基因治疗公司Passage Bio获1.155亿美元融资，推进一系列中枢神经系统疾病的基因治疗

20年前，当威尔逊陷入基因治疗争议且此领域处于最黑暗的日子时，生物制药主管Tachi Yamada帮助保持了基因治疗先驱詹姆斯·威尔逊的工作。现在基因治疗已经成熟，部分原因是威尔逊的工作，两人正在合作。他们共同创办了一家创业公司Passage Bio，旨在利用基因治疗技术治疗一系列罕见的中枢神经系统疾病。

詹姆斯·威尔逊（图片来源：xconomy.com）

Passage Bio近日获得由OrbiMed Advisors领投的1.155亿美元A轮融资，Passage Bio 将用资金推进在宾夕法尼亚大学发现的五种基因疗法，该公司在一份声明中说其中两种基因疗法应该在明年初开始进行人体检测。一种用于治疗GM1神经节苷脂病，另一种用于治疗额颞叶痴呆。

GM1神经节苷脂病（GM1）是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，GLB1是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和最严重形式，许多婴儿GM1患者在大约两岁死亡，目前针对GM1无特效疗法。

额颞叶痴呆（FTD）是指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征，这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。本病是神经变性痴呆中较常见的一类，约占全部痴呆病人的1/4。在5-10％的FTD患者中，可以在编码颗粒体蛋白前体（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中鉴定出致病性基因突变。患者普遍表现为进行性病程，症状发作后平均存活8年，目前针对FTD无特效疗法。

他们目前制定的合作模式为宾夕法尼亚大学进行临床前工作，然后将基因疗法交给Passage Bio进行临床测试并最终商业化。

“我们在宾夕法尼亚大学的团队非常有经验，并且在AAV研究方面处于领先地位超过20年，”威尔逊在一份准备好的声明中说道。“我们对该团队通过临床开发推出新的CNS单基因疾病治疗方法的能力充满信心，有朝一日为高死亡率且无药可治的疾病提供新的治疗选择。”

关于Passage Bio

Passage Bio是一家基因治疗公司，其目标是开发五种AAV基因治疗药物，用于治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病。该公司总部位于宾夕法尼亚州费城，并与宾夕法尼亚大学及其基因治疗计划（GTP）以及孤儿疾病中心（ODC）签订了研究，合作和许可协议。根据研究合作，GTP开展IND支持的临床前工作，Passage Bio负责所有候选产品的临床开发，监管，制造和商业化，ODC负责相关疾病的自然史研究。‍

参考资料：

xconomy.com

Passage Bio‍

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