A轮融资2.55亿元，这家公司能找到隐藏的新药富矿吗？

近日，创新药领域融资消息频频传来。国内来看，5月9日，基石药业2.6亿美元的B轮融资和迈博斯生物4000万美元的B轮融资消息刷人眼球。国外该领域融资同样火热，尤其专注于创新疗法的创业公司备受资本青睐。

5月9日，一家聚焦GPCR药物开发的初创公司——Escient Pharmaceuticals（下称“Escient ”）宣布获得4000万美元（约合2.55亿元人民币）的A轮融资。该资金将用于开发针对各种适应症的新型G蛋白偶联受体（GPCRs）靶向药物。

瞄准孤儿GPCR药物研发

Escient创立于2017年初，作为一家创业公司，其第一个研发重点是神经免疫炎症和自体反应疾病。该公司首席执行官Alain Baron博士表示，Escient主要对那些目前为止尚没有已知功能或配体的GPCR感兴趣，通过针对这些孤儿GPCRs来开发药物，以治疗未被满足的临床适应症。

Escient CEO Alain Baron (图片来源：Elcelyx Therapeutics官网)

GPCRs家族是人类最庞大的膜蛋白家族，家族中有800多个成员。作为一类膜受体，它们能够结合多种信号分子并参与人体的功能性增殖，调控多种广泛的生理过程。作为很多药物的重要靶点，一些GPCR药物已经在治疗包括糖尿病、哮喘、抑郁症和心血管疾病在内的一系列疾病。根据Nature数据，研究人员估计，1/3到1/2以上的已上市药物通过与GPCRs的结合起作用。

因此，GPCR药物一直是研发界关注的重点，且获得了快速进展。有数据显示，获美国FDA批准的靶向GPCR的药物总计475种，占所有FDA批准药物的34%。近5年FDA批准了69种靶向GPCR的新药，同时临床期在研药物中有321种靶向GPCRs，其中19%药物靶向的是创新GPCR靶点。

整体来看，已有靶点的药物日趋饱和，而多肽或蛋白激活的GPCRs受到广泛关注，数据显示，在临床期在研药物的靶点中有66个创新GPCR靶点，其中37种是多肽或蛋白激活的GPCRs。

尤其孤儿GPCRs靶点可能被用于治疗糖尿病、胃肠道疾病和过敏炎症等一系列疾病。但孤儿受体因内源性配体尚未被发现以及对信号通路了解有限，这一方向目前的研发进展还颇显“神秘”。因此，孤儿GPCR进入临床试验被认为是一个重要的分水岭。

资本助力孤儿GPCR药推向临床

此次Escient的投资方有The Column Group、5AM Ventures和Osage University Partners，这笔资金将帮助Escient建立团队，并将临床前研发管线推向临床。

Alain Baron博士表示，公司目标是2021年有1~2个适应症进入临床，这笔融资提供了保障。“公司目前有4~5个人的团队，计划未来12~18个月扩大到15至20名员工。” 他补充说。

“我们很快便意识到Escient所瞄准的孤儿GPCRs的巨大潜力，” The Column Group的发现合伙人，加州大学伯克利分校生物化学和分子生物学教授Robert Tjian博士表示：“Alain Baron博士和公司首席科学官Marcus Boehm博士在特殊GPCR领域有着成功的历史和丰富的经验。再加上科学顾问Xinzhong Dong先生在该领域卓越的专业认知，Escient势必会在该药物发现和开发领域获得丰富的成果。”

值得注意的是，投资方之一5AM Ventures早前也投资了另一家专注GPCRs药物研发的公司——Crinetics。今年3月，Crinetics公司宣布获得B轮融资6350万美元，由Perceptive Advisors领投，RA Capital、OrbiMed、5AM Ventures、Versant Ventures和Vivo Capital参与投资。

Crinetics公司专研G蛋白偶联受体的内在生物效应特征，从中发现和开发针对肽类激素相关GPCR受体为靶点的新药，用于治疗罕见的内分泌疾病和内分泌相关癌症。其先导产品CRN00808已启动用于治疗肢端肥大症的1期临床试验。该公司早前在A轮获得4000万美元。

我们希望这些创新药物和治疗方法能够在资本的助力下获得快速进展和突破。

本文来源：

[1] Escient Pharma grabs $40M to push orphan GPCR drugs into the clinic;

[2] Fiercebiotech官网；

[3] Crinetics raises $63.5M for oral acromegaly therapy;

[4] Crinetics官网

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