FDA 基因治疗指南将关注具体疾病
来源：识林
美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。
Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示，首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为平台针对的不同高优先级疾病的基因治疗的审评和批准提供现代化的和更有效的参数，包括新临床措施。其它文件将针对那些对使用这些技术有兴趣的临床领域，例如某些更为常见的单基因疾病。我们将向创新者提供有关研发路径的建议，包括潜在的加速审批终点。”
具体疾病的基因治疗指南似乎与 Gottlieb 先前宣布即将发布的 10 个具体疾病的指南相互独立。【FDA 局长推动“无缝”临床试验以加快药物研发 2017/09/12】 这些具体疾病指南是 FDA 药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（OND）更广泛的改革的一部分。【直言简语将成为 FDA 指南的风格 2017/11/16】 而基因治疗则是由生物制品审评与研究中心（CBER）审评的。
Gottlieb 还指出，麻省理工学院（MIT）的评估估计，基于目前 932 个研发候选药物的管线，到 2022 年底，FDA 可能批准大约 40 个基因疗法。根据研究人员介绍，约 45% 的基因疗法预计将针对癌症治疗。Gottlieb 表示，“我无法肯定他们的评估。但是我可以肯定的是，作为这项新技术的结果，我们正处于医疗转型的初期阶段。这一技术的获益很快就会加速显现。”
FDA 今年批准了头两例基因治疗产品：诺华公司的Kymriah（tisagenlecleucel）和 Kite 制药的 Yescarta （axicabtagene ciloleucel）。【美国 FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法 2017/08/31】 Gottlieb 将《21 世纪医药法案》称之为“合理的政策”，指出立法在科学的“转折点”推出了及时的新政策。
疾病卓越中心
正如 Gottlieb 在前一周美国众议院能源和商业委员会卫生小组委员会听证会上所提到的，FDA 正在考虑实施类似于肿瘤卓越中心的其它卓越中心。Gottlieb 表示肿瘤卓越中心（OCE）帮助加快了对两个已获批基因治疗药物的审评，但也指出由于资金不足，有许多问题需要解决。
Gottlieb 表示，“我们相信这是 FDA 的未来，我们正试图落实巩固的项目，并考虑其它治疗领域。但我认为在我们能够推进到其它治疗领域之前，我们需要在肿瘤学领域使卓越中心良好运行。”
关于资金的争论
在接近两个小时的听证会上，大部分时间都保持两党合作的态度，但是双方显示出的一个意见分歧是关于医药法案对国家卫生研究院（NIH）和 FDA 的资金支持。
民主党参议员 Elizabeth Warren，曾投票反对医药法案的立法，她表示，资金问题是法案的一个短板。她将重新提出《国家生物医学研究法案》，为 NIH 和 FDA 提供 500 亿美元的额外资金。Warren 曾在医药法案立法审议的参议员审议阶段提出这一举措，但仅得到民主党人的支持，最终没有被采纳。
委员会主席共和党参议员 Lamar Alexander 在听证会结束时表示，这种资金将属于拨款委员会的管辖范围。“HELP 委员会是授权委员会。对于我们来说，拨出 500 亿美元作为 NIH 的新资金是一个美好的愿望，但这不是我们的职责范围。”
Gottlieb 在参议员关于各种话题的其它问题之后还谈到了在其它领域的更新进展。Gottlieb 重申了 CDER 主任 Janet Woodcock 在 12 月 6 日发表的关于 FDA 定稿罕见儿科疾病药物研发指南的声明中的观点。【FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提供建议 2017/12/08】他表示，“我们可能不必依赖安慰剂试验。我们可以使用建模和仿真来代表安慰剂组的经验，也可以让申办人在同一临床试验中合作试验多个药物。”
针对共和党参议员 Todd Young 提出的关于整合医疗保健数据的问题，Gottlieb 提到 FDA 很快将采取措施以“尚未确定的”方式从获批申请中获得更多的临床数据。“我的观点是，如果我们正在根据公众无法获得的整合数据做出监管决定，那么我们应该尝试解决这一问题。”
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