醋酸艾替班特上市！中国近3万名遗传性血管水肿患者，迎来急性治疗药物
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根据中国国家药监局（NMPA）官网公示，武田（Takeda）公司的醋酸艾替班特（icatibant，英文商品名：Firazyr）注射液上市申请在中国获批，适应症为——用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿急性发作。
关于遗传性血管水肿
遗传性血管水肿的主要发作特征为，反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头，而且大多数患者的发作无法预测，发作频率高且多为中重度。
当水肿发生于气道时，可致喉水肿，而且进展迅速，如果抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡。据统计，中国约有58.9%的遗传性血管水肿患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是导致遗传性血管水肿患者的主要死因之一。
由于遗传性血管水肿相对罕见，在医生和患者间认知度极低，患者经常多次辗转就医仍不能确诊。北京协和医院的研究表明，患者从发病到明确诊断，需12.64年。由此可见，遗传性血管水肿常被误诊、误治，严重影响患者的生活质量和寿命，为家庭和社会带来沉重的经济负担。
更令人担忧的是，之前中国仅有预防类药物，尚无有效药物用于遗传性血管水肿急性发作期的治疗，患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，而且使用限制也较多。
图片来源：123RF
关于醋酸艾替班特
据武田公司官方新闻稿显示，“醋酸艾替班特是中国首个、且目前唯一用于遗传性血管水肿急性发作皮下治疗的选择性缓激肽B2受体拮抗剂”，可通过抑制与遗传性血管水肿的栓塞局部肿胀、炎症、疼痛症状有关的缓激肽的影响，从而治疗急性遗传性血管水肿的栓塞局部肿胀。
多项研究发现，醋酸艾替班特针对遗传性血管水肿各部位的发作，快速并缓解水肿，且耐受性与安全性也均表现良好。FAST系列3期对照研究数据显示，醋酸艾替班特注射液治疗急性遗传性血管水肿发作，几乎100%的患者得到缓解，中位遗传性血管水肿症状开始缓解时间为2.0到2.5小时，明显短于安慰剂组（4.6到19.8小时）和活性对照组（12.0小时）。
此外，醋酸艾替班特可在室温下携带和储存，患者在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后，还可自我给药，大幅缩短了急性发作所需的治疗时间。
2008年，艾替班特在欧盟获得批准，用于治疗成人遗传性血管水肿的急性发作。2011年，艾替班特获得美国FDA批准上市，用于18岁及以上成年人的遗传性血管水肿急性发作治疗。2017年，它在欧盟获得扩大适应症人群的批准，用于2岁及以上儿童和青少年遗传性血管水肿患者。
参考资料
[1]中国国家药监局药品注册进度查询. Retrieved Apr 9，2021, from http://sq.nmpa.gov.cn/datasearch_nmpa/schedule/search.jsp?tableId=43&tableName=TABLE43&columnName=COLUMN464,COLUMN475&title1=药品注册进度查询
[2]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Apr 9，2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3
[3]FDA Approves Shire's Firazyr (icatibant injection) for Acute Attacks of Hereditary Angioedema (HAE). Retrieved Apr 9, 2011, from https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-shire-s-firazyr-icatibant-acute-attacks-hereditary-angioedema-hae-2824.html
[4] 罕见病诊疗指南（2019 年版）
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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