美国首例CRISPR抗癌人体试验即将开展

来源：细胞生命学

据英国《自然》杂志网站、美国《麻省理工技术评论》网站近日消息称，美国宾夕法尼亚大学目前正在为CRISPR基因编辑技术抗癌的人类临床试验做最后阶段的准备，项目即将全面启动。这是美国使用CRISPR治疗癌症的首次尝试，标志着肿瘤治疗进入一个新时代，也打响了中美之间一场生物医学竞赛。

CRISPR是目前人类最高效的基因编辑工具，而且这项技术将不再仅限于植物或者实验室动物的基因编辑。事实上在2016年11月中国科学家就在一个人身上对CRISPR技术进行了测试。

现在美国也即将开始进行实验，正在为CRISPR基因编辑技术抗癌的人类临床试验做最后阶段的准备，项目即将全面启动。这是美国使用CRISPR治疗癌症的首次尝试，标志着肿瘤治疗进入一个新时代，也打响了中美之间一场生物医学竞赛。

将CRISPR基因编辑技术用于治疗癌症，被认为是一种革命性的癌症疗法。该项目近日已在美国国立卫生研究院(NIH)临床试验信息网上进行了公示，试验相关细节也有详细描述。

此次临床试验主要针对多发性骨髓瘤、滑膜肉瘤和黏液样脂肪肉瘤以及黑色素瘤患者，按照疾病类型分为3个组同时进行，计划招募18岁以上患者共计18名，I期试验周期为5年。团队将监测患者在6个月内达到缓解的百分率、存活率等指标。

届时，来自宾夕法尼亚大学的研究人员将通过对人体免疫细胞(T细胞)加以遗传修饰，使其成为主动对细胞发起进攻的“武器”，识别并剿灭肿瘤细胞。研究工作首先要在患者体外进行，利用CRISPR技术对T细胞中的几个关键基因进行编辑，让它们成为癌细胞的“终极克星”，然后在实验室中培养、增殖，最后再注射回患者体内，以达到最佳的治疗效果。

美国这一项目的进行，同时标志着中美在这方面的生物医疗竞争拉开了帷幕——早在2016年10月，四川大学医疗团队已启动首例人体基因编辑临床试验，提取免疫细胞后利用CRISPR编辑、培养后再重新注入患者体内，I期试验同样将患者安全性及存活率作为关注点。

宾夕法尼亚大学免疫疗法先驱卡尔·朱恩表示，这是一场中美两国最先进生物医学的“争夺战”，其非常重要，因为这种良性竞争最终将会使技术得到显著提升。

对于CRISPR的前景，小编表示看好。医药行业发展到今天，精确寻找疾病产生原因和治疗靶点，实现对于特定患者的个性化精准治疗已经成为实实在在的需求，也是未来医药行业的发展趋势。“精准医疗”概念顺势提出，CRISPR完美契合了这一目的，从基因层面上解决病症，精确诊断，精确治疗。

欧洲预计也将很快进行试验，欧洲生物科技公司CRISPR Therapeutics预计将在2018年年底借助体外基因疗法进行人类临床试验。这些试验的结果很可能对于未来的基因编辑研究产生巨大的影响。CRISPR技术在农业和其它领域确实创造了奇迹，这就证明了它具备治疗人类疾病的能力，而且有可能给医疗保健带来永久性的变化。

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