阿尔茨海默症鼻腔疫苗获批临床，天境、江苏恩华已获开发、商业化权益

阿尔茨海默病（AD）是一种常见的神经系统退行性疾病，主要表现为患病出现记忆力减退、语言障碍、反应迟钝、迷路、精神行为异常等现象。全球约有 5000 万阿尔茨海默病患者，然而目前尚无治愈疗法。业界对阿尔茨海默病创新疗法的研究一直在路上。

美东时间 11 月 16 日，美国布莱根妇女医院宣布 FDA 批准其针对 AD 在研新药 Protollin 进入临床 I 期研究阶段。据悉，这款疫苗是首个进入临床阶段的 AD 鼻腔疫苗，同时也是布里格姆安罗姆尼神经疾病中心（Ann Romney Center for Neurologic Diseases at the Brigham）联合主任 Howard L. Weiner 博士近 20 年研究成果的积淀。

（来源：brighamandwomens）

Protollin 是一种由细菌的外膜蛋白和脂多糖（LPS）组成的新型免疫制剂，通过刺激机体先天免疫系统，清除导致记忆缺失的病理性 β- 淀粉样蛋白及 tau 蛋白。Protollin 已经被验证可以制作成疫苗佐剂在人体中安全使用。

“针对 AD 的鼻腔疫苗首次进入临床试验是一个了不起的里程碑。在过去的 20 年里，我们积累了临床前证据，并证明这种鼻腔疫苗具有治疗 AD 的潜力。如果能在临床试验证明这种疫苗的安全有效性，这可能为 AD 患者提供一种安全疗法。此外，该疫苗还可以早期使用，帮助高危人群预防 AD。”Howard L. Weiner 说。

图 | Howard L. Weiner（来源：布莱根妇女医院）

根据官方介绍，Protollin 的开发、制造和商业化权益已于 2019 年被授予天境生物和江苏恩华药业。其中，天境生物拥有 Protollin 在大中华地区以外的开发与商业化独家授权，江苏恩华药业拥有在中国大陆、香港、澳门与台湾等地开发和商业化的权益。

在过去的 20 年间，Howard L. Weiner 发表了 3 篇关于该疫苗预防阿尔茨海默病潜力的重要论文，并于 2012 年在 Neurobiology of Aging 发表了 Protollin 在小鼠中的试验数据。正是基于此前大量的临床前数据，FDA 通过了 Protollin 的 IND 批件，临床 I 期试验也将于下个月在波士顿开始。I 期试验的主要目标是评估鼻用疫苗 Protollin 的安全性和耐受性，验证 Protollin 预防和减缓 AD 病情发展的潜力。

（来源：sciencedirect）

研究人员在一份新闻稿中指出，临床 I 期试验将会是单次递增剂量 (SAD) 试验，计划从安罗姆尼中心招募 16 名受试者，受试者年龄约在 60 至 85 岁之间、出现早期 AD 症状、没有其他会干扰研究的疾病，并进行淀粉样蛋白阳性 PET 扫描。受试者将在安罗姆尼中心注册，间隔一周接受两剂鼻腔疫苗。

布莱根妇女医院的研究人员表示，他们计划通过 16 名受试者评估疫苗的剂量，后续的临床试验可能会招募更多受试者，确定疫苗的有效性。

多年来，阿尔茨海默病药物屡屡碰壁，罗氏、礼来等大药厂也一度折戟。今年 6 月，FDA 批准了首个治疗阿尔茨海默病的新药 —— 渤健旗下的 Aduhelm，据悉这也是自 2003 年以来 FDA 批准的首个 AD 新疗法。然而，该药自获批之日就争议不断，FDA 独立顾问认为 Aduhelm 并未显示出减缓脑部损伤的效果，并存在严重副作用的风险。随着临床试验的推进，Protollin 或许可以为阿尔茨海默病甚至其他神经退行性疾病的预防和减缓提供一种有效疗法。

Howard L. Weiner 早些时候在一份声明中指出，Protollin 通过激活先天免疫系统的方式，既可以清除 β-淀粉样蛋白，还可以解决大脑中其他异常问题。 

”该临床试验的首席研究员 Tanuja Chitnis 博士也认为，20 年来，越来越多的证据表明免疫系统在清除 β 淀粉样蛋白方面发挥着关键作用。此项研究为寻求全新的治疗方法铺平了道路，不仅可以治疗 AD，还可以治疗其他神经退行性疾病。

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