美国医保为何敢为天价的CAR-T基因治疗买单？

来源：贝壳社

近期，美国医保CMS（美国医疗保险和医疗补助服务中心）疯狂宣布，同意为高昂的CAR-T免疫基因疗法费用买单，将向医院支付数十万美元，用于CAR-T疗法治疗特定的癌症患者。

具体而言，CMS会为接受吉利德CAR-T治疗的患者支付40万美元，为接受诺华CAR-T治疗的患者支付50万美元，此外尽管医保近乎已承担绝大部分治疗费用，但患者还需支付20%治疗费。

美国这一举措，距去年批准全球首个CAR-T项目上市仅用时半年左右。2017年8月31日，FDA发布了批准CD19-CART细胞药物上市的重磅消息，这也是FDA批准的第一个CAR-T药物，CD19-CART的适应症是急性淋巴细胞性白血病的儿童和年轻患者，该药成功获批，不仅是诺华的胜利，更是全球CAR-T细胞疗法研究人员的重大成果，为所有癌症患者带来新福音与希望。

此后不久，Kite Pharma（现已被吉列德收购）的CAR-T疗法Yescarta也于2017年10月上市，成为继Kymriah后第二款获批的CAR-T疗法，同时也是首个针对特定类型非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。

伴随CAR-T成功喜悦而来的，还有令人咋舌的天价费用，被称为有史以来发明的最昂贵疗法。诺华Kymriah定价为475,000美元，约合人民币300万元，吉利德定价373,000美元，约合人民币235万元。外媒报道，诺华的天价一经曝出，还遭到众人质疑，怀疑价格太离谱，是药企过于贪婪而漫天要价。但后来经国外某癌症免疫治疗基金的生物科技投资者证实，治疗费用确实要花费这么多，并非公司滥用特权决定药物价格。

当时诺华还主动与CMS合作，创新性提出共同建立“基于结果（outcomes-based）”的定价模式，即只有当患者在接受治疗的一个月内有疗效反应，诺华才可能获得CMS医保补偿，该投资人还表示，他甚至不敢肯定这样的条款能否让诺华实现CAR-T治疗盈利，因为据报道，有些患者在接受三个月的治疗后仍无反应。

而且基于细胞治疗的保险偿付结构，不论是商业保险公司还是美国主要的癌症中心都尚无先例，因此存在很多未知不确定性。有保险专家指出，未知因素很多，包括治疗多久后实施赔付、建立保险公司风险池、设立一次性偿付体系，这些都需要时间和经验慢慢摸索，一个成功的模型必须解决患者更换雇主或保险公司后的交接问题，并随着时间推移跟踪患者的健康结果，以确保治疗如果无效则停止支付，所以要考虑的问题很多，该偿付模型真正成熟还必须耐心等待。

不仅如此，芝加哥大学医学院干细胞移植和细胞治疗管理局局长也表示，目前治疗不仅费用昂贵而且过程较复杂，每种产品都是针对特定患者而设计的，从一个细胞为患者生产数百万个正常细胞，其中插入新的分子工程受体并等待细胞成长，要花费2~4周时间，这就决定了在实际治疗中，涉及到批准和报销的流程一定也痛苦而漫长。

可见，因为治疗周期长肯定会牵涉到其他住院费用，同时对于可能发生的严重短期副作用，也将支付额外的医疗成本。从医院管理角度而言，还有每个环节中新增的大量监督管理工作，从细胞治疗项目本身到医疗管理、营收周期、供应链、药房改进等等，都将增加新的预算和支出。

尽管面临各种未知，但诺华最终还是成功与美国医保签订协议，让癌症患者享受到新技术的成果。此外，吉列德还在商业医保领域进行探索，吉列德高层表示其商业支付将可能占Yescarta用户的50％至60％，大多数商业保险愿意支付治疗费用，其商业医保与患者间的赔付条款是基于个体合同，是保险公司行为，当然保险审批过程也会较为漫长。

不论怎样，诺华创举为美国医保决定为CAR-T买单埋下成功的伏笔。可以说，诺华的确为推动CAR-T治疗技术作了很大冒险，而美国CMS也鼓励前沿技术的探索性尝试，从侧面也体现出美国一直以来的崇尚科学与创新的可贵精神，相信随着全球企业不断技术革新，治疗的复杂性将最终被驾驭，CAR-T价格也逐渐下降至常态。

至于CAR-T是否会纳入中国医保？根据中国医保支付压力近两年一直攀升，甚至医保基金收不抵支来看，短期内不可能为细胞治疗支付大开其道，更稳妥的办法可能是观察美国医保新措施的实施情况，借鉴与吸取他国经验，为后期出台新CAR-T医保政策做准备。

---

相关文章推荐：