John Crowley:生物药"航天飞机"在药明生物研发生产成功
这款生物药非常复杂，对研发生产的技术水平、产品质量的要求都很高，堪称生物药中的航天飞机，很高兴我们与中国的合作伙伴药明生物一起做到了。
——John Crowley
”继两年前访问药明生物后，罕见病药物研发领域的传奇人物、美国Amicus Therapeutics公司董事长兼首席执行官John Crowley先生一行本周再次到访参观了药明生物上海研发中心和无锡生产基地，分别与中国的罕见病领域专家、病友会代表、中国媒体记者及药明生物项目团队深入交流，并向药明生物上海和无锡的员工发表了两场题为“迈向庞贝氏症的全新治疗方法：个人医学之旅 (Advancing a New Treatment for Pompe: A Personal Journey in Medicine)”的演讲。
John Crowley在药明生物上海研发中心发表演讲
讲座中，John Crowley讲述了自己与时间赛跑，筹钱建立医药公司成功研发罕见病药物拯救自己孩子的心路历程，并介绍了Amicus与药明生物合作研发生产的针对庞贝症患者的新一代酶替代疗法产品的全球Ⅰ/Ⅱ期临床试验积极进展：使用在研新药ATB200/AT2221治疗庞贝氏症（Pompe disease）获得了初步积极功能性数据结果。施用ATB200/AT2221完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺活量（FVC）指标之外，还显示出六分钟步行测试（6MWT）距离和其他运动功能测量值明显的改善。
John Crowley表示，Amicus正在与各国监管机构沟通进行更大规模临床试验，也在认真考虑明年同步在中国开展Ⅲ期临床试验。
无锡演讲现场 John的故事感染着每一位药明生物员工
Amicus Therapeutics是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司，其拥有强大的先进疗法在研线，覆盖广泛的人类遗传疾病。ATB200/AT2221是一种新型治疗组合范例：ATB200是具有优化碳水化合物结构（特别是甘露糖-6-磷酸，M6P）的独特重组人源酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA），以增强与药物伴侣AT2221共同施用时的机体摄取，碳水化合物在蛋白酶上的连接点直接影响药物进入肌肉靶点、被机体摄取量，连接点的精确度对药物疗效至关重要。
“这款生物药非常复杂，对研发生产的技术水平、产品质量的要求都很高，堪称生物药中的航天飞机，很高兴我们与中国的合作伙伴药明生物一起做到了。”John Crowley赞叹道。
回顾起当年决定与药明生物开展研发生产合作的经过，John Crowley说，“最开始我们的董事会成员说，你这个想法实在太疯狂，我们没办法接受，从来没有听说过任何一款如此高质量要求的生物药可以在中国本土企业生产出来。然而，我和团队经过充分调研坚信，药明生物的平台有能力为我们实现梦想——研发生产这款技术含量和质量要求都高，非常复杂的高难度生物药，造福病患。”
药明生物CEO陈智胜博士与John Crowley
参观药明生物无锡生产基地 John连连感叹“Very impressive!”
故事背景
1998年，John Crowley的女儿（Megan）和儿子（Patrick）被不幸诊断出患有庞贝氏症（Pompe disease），一种罕见的严重肌体衰弱性疾病，该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡。为了拯救孩子的生命，John毅然辞职创办公司，克服重重困难研制出全球第一款治疗庞贝氏症的药物Myozyme，从而挽救了自己孩子和众多庞贝氏症患者的生命。
John Crowley的故事感动了整个美国，其真实经历被好莱坞改编成电影，《Extraordinary Measures》（良医妙药），由影星布兰登·费舍（饰演John Crowley）和哈里森·福特出演并在全球公映。
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