见病的任何信息。在一次与糖生物学家威廉·坎菲尔德（William Canfield）教授的谈话中，他首次听说了一种叫做“酶替代疗法”的思路——梅根的症状是由于体内缺少GAA蛋白。如果我们能在体外合成有功能的GAA蛋白，再注射回梅根等患者体内，是否就能控制他们的病情呢？

顾亲友们的劝阻，约翰与威廉辞去了各自的工作，用东拼西凑的启动资金，在2000年成立了一家叫做Novazyme Pharmaceuticals的生物技术公司。亲友们认为孩子的病情让约翰失去了理智：一名生物技术的门外汉，想要进行风险极高的罕见病新药研发，这几乎是一个不可能完成的任务。但约翰不想留有遗憾。在尝试过所有的可能性之前，他不会轻言放弃。

上天眷顾了约翰。第二年，Novazyme的酶替代疗法得到了Genzyme公司的垂青。这家当时规模在全球位列前三的生物技术公司对Novazyme进行了收购，这也让约翰能在崭新的平台上进行新药开发。

当在研新药一滴一滴流进静脉时，年幼的梅根问约翰：“爸爸，这个药怎么不是粉红色的？”“不，亲爱的，它不是粉红色的，”约翰说：“但它比粉红色更棒！”

▲Myozyme是首个获批治疗庞贝氏症的药物

新药起到了效果。2006年，这款由于梅根诞生的新药获得了美国FDA的批准。这也是全世界首款获批的庞贝氏症新药。在全世界，大约有5000-10000名患者将从中受益。

这一不同寻常的故事，感动了整个美国。以这个故事为基础的小说《The Cure》于2006年出版，并获得了普利策新闻奖。之后，这一真实经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》，并在全球公映。

Crowley为治疗庞贝氏症奋斗的故事被写入哈佛商学院案例《Novazyme: A Father's Love》。

约翰·克劳利现在是Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官，专注罕见病及孤儿病治疗的生物制药公司，目前市值高达10亿美元。

怎么样，很励志吧？

不过，迷雾君看完文章的第一个想法是这样的：

为什么没有调查就敢这么肯定的下这个结论呢？

我们来搜索一下Megan /Patrick Crowley。

电影中的形象是这样的：

真实的情况是这样的：

真相1：所谓的良医妙药作用很有限。实际上，梅根Megan和派崔克Patrick的身上就一直插着两根管子：一根通过切开的气管，提供呼吸所需要的氧气；另一根连到胃部，输送充满营养的食糜。梅根说，这两根管子好像与生俱来，如果没有它们，她连5分钟都活不了。

真相2：实际开发出来的药物只有极少数人负担得起。Myozyme、Lumizyme这两种药物都进入了全球最贵10大药物行列，Myozyme每年10-30万美元，Lumizyme每年62.5万美元。

真相3：药物的严重副作用包括危及生命的过敏反应，心肺衰竭

Genzyme开发的两种药物的说明（2012年的数据）：

Variable	Myozyme  2006.4.28	Lumizyme  2010.5.25
剂量	20 mg/kg体重, 2周一次	20 mg/kg体重, 2周一次
包装	50 mg/瓶	50 mg/瓶
适用	仅用于婴儿期开始的庞贝氏病	仅用于8岁及以上庞贝氏病人（目前已经扩展到所有年龄可用）
功效	提高无呼吸机情况下的生存率 (根据39例婴儿期开始的庞贝氏病例, 年龄1个月-3.5岁)	减少心肌和骨骼肌细胞的糖原积聚 (根据90晚发庞贝氏病例，年龄10-70岁)
副作用	严重副作用包括危及生命的过敏反应，心肺衰竭，免疫反应	严重副作用包括危及生命的过敏反应, 免疫反应;

这是因为人体的未解之谜太多了，西药通过微观角度直接干涉人体生理功能，出现意想不到的副作用的几率太大了。

真相4：昂贵的药价，加上只能缓解不能治愈，终身服药，这是西药产业赚取暴利的法宝。

慢性病人是西药最理想的客户。最典型的就是高血压、糖尿病这样的病人，治不好又需要终身服药，这样一辈子都能给药商创造价值的客户岂不是多多益善？

总结：《良医妙药》实际上就是药商最经典的洗脑案例，把一种效果很有限的药物及其开发的过程，润物细无声的炒作成激动人心的励志故事，掩盖了药物低能的真相，让人不知不觉对西药产生高科技崇拜，甘愿掏出大把银子终身服药。

如果用中医的方法能不能治好这种病呢？类似的疾病，西医说不治之症“渐冻人”中医是可以治好的。为什么中医不懂什么染色体，不懂什么葡萄糖代谢酶，也能治病呢？

参考：来自高维度文明的中医生理学

这种病中医怎么治疗呢？按症状看，庞贝氏症可以按照重症肌无力的方法治疗：中医治疗重症肌无力的方法。

实际上，对于治疗疾病尤其是慢性病来说，药物只是很小的一部分。真正治病需要：三分治七分养

在无数人眼睛盯着医药市场，梦想在其中“做大”、“做强”的时候，不要忘了，健康不靠吃药！

不要成为被药商洗脑的受害者！

参考：

化繁为简，去伪存真，拨开迷雾看世界。